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Une révolution des cellules souches
Des scientifiques de l'Université Harvard ont récemment annoncé une étape très attendue dans le domaine de la médecine régénérative : la création de cellules souches à partir de patients atteints d'un variété de maladies. Les cellules, qui peuvent être encouragées à se développer en types cellulaires endommagés par la maladie, comme les cellules productrices d'insuline dans le diabète ou les neurones dans la maladie de Parkinson, sont sur le point de donner aux scientifiques une vision sans précédent de la maladie.
Jalon médical : Doug Melton, codirecteur du Harvard Stem Cell Institute, affirme que la distribution de cellules souches pluripotentes induites aux chercheurs du monde entier fera progresser l'étude des maladies dégénératives comme la maladie de Parkinson et le diabète.
Les scientifiques espèrent créer de telles cellules depuis plus d'une décennie, tentant initialement l'exploit par le clonage humain. Mais le clonage s'est avéré plus difficile que prévu, et ce n'est qu'avec l'introduction d'une nouvelle technique, développée récemment au Japon, qu'ils ont réussi. En exposant les cellules de la peau d'un patient à quatre facteurs génétiques trouvés dans l'embryon en développement, les scientifiques peuvent revenir en arrière, amenant les cellules à ressembler et à se comporter comme des cellules souches embryonnaires. Connues sous le nom de cellules souches pluripotentes induites (iPS), elles éliminent le besoin d'ovules humains ou la création ou la destruction d'embryons, contournant ainsi les principaux obstacles éthiques et techniques qui ont tourmenté le domaine de la recherche sur les cellules souches embryonnaires.
Les scientifiques qui ont créé les cellules au Institut des cellules souches de Harvard , y compris Georges Daley et Kevin Eggan , prévoient maintenant de les distribuer à des collègues du monde entier. Doug Melton , codirecteur de l'institut et champion de longue date de la recherche sur les cellules souches, s'entretient avec Examen de la technologie sur l'avenir du domaine.
Examen de la technologie : Pourquoi les lignées cellulaires spécifiques à une maladie sont-elles si importantes ?
Doug Melton : Si un patient est atteint de la maladie de Parkinson, ses cellules productrices de dopamine ont disparu. Nous ne comprenons rien à ce qui fait disparaître ces cellules – le champ est en quelque sorte bloqué parce que vous ne pouvez pas surveiller la progression de la maladie.
Les cellules souches peuvent fabriquer des neurones dans une boîte. Imaginez que vous ayez des cellules iPS d'une personne en bonne santé et d'un patient atteint de la maladie de Parkinson. Si vous fabriquez des neurones dopaminergiques à partir des deux ensembles de cellules dans des boîtes séparées, vous pouvez voir ce qui n'allait pas avec la cellule souche malade. La même approche fonctionnera avec différentes maladies dégénératives, telles que le diabète ou la SLA [ sclérose latérale amyotrophique, une maladie des motoneurones].
ENFANTS : Combien de temps faudra-t-il pour avoir un aperçu de ces maladies ?
DM : Pour la SLA, Kevin Eggan a publié un article sur des souris montrant qu'il pouvait voir un défaut de survie cellulaire dans les motoneurones [fabriqués à partir de cellules dérivées d'un modèle animal de la maladie]. Il recherche maintenant ce défaut dans les cellules humaines. La prochaine étape serait de déterminer si ce défaut est le même chez tous les patients.
ENFANTS : Où ira ce domaine à l'avenir ?
DM : Je pense que cela va changer la façon dont les maladies dégénératives sont étudiées – nous allons réduire l'ensemble du processus de la maladie à une boîte de Pétri. D'ici quelques années, les chercheurs du monde entier devraient avoir accès à des cellules spécifiques à une maladie pouvant être transformées en types cellulaires défectueux dans une maladie particulière.
On peut aussi commencer à étudier les facteurs environnementaux. Nous savons que le soleil est important pour le cancer de la peau et que le tabagisme est important pour le cancer du poumon. Mais que savons-nous de la maladie de Parkinson, de la maladie d'Alzheimer, de la SLA et du diabète ? C'est difficile à étudier chez l'homme car il y a un long délai entre la cause et l'effet proximal.
Maintenant, les scientifiques peuvent commencer à réfléchir davantage à la façon d'examiner les facteurs environnementaux dans un plat. Prenons la nourriture, les agressions oxydatives, les pesticides et les extraits et demandons-nous comment ils affectent les cellules. Les scientifiques peuvent également rechercher des médicaments qui ralentissent ou arrêtent la dégénérescence de ces cellules. Si cela réussissait – et nous parlons maintenant d'un projet d'une décennie – vous pourriez fabriquer un médicament qui ralentirait ou arrêterait la progression de la maladie.
ENFANTS : Le Harvard Stem Cell Institute envisage de distribuer ces lignées cellulaires aux scientifiques. Pourquoi?
DM : La science fonctionne clairement mieux lorsque vous avez beaucoup de personnes brillantes et motivées qui travaillent sur ces problèmes. L'institut a envoyé des milliers de lignées de cellules souches embryonnaires humaines à des centaines de laboratoires dans le monde entier. Nous aimons penser que cela a été utile pour encourager la recherche fondamentale sur les cellules souches embryonnaires. Les nouvelles cellules rapportées par George Daley et ses collègues peuvent être dans certains cas encore plus utiles. Ce sont plus que de simples cellules iPS ; ce sont des cellules souches spécifiques de la maladie.
ENFANTS : Les scientifiques de Harvard prévoient-ils de créer plus de lignées cellulaires ?
DM : Oui. Ces premières lignes ne sont que le début.
ENFANTS : Pourquoi envisagez-vous de faire plusieurs lignées pour une même maladie ?
DM : Pour continuer avec l'exemple de Parkinson, supposons que vous ayez 50 personnes atteintes de la maladie de Parkinson. Nous savons que lorsqu'ils ont la maladie, les neurones dopaminergiques ont disparu. Mais nous ne savons pas de combien de manières différentes leurs neurones sont détruits. Y a-t-il 50 façons différentes pour ces neurones de devenir kaput ? Il est possible que, dans tous les cas, la génétique et l'environnement concourent à créer le même défaut dans la vie de ces neurones. Si nous voulons voir les cellules devenir défectueuses, nous voulons faire 50 plats à partir de 50 patients différents. J'espère qu'ils seront tous défectueux de la même manière ; cela faciliterait grandement les choses. Sinon, chaque variation peut nécessiter sa propre stratégie de traitement.
ENFANTS : Combien coûteront les cellules ?
DM : Il y aura un coût nominal pour les universitaires. Nous n'avons pas encore de plan pour l'industrie.