Quand guérir une maladie avec la thérapie génique est une mauvaise affaire

Maxwell Hamilton | Flickr

Un analyste chez Goldman Sachs demandé une question troublante cette semaine sur la thérapie génique.

La guérison des patients est-elle un modèle économique durable ?

Sur les réseaux sociaux, les réactions ont été rapides et vives. Froid et immoral. Le capitalisme à son meilleur.

Mais l'analyste de Goldman a raison. Il est difficile de tirer un profit durable des cures ponctuelles.

Pour au moins un grand fabricant de médicaments, la réponse à la question de Goldman est non.

Aujourd'hui même, nous avons vu GlaxoSmithKline liquider son pipeline de thérapies géniques pour les maladies rares à une startup londonienne appelée Orchard Therapeutics pour une participation de 20% dans la jeune entreprise.

Les traitements que Glaxo ne voulait pas étaient de véritables miracles : des remèdes uniques qui remplacent un gène cassé et sauvent une vie.

L'un était Strimvelis, une thérapie pour une déficience immunitaire rare qui guérit carrément les enfants.

Mark Rothera Avec l'aimable autorisation de LifeSci Public Relations

Un autre, toujours en développement, est un correctif ADN pour un trouble infantile dévastateur appelé leucodystrophie métachromatique, qui affecte le cerveau. Les victimes perdent leur capacité à parler, à marcher et à penser avant de perdre la vie.

Le problème économique est que les entreprises peuvent manquer de patients à mesure qu'ils sont guéris. Ou ils peuvent ne pas en avoir assez en premier lieu, si les thérapies géniques traitent des maladies extrêmement rares.

Par exemple, seuls quelques dizaines d'enfants chaque année aux États-Unis et en Europe sont diagnostiqués avec le type de maladie du garçon bulle que Strimvelis traite, appelée ADA-SCID. Ainsi, même au prix de 665 000 $, Glaxo n'a pas vu que le médicament allait être une véritable affaire.

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De plus, bien que pendant des décennies, il ait semblé que la thérapie génique n'arriverait jamais, le domaine évolue maintenant si rapidement que des versions améliorées des percées d'aujourd'hui ne sont qu'à quelques mois.

En fait, Glaxo a jeté l'éponge à un fabricant d'un tel traitement concurrent. Orchard a sa propre version d'une thérapie génique pour le déficit immunitaire, pour laquelle il prévoit de demander l'approbation aux États-Unis d'ici la fin de cette année.

Mark Rothera, PDG d'Orchard, ne pouvait pas dire Examen de la technologie MIT s'il pensait que son entreprise pourrait tirer profit de Strimvelis non plus.

Je pense que la société doit trouver un équilibre entre la valeur extraordinaire que nous apportons et un modèle commercial durable, a-t-il déclaré. Il y a un exercice d'équilibriste.

D'autres remèdes génétiques pourraient être rendus plus précieux si les prix sont suffisamment élevés. Le 9 avril, Novartis a annoncé qu'il paierait presque 8,7 milliards de dollars pour acquérir AveXis, propriétaire d'une thérapie génique qui guérit les enfants atteints d'amyotrophie spinale.

Cette maladie est 20 fois plus courante, il y a donc un marché plus vaste. Pourtant, les projections de Novartis selon lesquelles le traitement pourrait rapporter plusieurs milliards de dollars par an de revenus suggèrent également que la société pourrait facturer des prix sans précédent, peut-être 2,25 millions de dollars selon les banquiers de Wall Street.

Comme l'indique le rapport Goldman, des prix de thérapie génique de plus d'un million de dollars sont probables.

Les traitements que Glaxo vend aujourd'hui valent moins, à la fois parce que les maladies sont si rares et parce qu'il s'agit de thérapies géniques ex vivo - les cellules de la moelle osseuse d'un patient sont prélevées, le nouveau gène est ajouté et les cellules sont restituées au patient.

C'est un processus lourd qui rend la commercialisation plus difficile que la vente d'une pilule dans une bouteille ou une poche IV.

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