Une histoire de thérapie génique à faire soi-même

Le vieillissement peut-il être ralenti en utilisant la thérapie génique pour apporter des modifications permanentes à l'ADN d'une personne ?

Une femme de la région de Seattle dit qu'elle a essayé exactement cela. Son affirmation a entraîné des universitaires américains de haut niveau dans une étrange histoire de médecine à faire soi-même qui implique des vols d'avion vers l'Amérique latine, une équipe de tournage de Los Angeles et ce qui est censé être la première tentative d'utiliser la thérapie génique pour prévenir le vieillissement normal. .

Elizabeth Parrish, PDG de 44 ans d'une startup de biotechnologie appelée BioViva, a déclaré avoir subi une thérapie génique dans un lieu inconnu à l'étranger le mois dernier, une première étape dans ce qu'elle dit être un plan pour développer des traitements pour les ravages de la vieillesse comme Alzheimer et perte musculaire. Je suis patient zéro, a-t-elle déclaré lors d'un Q&A sur le site Reddit dimanche. J'ai le vieillissement comme maladie.

Depuis la semaine dernière, Examen de la technologie MIT a tenté de vérifier de manière indépendante l'exactitude des affirmations de Parrish, en particulier comment elle a obtenu la thérapie génique. Bien que de nombreux détails clés n'aient pas pu être confirmés, des personnes impliquées dans son entreprise ont déclaré que la procédure médicale avait eu lieu le 15 septembre en Colombie.

Illustration par Daniel Zender

L'expérience semble susceptible de rester dans les mémoires comme un nouveau creux dans le charlatanisme médical ou, peut-être, le début improbable d'une ère dans laquelle les gens reçoivent des modifications génétiques non seulement pour traiter la maladie, mais pour inverser le vieillissement. Cela soulève également des questions éthiques quant à la rapidité avec laquelle ces traitements doivent être testés chez les personnes et s'ils doivent être développés en dehors du contrôle des régulateurs. Le domaine de la recherche anti-âge est connu pour attirer un mélange de scientifiques sérieux, d'entrepreneurs en vitamines, de futuristes et d'excentriques empruntant diverses voies vers l'immortalité, y compris le gel du cerveau.

Les affirmations de Parrish ont déclenché une ruée parmi les membres du conseil consultatif scientifique de son entreprise pour comprendre ce qui s'était passé. On s'est éloigné de l'entreprise. C'est un gros problème, explique George Martin, professeur à l'Université de Washington et ancien directeur scientifique de la Fédération américaine de recherche sur le vieillissement. Il dit qu'il avait accepté de conseiller Parrish il y a plusieurs mois, mais a démissionné de son poste au cours du week-end. Je suis très bouleversé par ce qui se passe. Je recommanderais beaucoup d'études précliniques, dit-il.

Bien qu'elle manque de formation scientifique formelle, Au cours des deux dernières années, Parrish est devenue une porte-parole enthousiaste du mouvement de prolongation de la vie sur les blogs et les podcasts. Selon des documents déposés auprès de la Securities and Exchange Commission le 27 avril, elle avait collecté 250 000 $ pour BioViva, qui répertorie comme siège social une modeste maison de deux chambres à coucher à l'extérieur de Seattle. Son profil LinkedIn répertorie une histoire de travail remontant à six ans, y compris des rôles administratifs dans des sociétés de logiciels.

Parrish a déclaré dans une interview qu'elle avait choisi de contourner la Food and Drug Administration des États-Unis en essayant la procédure à l'étranger. La FDA exige des essais coûteux et le vieillissement lui-même n'est généralement pas reconnu comme une maladie pouvant être traitée par des médicaments. Ce que nous avons fait, c'est que nous avons avancé pour essayer de traiter le vieillissement biologique, dit Parrish. Nous essayons d'inverser le vieillissement au niveau biologique.

Ses affirmations semblent soulever la possibilité d'un marché du tourisme médical à l'étranger pour les thérapies génétiques non éprouvées. Les préparations de thérapie génique, qui utilisent un virus pour transporter l'ADN dans les cellules humaines, pourraient s'avérer risquées. Mais la technologie a tellement progressé au cours de la dernière décennie qu'elle est à la portée d'une petite entreprise.

Un autre conseiller scientifique de premier plan référencé par BioViva est l'expert en génomique de la Harvard Medical School George Church, qui inclut BioViva dans une liste sur son site Web de une centaine d'entreprises il collabore avec. Church a déclaré la semaine dernière qu'il essayait également de savoir exactement ce qui s'était passé en Amérique latine. Je pense que c'est réel, a-t-il déclaré dans une interview. Il y avait des indications que cela pourrait arriver. Les entreprises en mode furtif peuvent faire tout ce qu'elles veulent.

Church dit qu'il n'était pas d'accord avec le fait d'esquiver les régulateurs et a ajouté que BioViva semble être un spectacle pour une seule personne. Mais il dit avoir trouvé les affirmations de Parrish plausibles. Un étudiant de son laboratoire, dit-il, pourrait préparer en quelques jours un traitement génétique adapté à des expériences sur des animaux.

Parrish dit avoir reçu deux formes de thérapie génique produites sous contrat avec un laboratoire commercial, qu'elle n'a pas identifié, en dehors des États-Unis. Dans un traitement, dit-elle, elle a reçu des injections dans ses muscles contenant le gène de la follistatine, qui, dans des expériences sur des animaux, a montré qu'il augmentait la masse musculaire en bloquant la myostatine, elle-même un inhibiteur de la croissance musculaire. Elle dit avoir également reçu une dose intraveineuse de virus contenant du matériel génétique pour produire de la télomérase, une protéine qui étend les télomères, un composant des chromosomes connu sous le nom d'horloge du vieillissement. La télomérase est une cible fréquente de la recherche anti-âge car la molécule est présente dans des cellules qui peuvent continuer à se diviser indéfiniment, comme les cellules souches et les tumeurs.

BioViva semble avoir puisé son inspiration et ses recettes génétiques de base dans les recherches publiées par les laboratoires grand public. L'idée de prolonger la durée de vie à l'aide de la télomérase, par exemple, est basée sur les travaux du laboratoire de Maria Blasco, une scientifique espagnole qui en 2012 ont montré que la thérapie génique par télomérase pouvait prolonger la durée de vie des souris jusqu'à 20 %.

Parrish dit que le deuxième traitement qu'elle a reçu était très similaire à une étude d'une thérapie génique de follistatine en cours chez des garçons atteints de dystrophie musculaire au Nationwide Children's Hospital de Columbus, Ohio. Détails de cette technique ont été publiés dans des revues scientifiques.

Church, le professeur de Harvard, dit qu'il pense que des modifications ciblées de l'ADN pourraient en fait prolonger la durée de vie humaine normale, qui a une durée maximale d'environ 120 ans. Plus tôt ce mois-ci, lors d'une réunion de l'Académie nationale des sciences organisée pour peser la politique sur les interventions génétiques, Church a proposé la télomérase comme une considération sérieuse. Je pense que nous sommes très proches. Je pense que le monde est proche, tant que nous n'avons pas de revers, dit-il. L'allongement de la durée de vie est assez spectaculaire chez les organismes modèles… ce serait étonnant chez l'homme.

Parrish est décrite comme très efficace pour recruter d'autres personnes pour se joindre à ses efforts, malgré son manque d'expertise médicale. Difficile de lui dire non. Elle est si charmante. Elle met un pied dans la porte, dit Michael Fossell, un entrepreneur et médecin qui a récemment lancé sa propre entreprise de thérapie génique, Telocyte, pour travailler avec la télomérase pour traiter la maladie d'Alzheimer.

L'un des collaborateurs actuels du projet BioViva est Jason Williams, un radiologue qui a attiré l'attention pour avoir proposé des traitements non autorisés à base de cellules souches aux patients souffrant de sclérose latérale amyotrophique, ou SLA. Williams dit qu'il a cessé de fournir ces traitements aux États-Unis en 2013, après que la FDA lui ait demandé d'arrêter, affirmant qu'ils avaient besoin de l'approbation de l'agence. Williams a ensuite créé une clinique à Bogotá, en Colombie.

Dans une interview, Williams a déclaré qu'il était copropriétaire de BioViva et qu'il avait cédé les droits d'un brevet à l'entreprise. Il a dit que le traitement avait eu lieu en Colombie, mais pas dans sa clinique. Lui et Parrish ont refusé de nommer le médecin impliqué; Parrish n'a pas confirmé le pays où il a eu lieu.

Examen de la technologie MIT a tenté de confirmer certains aspects de l'histoire de Parrish, en partie en s'adressant à Matthew Andrews, un cinéaste de Los Angeles qui a déclaré avoir filmé le traitement de Parrish en septembre dans un cabinet médical modestement équipé, où elle était assistée par un médecin et une infirmière, qui ont également prélevé du sang. essais. C'était une salle d'opération, pas beaucoup de gadgets high-tech. Elle était allongée sur le lit, éveillée, recevant les injections et connectée à une intraveineuse, a-t-il dit. Du point de vue du spectateur, cela s'est déroulé sans incident, bien que je ne sache pas ce qui se passait à l'intérieur du corps lorsque cela s'est produit.

Matthew Scholz, PDG d'Immusoft, une startup financée par du capital-risque qui planifie une étude de la FDA sur une thérapie génique pour un trouble métabolique, affirme que les affirmations de Parrish pourraient inspirer des amateurs enthousiastes à essayer de modifier leur propre ADN ou celui de quelqu'un d'autre, modifiant ainsi l'équilibre. de pouvoir aux patients.

Par exemple, Scholz, qui dit avoir également offert des conseils techniques à Parrish, dit que pendant l'épidémie d'Ebola, il a pu effectuer rapidement et à moindre coût un test de thérapie génique chez des singes, afin que leur corps produise un anticorps contre le virus. Cela vous fait vous demander, et si vous pouviez faire de la thérapie génique dans le garage ? il dit. Scholz dit qu'il n'avait pas connaissance à l'avance des plans de Parrish pour effectuer un traitement réel.

Parrish dit qu'elle n'a demandé l'approbation de personne pour mener à bien l'expérience. Aux États-Unis, la recherche médicale est généralement approuvée par des conseils comprenant des éthiciens médicaux. En tant qu'entreprise, nous avons notre propre éthique, dit-elle, faisant référence à ce qu'elle appelle le besoin de traitements de thérapie génique peu coûteux. Je ne vais certainement pas demander la permission à quelqu'un de créer potentiellement de nouvelles industries et de nouveaux remèdes.

Fossell, l'entrepreneur anti-âge, dit que même si Parrish réussissait d'une manière ou d'une autre à ralentir le vieillissement de son corps, un résultat qu'il jugeait improbable, l'expérience n'aurait aucun impact en raison de la façon dont elle a été réalisée. Le problème est que personne ne va les croire, dit-il. La crédibilité sera nulle même s'ils ont raison sur l'argent.

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