Cinq façons d'obtenir CRISPR dans le corps

FreeImages.com | Kerem Yucel

La technologie d'édition de gènes CRISPR a le potentiel de traiter - et éventuellement de guérir - un certain nombre de maladies. Mais pour que l'édition de l'ADN se produise à l'intérieur de vous, CRISPR doit trouver son chemin vers la bonne partie du corps.

Cela signifie principalement qu'une protéine coupant l'ADN appelée Cas9, que l'on trouve normalement dans les bactéries, fonctionne dans vos cellules. Pour ce faire, les chercheurs testent des techniques de livraison surprenantes. En voici quelques uns:

Gels et crèmes.

Parmi les premières tentatives d'utilisation de CRISPR chez l'homme figure un procès prévu en Chine pour le traitement du papillomavirus humain, l'infection sexuellement transmissible la plus courante. La plupart des infections ne provoquent aucun symptôme et disparaissent d'elles-mêmes, mais si elles persistent, le VPH peut provoquer des cancers du col de l'utérus et d'autres cancers. Un vaccin pour prévenir le VPH est disponible, mais il n'existe aucun traitement pour les personnes qui ont déjà le virus. Des chercheurs chinois développent un gel contenant de l'ADN codant pour la machinerie CRISPR. Le traitement topique est conçu pour inactiver les gènes viraux du VPH tout en laissant intact l'ADN des cellules saines. L'essai recrutera des femmes infectées par le VPH ; ils recevront le gel deux fois par semaine pendant quatre semaines. Le gel sera appliqué directement sur le col de l'utérus.

CRISPR buvable ou comestible.

La résistance aux antibiotiques se développe aux États-Unis et dans le monde, à tel point que certaines infections bactériennes deviennent mortelles. Comme alternative aux antibiotiques traditionnels, une pilule ou un liquide buvable CRISPR pourrait être une nouvelle façon de combattre ces germes. Jan-Peter Van Pijkeren de l'Université du Wisconsin-Madison, ainsi que des startups comme Eligo Bioscience et Locus Bioscience, développent des thérapies CRISPR qui disent aux bactéries nocives de faire des coupures fatales à leur propre ADN. Le mécanisme CRISPR serait ajouté à de bonnes bactéries, ou à un probiotique, qu'une personne pourrait avaler sous forme de pilule ou de liquide. Contrairement aux antibiotiques, qui tuent à la fois les bactéries mauvaises et bénéfiques, un probiotique CRISPR buvable ou comestible serait spécifique à l'infection bactérienne d'un patient, ne tuant que les germes nocifs.

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Injections auriculaires.

Zhen-Yi Chen, spécialiste de l'oreille à Harvard, se demande si CRISPR pourrait inverser la perte auditive progressive. Les cellules ciliées délicates de l'oreille interne captent le son et nous permettent d'entendre. Ces cellules peuvent être endommagées par une trop grande exposition à des bruits forts ou par une faille dans l'ADN d'une personne. C'est ce dernier que Chen espère traiter avec CRISPR. Il a administré à des souris des injections directes de CRISPR dans leurs oreilles pour désactiver un gène appelé TCM1. Les souris traitées entendaient encore à l'âge de deux mois. Ensuite, Chen espère essayer son approche chez les porcs.

Des greffes de peau.

Les patchs cutanés CRISPR pourraient être un moyen sans aiguille de gérer le diabète de type 2. Des chercheurs de l'Université de Chicago ont utilisé des greffes de peau sur des souris pour réduire l'obésité et la glycémie . Dans le diabète de type 2, la glycémie d'une personne est trop élevée parce que le corps ne peut pas produire d'insuline ou résiste à ses effets. L'insuline est une hormone qui régule la glycémie. Avec CRISPR, les scientifiques ont modifié un gène qui fabrique une hormone nécessaire à la production d'insuline. Ils ont ensuite inséré le gène dans les cellules de la peau, cultivé les cellules en laboratoire et greffé la peau modifiée par le gène sur des souris. Après avoir mangé un régime riche en graisses, les souris avec les greffes de peau CRISPR ont pris moins de poids qu'un groupe témoin qui n'a pas reçu les greffes. Ils ont également montré moins de résistance à l'insuline, un précurseur du diabète de type 2. Xiaoyang Wu, professeur agrégé à l'Université de Chicago, affirme que les greffes pourraient également être utilisées pour d'autres maladies. Pour les patients diabétiques, dit-il, le plus grand avantage est qu'ils n'auraient pas à s'injecter d'insuline quotidiennement.

Thérapie ex vivo.

De nombreuses thérapies CRISPR impliqueront probablement de modifier les cellules des patients en dehors du corps – ou ex vivo – puis de les réinjecter dans le corps. Pour certaines maladies, les scientifiques peuvent vouloir appliquer l'édition de gènes uniquement pour sélectionner des cellules ou des tissus dans le corps, comme les cellules de la moelle osseuse. La thérapie génique ex vivo permet aux chercheurs de prélever certaines cellules, de leur appliquer CRISPR et de les cultiver en laboratoire. Cela permet également à ceux qui préparent les cellules d'observer si l'édition du gène a réellement fonctionné avant de remettre les cellules éditées dans le corps. Cette approche a été étudiée dans des essais cliniques de certaines thérapies géniques traditionnelles, qui utilisent un virus modifié pour transporter du matériel génétique dans le corps. Les enquêteurs pensent que cette méthode pourrait fonctionner pour traiter la drépanocytose.

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