Une étiquette de prix de 850 000 $ sur la thérapie génique ne devrait pas vous effrayer – pour le moment

Spark Therapeutics, Inc.

Le prix de 850 000 $ d'une thérapie génique nouvellement approuvée pour la cécité a stupéfié les défenseurs des patients, mais le choc de l'autocollant pourrait rapidement s'estomper.

De nombreux médicaments coûteux doivent être achetés année après année. Mais les thérapies géniques ne sont administrées qu'une seule fois, avec des effets potentiellement permanents.

Mark Trusheim, qui dirige le programme New Drug Development Paradigms du MIT, affirme que les thérapies géniques font passer la médecine d'un modèle de location de traitements à un modèle d'achat d'améliorations de la santé à long terme.

Le défi, c'est comme passer de locataire d'appartement à acheteur de condo et être choqué par [le] prix d'achat, dit-il.

Spark Therapeutics, basée à Philadelphie, a déclaré hier qu'elle prévoyait de facturer 425 000 dollars par œil pour Luxturna, la première thérapie génique pour une maladie héréditaire à atteindre le marché américain.

David Mitchell, fondateur et président du groupe de défense des patients pour des médicaments abordables, craint que le traitement ne soit hors de portée des personnes bénéficiant d'un régime de soins de santé à franchise élevée et ne mette en faillite celles qui n'ont pas d'assurance.

Cependant, presque personne ne paie de sa poche le prix total des médicaments. De plus, l'impact global sur les assureurs maladie ne sera pas important car la maladie traitée par le médicament est extrêmement rare.

Un assureur, Harvard Pilgrim Health Care, qui couvre 2,7 millions de personnes en Nouvelle-Angleterre, a déjà accepté de payer la thérapie de Spark.

La société de biotechnologie dit qu'elle cherche des moyens d'atténuer le coup. Il dit qu'il peut accorder un rabais aux assureurs si la vision des patients s'aggrave dans les deux ans et demi, et il travaille avec Medicare et Medicaid afin que le gouvernement américain puisse payer en plusieurs versements.

Le Luxturna de Spark a été approuvé par la Food and Drug Administration des États-Unis en décembre pour les patients qui ont une mutation génétique dans le RPE65 gène responsable de la maladie dégénérative de la rétine.

La thérapie, qui est injectée dans l'œil, contient des millions de particules virales modifiées contenant des copies correctes du gène. Le traitement améliore la vision mais ne la restaure pas complètement.

Ken Mills, PDG de Regenxbio, une société de thérapie génique basée à Rockville, dans le Maryland, a déclaré que le prix élevé de Luxturna ne révélerait peut-être pas grand-chose sur le coût des futures thérapies géniques.

Si vous regardez l'histoire de la biotechnologie, les premiers produits approuvés ne définissent pas nécessairement ce qu'est le marché, dit-il.

Le véritable test pourrait survenir lorsque Spark et d'autres sociétés commenceront à obtenir l'autorisation de vendre des thérapies de remplacement de gènes pour des maladies telles que l'hémophilie et la drépanocytose, qui affectent des dizaines de milliers de personnes aux États-Unis.

Mitchell dit qu'il n'est pas optimiste quant à la baisse des prix des thérapies géniques. Les compagnies pharmaceutiques vont toujours facturer ce qu'elles pensent pouvoir s'en tirer, dit-il.

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