Une technologie virale améliorée stimule de nouvelles startups de thérapie génique

Jeudi, une autre startup de thérapie génique a annoncé son lancement. Thérapeutique dimensionnelle espère développer des traitements géniques par virus pour les maladies rares et sa première cible est l'hémophilie, un trouble de la coagulation sanguine.

L'annonce intervient juste une semaine après le lancement d'une autre startup de thérapie génique, Spark Therapeutics (voir Lancements d'une nouvelle société de thérapie génique). L'une des raisons pour lesquelles les espoirs déçus de la thérapie génique semblent se résorber est que les chercheurs ont amélioré les technologies permettant de fournir des correctifs génétiques. Des copies fonctionnelles de gènes sont transportées par des virus modifiés, ou vecteurs, dans les cellules de patients qui ont des copies manquantes ou dysfonctionnelles de ces gènes. De nombreux groupes utilisent des vecteurs basés sur des virus adéno-associés, ou AAV, qui vivent déjà dans la plupart de nos corps sans effet néfaste.

Dimension a sous licence la technologie AAV de Washington, D.C., basée Regenx Biosciences , une entreprise fondée par le pionnier de la thérapie génique James Wilson . Wilson a dirigé l'institut de l'Université de Pennsylvanie qui a supervisé un essai de thérapie génique en 1999 qui s'est terminé par la mort de Jesse Gelsinger, un volontaire de 18 ans (voir The Glimmering Promise of Gene Therapy). La mort de Gelsinger était imputé à une réaction immunitaire au vecteur viral de la thérapie expérimentale.

Cet essai a utilisé un autre type de virus et depuis sa fin tragique, Wilson avait recherché de meilleurs vecteurs, qu'il avait trouvés dans les AAV. Selon Filaire , l'AAV d'origine de Wilson, AAV1, a servi de base à la première thérapie génique à être approuvée sur un marché occidental (voir Thérapie génique en voie de guérison alors que le traitement obtient l'approbation occidentale ). Spark Therapeutics utilise également un type d'AAV pour délivrer ses traitements.

Wilson et son équipe ont depuis découvert et développé des centaines d'AAV modifiés, qui peuvent cibler différents organes du corps mais ont été dépouillés de leur capacité à se répliquer. Regenx a licencié plusieurs vecteurs à Dimension. UNE communiqué annonçant la le lancement suggère que c'est la technologie Regenx qui a inspiré la confiance de la société de capital-risque Fidelity Biosciences pour financer la nouvelle société :

L'un des principaux défis de la thérapie génique a été le développement de vecteurs sûrs et efficaces pour permettre l'administration du gène de remplacement aux cellules et tissus corrects du patient pour en tirer des bénéfices, a déclaré le partenaire de Fidelity et PDG par intérim de Dimension Thomas Beck. Nous pensons que Regenex [vecteurs] est l'approche la plus prometteuse pour la thérapie génique in vivo.

Un essai à un stade précoce d'un vecteur Regenx porteur du gène manquant chez certains patients hémophiles a montré qu'il pouvait corriger le trouble (quatre des six participants à l'essai ont pu arrêter de prendre leur médicament prophylactique de coagulation) avec peu d'effets secondaires, chercheurs déclarés en 2011 . Les vecteurs viraux modifiés peuvent toujours attirer l'attention du système immunitaire, mais les chercheurs médicaux ont pu contrôler la réaction immunitaire avec des médicaments immunosuppresseurs.

Bien que de nombreux chercheurs et entreprises en thérapie génique utilisent la technologie AAV, il existe quelques exceptions. Bluebird Bio , par exemple, utilise une version atténuée d'un virus VIH qui ne peut pas se répliquer. Bluebird recrute des patients pour un procès à un stade avancé d'une thérapie génique pour une forme héréditaire de neurodégénérescence infantile.

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