Les entreprises déclarent des signes de succès dans le traitement CRISPR des troubles sanguins

Catégorie: Biotechnologie Posté 19 novembre

L'ère de l'édition des gènes humains pour traiter les maladies héréditaires est arrivée. C'est selon une paire de sociétés de biotechnologie qui disent avoir éliminé les symptômes douloureux de deux patients atteints de maladies du sang.

Les patients: L'un est atteint de drépanocytose et l'autre de bêta-thalassémie. Pour les deux, le problème est le manque d'hémoglobine, le transporteur d'oxygène dans le sang.

Plus tôt cette année, chaque patient a subi un traitement intensif au cours duquel les médecins ont prélevé des cellules de moelle osseuse, puis ont utilisé la technologie d'édition de gènes CRISPR pour activer une deuxième copie du gène de l'hémoglobine, normalement inactif chez les adultes. Ensuite, les cellules ont été remises dans leurs corps.

Le résultat: CRISPR Therapeutics et Vertex Pharmaceuticals, les sociétés à la tête de l'effort unique en son genre, affirment qu'il y a des signes que les traitements ont fonctionné. Le patient bêta-thalassémique, par exemple, qui vit en Europe, recevait environ 16 transfusions sanguines par an, mais n'en a pas eu besoin depuis le traitement. Selon Radio Nationale Publique , la drépanocytaire, une femme de 34 ans nommée Victoria Gray, ne souffre plus des attaques de douleur typiques de cette condition.

Ces données préliminaires montrent pour la première fois que l'édition de gènes a réellement aidé un patient atteint de drépanocytose. C'est définitivement une grosse affaire, Haydar Frangoul du Institut de recherche Sarah Cannon dit NPR.

Thérapie génique: Le succès apparent de la technologie CRISPR s'appuie sur le nombre croissant de résultats positifs pour la thérapie génique, ou l'idée de réparer et de remplacer les gènes responsables de maladies. Les deux patients ont subi de graves effets secondaires, car leur système immunitaire devait être en grande partie détruit par la chimiothérapie avant que les cellules de la moelle osseuse réparées ne soient réinjectées.

Coût élevé: Compte tenu des dépenses substantielles à vie pour traiter ces maladies du sang, y compris les admissions à l'hôpital, vous pouvez vous attendre à ce que les entreprises essaient de facturer des millions aux assureurs si elles obtiennent l'approbation d'un traitement CRISPR. Pour l'instant, les biotechs ne veulent pas parler des coûts. Samarth Kulkarni, PDG de CRISPR Therapeutics, a déclaré Forbes il est trop tôt pour envisager une quelconque décision en matière de prix.