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Une thérapie par cellules souches pour la cécité
Une thérapie expérimentale utilisant des cellules souches embryonnaires humaines pour traiter les maladies oculaires dégénératives s'est avérée sûre et efficace dans les études animales, et pourrait commencer les premiers essais humains dans les prochains mois si elle reçoit l'approbation de la Food and Drug Administration. Si elle est approuvée, la thérapie sera le deuxième traitement à base de cellules souches embryonnaires à passer aux essais humains, et elle fournira un cas test pour d'autres applications des cellules souches.
Combattre la perte de vision : Cette image microscopique montre une coupe transversale de la rétine d'un rat atteint d'une maladie oculaire dégénérative qui a reçu une greffe de cellules rétiniennes dérivées de cellules souches embryonnaires humaines. La couche intermédiaire de vert moucheté représente plusieurs couches de photorécepteurs, qui se sont développés en réponse à la greffe. Les animaux non traités ont perdu tout sauf une seule couche.
Alors que les scientifiques ont fait d'énormes progrès en utilisant des cellules souches pour traiter des maladies dans des modèles animaux, tester ces thérapies expérimentales chez l'homme pose des défis uniques. L'une est de prouver que les cellules sont sûres : les cellules souches embryonnaires, qui peuvent se développer en n'importe quel type de tissu dans le corps, comportent le risque de former des tumeurs. Un autre défi est la menace de rejet immunitaire des cellules transplantées ; dans la plupart des cas, l'introduction de cellules étrangères obligerait un patient à prendre des médicaments puissants à vie pour supprimer le système immunitaire, comme c'est le cas avec les greffes d'organes. Pour cette raison, les premières thérapies à base de cellules souches se sont concentrées sur l'œil et le système nerveux, des sites dits privilégiés du système immunitaire qui ne subissent pas cette réponse aux cellules étrangères. Géron , une société de biotechnologie basée à Menlo Park, en Californie, a reçu l'approbation de la FDA en janvier pour un essai visant à traiter des patients atteints de lésions médullaires aiguës avec des cellules dérivées de cellules souches embryonnaires.
Ce dernier traitement pour les maladies oculaires, développé par Technologie cellulaire avancée (ACT), basée à Worcester, MA, utilise des cellules souches embryonnaires humaines pour recréer un type de cellule dans la rétine qui prend en charge les photorécepteurs nécessaires à la vision. Ces cellules, appelées épithélium pigmentaire rétinien (EPR), sont souvent les premières à mourir dans la dégénérescence maculaire liée à l'âge et d'autres maladies oculaires, ce qui entraîne à son tour une perte de vision. Il y a plusieurs années, les scientifiques ont découvert que les cellules souches embryonnaires humaines pouvaient être une source de cellules RPE, et des études ultérieures ont montré que ces cellules pouvaient restaurer la vision dans des modèles murins de dégénérescence maculaire.
Dans une étude récente publiée en ligne dans la revue Cellules souches , des chercheurs de l'ACT et de l'Oregon Health Sciences University montrent que leur thérapie par cellules souches offre un avantage à long terme dans les modèles animaux de perte de vision. Une deuxième expérience a testé la sécurité à long terme des cellules chez la souris - une exigence importante pour passer aux tests humains - et n'a trouvé aucune preuve que les cellules provoquent des tumeurs.
Pour tester l'efficacité des greffes de cellules, les chercheurs ont injecté des cellules RPE dérivées de lignées de cellules souches embryonnaires dans les yeux de rats présentant un défaut génétique dans leur RPE qui provoque une détérioration progressive de leur vision. Après trois mois, les rétines des rats traités avaient beaucoup plus de photorécepteurs que celles des rats malades non traités, et les animaux traités ont obtenu de meilleurs résultats dans les tests de vision ; cependant, leurs performances dans les tests ont diminué avec le temps. Les greffes ont également permis d'améliorer la vision dans un modèle murin de la maladie de Stargardt, une maladie rare mais incurable qui provoque la cécité tôt dans la vie.
Robert Lanza, directeur scientifique d'ACT, déclare que l'étude est une étape importante vers l'introduction de la thérapie dans les essais cliniques, car elle comprend des études de sécurité plus détaillées et utilise des cellules produites dans les conditions de fabrication strictes requises pour les applications humaines. Pour garantir la qualité et la cohérence des thérapies cellulaires, la FDA a établi des directives détaillées pour préparer les cellules et les tester pour détecter tout agent pathogène potentiellement pathogène. Lanza a déclaré qu'après avoir terminé cette étude et deux autres études sur les animaux conformément aux directives, la société devrait déposer une demande auprès de la FDA pour commencer les essais cliniques dans les prochains mois.
Lanza pense que le traitement RPE est une application précoce prometteuse pour les thérapies à base de cellules souches embryonnaires. Non seulement cela évite le problème du rejet immunitaire, mais les cellules elles-mêmes sont relativement faciles à créer, car les cellules embryonnaires ont tendance à se différencier spontanément en cellules RPE et peuvent être facilement maintenues dans cet état. C'est absolument l'une des premières thérapies parfaites, dit Lanza. L'ACT se concentrera d'abord sur les patients atteints de la maladie de Stargardt, qui est une maladie orpheline, une maladie rare sans traitement disponible qui se qualifie pour les incitations fiscales fédérales pour les essais cliniques. Lanza pense que la thérapie est susceptible de bien fonctionner car le tissu de soutien auquel les cellules RPE doivent s'attacher est toujours intact chez ces patients. La prochaine population de patients serait celle des personnes atteintes de dégénérescence maculaire liée à l'âge, une maladie beaucoup plus courante dans laquelle la détérioration progressive des tissus de la rétine entraîne une perte de vision.
Thomas Reh , un neurobiologiste à l'Université de Washington qui n'est pas affilié à l'ACT, convient que la thérapie RPE est un candidat prometteur pour traduire les thérapies par cellules souches embryonnaires à la clinique. Cependant, il prévient que le Cellules souches étude ne fournit pas le slam dunk qu'il s'attendait à voir. Bien que les greffes aient rétabli la fonction visuelle de l'œil, le bénéfice n'a pas toujours été maintenu dans le temps chez les animaux.
Reh dit que ces thérapies expérimentales reposent sur l'hypothèse que les cellules générées à partir de cellules souches embryonnaires fonctionneront comme leurs homologues normales. Mais les résultats moins que stellaires suggèrent que les cellules peuvent ne pas représenter un remplacement exact, dit-il. Les scientifiques ne sauront pas avec certitude jusqu'à ce qu'ils voient comment les cellules se comportent dans les essais cliniques.