Un an après l'approbation, Gene-Therapy Cure obtient son premier client

Daniel Zender

Un enfant en Europe est devenu le deuxième individu à recevoir une thérapie génique commerciale, selon GlaxoSmithKline.

Le traitement, appelé Strimvelis, peut fournir un remède pur et simple à une déficience immunitaire héréditaire rare en révisant la constitution génétique d'un patient (voir Le premier remède absolu de la thérapie génique est là).

La thérapie génique a été largement explorée dans des études médicales expérimentales, mais son potentiel commercial est largement non testé. Auparavant, une seule autre personne, également d'Europe, avait eu accès à la thérapie génique pour traiter une maladie héréditaire en dehors d'un essai clinique. Cette personne a reçu un médicament différent, Glybera, en 2015.

Mardi, la porte-parole de GlaxoSmithKline, Anna Padula, a déclaré que la société avait traité son premier patient en mars, près d'un an après l'approbation de la vente de Strimvelis en Europe en mai 2016. La société a refusé de fournir la nationalité du patient ou de dire comment le traitement a été payé. .

En mars, le chef de projet de GlaxoSmithKline pour Strimvelis, Jonathan Appleby, a déclaré que la difficulté d'organiser le remboursement européen transfrontalier de Strimvelis, qui est proposé dans un seul centre à Milan, en Italie, était à l'origine du retard de commercialisation.

Le sort commercial de Strimvelis est surveillé de près alors que plusieurs nouveaux traitements de thérapie génique se dirigent vers le marché, y compris aux États-Unis, où Spark Therapeutics prévoit de demander l'approbation d'un traitement contre la cécité cette année.

Les thérapies géniques sont plus complexes que les pilules ordinaires et les maladies qu'elles traitent touchent peu de personnes. Mais les prix exorbitants ont soulevé des questions quant à savoir si les patients peuvent y accéder. Strimvelis, utilisé pour traiter une déficience immunitaire ultra-rare, a un prix catalogue de 594 000 euros, soit 648 000 $, ce qui en fait l'un des médicaments les plus chers disponibles (voir Gene-Therapy Cure Has Money-Back Guarantee).

La thérapie génique a connu des débuts difficiles sur le marché. Le mois dernier, la société de biotechnologie UniQure a annoncé qu'elle retirerait sa thérapie génique Glybera du marché en Europe après avoir traité un seul patient. L'entreprise, qui a obtenu le feu vert réglementaire en Europe en 2012, a mis en cause le manque de demande. Son médicament coûtait 1 million de dollars et était devenu le médicament le plus cher au monde.

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Après Glybera, Strimvelis n'est que la deuxième thérapie génique pour une maladie héréditaire dont la vente a été approuvée. C'est certainement un mauvais signe pour les patients que le tri des remboursements ait pris si longtemps, déclare Casey Quinn, économiste de la santé au MIT Center for Biomedical Innovation, spécialisé dans la tarification européenne des médicaments. Reste à savoir si cela représente une sorte de tournant ou s'il faudra autant de temps pour passer d'un [patient] à deux ?

Strimvelis traite une maladie rare appelée immunodéficience combinée sévère due à un déficit en adénosine désaminase, ou ADA-SCID, qui laisse les bébés sans système immunitaire pleinement fonctionnel et vulnérables aux infections.

C'est ce qu'on appelle une thérapie génique ex vivo, dans laquelle les cellules de la moelle osseuse d'un patient sont prélevées et modifiées à l'extérieur du corps avec un virus modifié qui contient un gène ADA fonctionnel. Les cellules réparées sont ensuite renvoyées au patient via un goutte-à-goutte dans une veine.

Lucia Monaco, directrice scientifique de la Fondazione Telethon, l'organisme de recherche qui a initialement développé la thérapie et vendu les droits à GlaxoSmithKline, affirme que l'administration de Strimvelis nécessite un environnement spécialisé.

C'est pourquoi GlaxoSmithKline a décidé de proposer le traitement uniquement en Italie à l'Ospedale San Raffaele de Milan. La société affirme que les enfants des 28 pays de l'Union européenne devraient avoir accès à Strimvelis sous prestations de soins de santé transfrontaliers , avec leurs pays d'origine ramasser le coût.

L'ADA-SCID ne touche qu'environ 15 enfants par an en Europe, et GlaxoSmithKline ne s'attendait pas à ce que Strimvelis soit une grosse source de revenus. Ce qui est incertain, c'est si les entreprises peuvent commercialiser avec succès des traitements de thérapie génique en milieu hospitalier pour les maladies rares.

En fait, au lieu de rechercher la thérapie de GlaxoSmithKline, certains patients ADA-SCID ont plutôt rejoint des essais cliniques dans des hôpitaux proposant des traitements alternatifs. Une étude, portant sur une autre thérapie génique ADA-SCID, est en cours au Great Ormond Street Hospital de Londres. Susan Walsh, directrice de l'association caritative britannique Primary Immunodeficiency UK, affirme que les études cliniques menées au Great Ormond Street Hospital ont connu un bon succès et signifient que les patients peuvent suivre une thérapie plus près de chez eux plutôt que de se rendre en Italie.

Pour les patients aux États-Unis et au Canada, la thérapie génique pour l'ADA-SCID est également disponible dans le cadre d'un essai clinique à l'Université de Californie à Los Angeles. Ce traitement a été autorisé par Orchard Therapeutics, basée à Londres, une startup composée d'anciens dirigeants de GlaxoSmithKline.

Appleby dit que GlaxoSmithKline travaille sur la congélation cryogénique et le transport des cellules des patients afin que la société puisse fournir Strimvelis plus largement en Europe. De cette façon, les patients n'auraient pas à se rendre à Milan pour se faire soigner. La société espère que cela se produira dans les deux prochaines années, dit-il.

Appleby dit qu'il s'attend à ce que plusieurs patients de toute l'Europe soient traités avec Strimvelis en 2017.

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