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CRISPR en 2018 : Venir à un humain près de chez vous
Les premiers essais cliniques devraient commencer aux États-Unis et en Europe tandis que d'autres sont au point mort. 18 décembre 2017
Josh Cochran
Depuis que les scientifiques ont utilisé CRISPR-Cas9 pour la première fois en 2013 pour éditer des cellules humaines vivantes, ils disent que les possibilités de l'utiliser pour traiter la maladie sont pratiquement infinies.
Au cours des dernières années seulement, les progrès de CRISPR se sont produits à une vitesse vertigineuse et des entreprises ont vu le jour pour commercialiser la technologie. Désormais, les patients en Europe et aux États-Unis pourraient être traités avec des thérapies basées sur CRISPR dès 2018.
L'espoir est que CRISPR puisse être utilisé dans une procédure unique pour guérir certains des troubles héréditaires et des cancers les plus dévastateurs, dont certains n'ont pas ou peu d'options de traitement actuelles. Les scientifiques veulent déployer la technologie pour corriger les erreurs génétiques dans l'ADN d'une personne, s'attaquant à la racine de la maladie.
C'est peut-être le rêve, mais la réalité est bien différente. Déjà, les chercheurs ont retardé les dates de début des essais cliniques. Et les études qui devraient commencer dans un an ou deux traiteront un petit nombre de patients atteints de quelques maladies rares. Il faudra probablement des années avant que la technologie puisse être utilisée pour des maladies plus courantes chez un plus grand nombre de patients.
CRISPR Therapeutics, basée à Cambridge, dans le Massachusetts, est devenue la première entreprise à demander l'autorisation aux régulateurs européens de commencer un essai l'année prochaine. La société utilisera la technologie d'édition de gènes pour corriger un défaut génétique chez les patients atteints de bêta-thalassémie, une maladie héréditaire du sang.
Samarth Kulkarni, PDG de CRISPR Therapeutics, a déclaré que la société prévoyait également de demander l'approbation de la Food and Drug Administration des États-Unis au premier semestre 2018 pour commencer un essai CRISPR pour la drépanocytose.
Environ 15 000 personnes en Europe souffrent de bêta-thalassémie et environ 100 000 aux États-Unis sont atteintes de drépanocytose. Les deux sont des troubles génétiques causés par des mutations dans les gènes qui fabriquent l'hémoglobine, une protéine importante des globules rouges qui transporte l'oxygène dans tout le corps. Généralement, les deux parents doivent transmettre un gène anormal pour qu'un enfant développe la maladie.
Des chercheurs de la Stanford University School of Medicine font également passer un traitement CRISPR pour la drépanocytose aux essais cliniques. Dirigé par Matthew Porteus, professeur agrégé de pédiatrie, le groupe demandera l'autorisation de la FDA en 2018 pour commencer un essai l'année suivante.
CRISPR Therapeutics et Stanford adoptent des approches différentes. Les deux groupes extraient des cellules souches de la moelle osseuse des patients, puis les modifient avec CRISPR. Mais au lieu d'essayer de réparer le gène défectueux dans la drépanocytose, CRISPR Therapeutics utilise l'outil d'édition pour amener les cellules à produire une autre protéine, une version infantile de l'hémoglobine. Les cellules modifiées seraient ensuite réinjectées aux patients.
La société utilise la même méthode pour traiter des patients en Europe atteints de bêta-thalassémie.
Dans l'étude sur la drépanocytose de Stanford, les chercheurs tenteront de corriger directement la mutation du gène de l'hémoglobine pour convertir les cellules drépanocytaires en cellules normales. Stanford mènera l'essai dans son nouveau centre de médecine curative et définitive. Maria Grazia Roncarolo, directrice du nouveau centre, a déclaré que Stanford prévoyait d'ouvrir un certain nombre d'essais avec l'édition du génome dans les prochaines années. En plus de la drépanocytose, dit Roncarolo, Stanford prévoit des essais CRISPR supplémentaires pour les maladies métaboliques, auto-immunes et neurogénératives.
Mais alors que certains procès avancent, d'autres sont au point mort. L'Université de Pennsylvanie a annoncé l'année dernière son intention de lancer la première étude CRISPR chez l'homme. Il a obtenu la permission des National Institutes of Health et de la FDA d'utiliser CRISPR pour traiter le mélanome, le sarcome et le myélome multiple. L'essai proposé impliquerait de retirer les cellules T des patients, de les éditer dans un laboratoire et de les réinjecter dans les patients.
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Histoire connexe La maladie pourrait être l'une des premières à être traitée avec le nouvel outil d'édition de gènes.Mais interrogé sur l'état du procès, un porte-parole de l'Université de Pennsylvanie a déclaré Examen de la technologie MIT elle n'a pas pu fournir de mise à jour sur le moment où cela commencerait. Une poignée d'entreprises tentent également de modifier les cellules T avec CRISPR pour traiter le cancer, mais aucune n'a encore annoncé de plans d'essais cliniques.
Editas Medicine, une autre société basée à Cambridge, Massachusetts, a également a reporté le début de son premier essai clinique prévu d'un traitement basé sur CRISPR pour un type de cécité héréditaire. La société a déclaré que des problèmes de fabrication avec la thérapie expliquaient le retard.
Intellia Therapeutics, une autre startup CRISPR, n'a pas précisé quand elle prévoyait de commencer les essais cliniques.
Pendant ce temps, plusieurs essais CRISPR sont en cours en Chine, tous pour différents types de cancer, selon des listes sur essaiscliniques.gov . Les chercheurs n'ont pas encore publié les premiers résultats de ces études.
Aux États-Unis et en Europe, 2018 n'est peut-être pas l'année record que les adeptes de CRISPR espéraient, mais Alexey Bersenev, directeur du laboratoire de thérapie cellulaire avancée de l'hôpital Yale-New Haven, a déclaré que 2019 pourrait voir une douzaine de soumissions pour des études cliniques. essais.
Le domaine est actuellement trop optimiste quant aux résultats possibles des essais cliniques, déclare Bersenev, qui est également cofondateur de la base de données celltrials.org, qui suit les essais de thérapie cellulaire. Chaque technologie biomédicale nouvelle et chaude subit généralement une phase d'attentes gonflées. Il dit qu'il ne serait pas surpris si les enquêteurs retardaient encore leurs essais cliniques prévus.