Le premier essai américain d'édition de gènes CRISPR chez des patients atteints de cancer suggère que la technique est sûre

Catégorie: Biotechnologie Posté 07 février

Les nouvelles: Trois personnes atteintes d'un cancer avancé ont reçu des injections de cellules immunitaires génétiquement modifiées à l'aide de CRISPR sans aucun effet secondaire grave. Il s'agit du premier essai clinique américain de la technique et du premier essai CRISPR sur le cancer à publier ses résultats.

Le procès: Le but était uniquement de discerner si la technique était sûre et faisable, pas de trouver un remède. Sur cette base, ce fut un succès. Les trois patients, tous dans la soixantaine, avaient tous des tumeurs qui n'avaient pas répondu aux autres traitements et qui produisaient la même protéine. L'année dernière, ils ont chacun reçu une dose de versions modifiées par CRISPR de leurs propres cellules T, modifiées pour les rendre plus efficaces pour reconnaître cette protéine et tuer le cancer. Ces cellules se sont intégrées avec succès au système immunitaire de chaque patient et se trouvaient encore dans leur sang neuf mois plus tard. Les résultats de l'essai ont été publiés dans La science .

Dangers : L'une des préoccupations était que l'introduction des cellules pourrait déclencher une réponse immunitaire car la protéine utilisée dans le processus CRISPR est dérivée de bactéries. Cela ne s'est pas produit. Une deuxième préoccupation était que l'édition de gènes CRISPR crée des effets dits hors cible dans lesquels des suppressions involontaires se produisent dans les cellules, ce qui pourrait les rendre cancéreuses. Certains de ces changements ont été observés, mais rien de grave.

Et les malades ? Bien que les patients aient vu leur état se stabiliser pendant le traitement, et que l'un ait eu une réduction de la taille de la tumeur, l'injection de cellules n'a pas fonctionné à long terme. L'un est décédé depuis; les deux autres ont vu leur cancer s'aggraver et reçoivent maintenant d'autres traitements.

Et après: L'essai ne se poursuivra pas car la technique qu'il utilise est obsolète (la technologie d'édition de gènes a progressé rapidement depuis 2016, date à laquelle l'étude a été approuvée), mais les résultats encourageants ouvriront la voie à de nombreux autres tests de technologie d'édition de gènes chez les patients. . Fyodor Urnov, de l'Université de Californie à Berkeley, qui n'a pas participé aux travaux, a dit à la science que l'étude répond à des questions qui ont franchement hanté le domaine.