Une drogue est prometteuse dans l'autisme

Bien que la recherche soit encore préliminaire, les scientifiques semblent se rapprocher d'une explication moléculaire pour au moins certains cas d'autisme. Des recherches sur des animaux de laboratoire, des cadavres et maintenant dans un petit essai clinique chez des enfants semblent soutenir l'idée que l'autisme est causé par un manque de régulation chimique dans les synapses, la jonction entre les cellules du cerveau.

Soulager l'autisme : Un médicament appelé arbaclofène (sa structure chimique est illustrée ci-dessus) semble soulager l'anxiété et certains autres symptômes dans une petite étude sur des enfants autistes.

Les dernières preuves de cela proviennent d'une étude clinique essai de 25 enfants autistes âgés de 6 à 17 ans. L'essai a été mené par Thérapeutique balnéaire de Cambridge, Massachusetts. Dans des données non publiées publiées la semaine dernière, la société affirme que les enfants semblaient bien réagir au médicament arbaclofène et souffraient d'effets secondaires minimes. L'arbaclofène est apparenté au médicament baclofène, un relaxant musculaire et un agent antispastique couramment utilisés. Les enfants ont pris le médicament pendant huit semaines et la plupart ont constaté des améliorations significatives des mesures d'irritabilité et de communication, deux problèmes courants dans l'autisme.

La découverte est considérée comme préliminaire car l'étude n'était pas contrôlée par placebo, ce qui signifie que les scientifiques ne pouvaient pas comparer les enfants prenant le médicament à ceux prenant un placebo. Ceci est particulièrement important dans les études sur l'autisme car de nombreux tests utilisés pour évaluer les patients sont subjectifs, y compris les évaluations comportementales des parents et des cliniciens, explique Jeremy Veenstra-VanderWeele , professeur adjoint de psychiatrie, de pédiatrie et de pharmacologie à l'Université Vanderbilt. Environ une demi-douzaine de ses patients ont participé à l'essai.

Bien que des études supplémentaires soient nécessaires, dit Veenstra-VanderWeele, il a été agréablement surpris par l'efficacité du médicament. Un patient adolescent qui avait peu bénéficié d'autres médicaments était assez agité au début de l'étude, incapable de rester dans la pièce avec les enquêteurs plus de quelques minutes, dit Veenstra-VanderWeele. Huit semaines plus tard, le patient écrivait des notes aux enquêteurs et semblait beaucoup moins anxieux et agressif – une réponse inhabituelle et particulièrement encourageante à un médicament, explique Veenstra-VanderWeele, qui n'a aucune relation financière avec Seaside en dehors de l'essai. L'essai lui-même a été financé par Seaside.

Dans l'ensemble, les sujets semblaient établir un contact visuel plus facilement et étaient moins agités et anxieux, dit Paul Wang | , vice-président du développement clinique de Seaside et pédiatre développement-comportemental. Certains étaient capables d'interagir plus facilement avec leurs pairs et étaient moins susceptibles de s'engager dans la stimulation, les comportements répétitifs de balancement ou de coups souvent caractéristiques de l'autisme.

Seaside a également testé l'arbaclofène chez des enfants atteints du syndrome de l'X fragile, une maladie génétique souvent liée à l'autisme. Cet essai, qui était plus vaste et contrôlé par placebo, a montré des résultats positifs similaires, selon la société. Le succès des essais de médicaments, s'appuyant sur d'autres recherches, suggère que l'X fragile est le premier bon modèle moléculaire de l'autisme, selon Randi Hagerman , professeur de pédiatrie à l'Université de Californie à Davis et directeur médical du MIND Institute de l'école. Hagerman a travaillé avec Seaside sur l'essai du X fragile, mais pas sur ce nouveau.

Le développement de traitements médicamenteux pour l'autisme s'est avéré très difficile, en partie parce qu'il n'est pas encore clair quelles en sont les causes. Les symptômes de la maladie varient considérablement d'une personne à l'autre et ne peuvent être diagnostiqués par un test sanguin ou une scintigraphie cérébrale. L'arbaclofène est l'un des rares médicaments à avoir montré un avantage.

Le médicament agit en augmentant la production d'un acide aminé, appelé GABAB, qui inhibe la libération des neurotransmetteurs dans la synapse. Il est possible qu'une activation insuffisante du GABAB dans les synapses des cellules dans une partie spécifique du cerveau, conduise à l'anxiété excessive souvent observée chez les personnes autistes et atteintes de l'X fragile, déclare le président, PDG et cofondateur de Seaside. Randall charpentier .

Des recherches récentes sur les autopsies de personnes autistes ont montré qu'elles avaient moins de récepteurs GABAB que les témoins. Et des études sur des rongeurs conçues pour imiter génétiquement les défauts de l'X fragile soutiennent l'idée que l'augmentation de l'activité des récepteurs aide à soulager les symptômes de la maladie, dit Carpenter.

Il est encore trop tôt pour prédire si le médicament s'avérera efficace dans des études cliniques de plus grande envergure et, le cas échéant, à quel âge le traitement devrait commencer. La société ne l'a testé que sur des enfants de plus de six ans, car c'est la tranche d'âge des médicaments actuellement utilisés pour traiter l'irritabilité chez les enfants autistes. Carpenter dit qu'il espère que cela finira par s'avérer plus efficace chez les jeunes enfants en les aidant à éviter des années de déficits, et qu'il fonctionnera également chez les adultes autistes, car les dommages synaptiques ne semblent pas irréversibles. On ne sait pas non plus, dit Carpenter, si le médicament devra être pris pendant une courte période, pour reprogrammer et recycler les circuits cérébraux, ou si les patients devront le prendre indéfiniment.

Les enquêteurs étaient quelque peu inquiets avant l'étude que l'activation des récepteurs GABA pourrait simplement endormir les enfants, dit Wang . (Les benzodiazépines, telles que le Valium, qui sont utilisées comme anxiolytiques et somnifères, agissent sur un autre type de récepteur GABA.) Mais les rapports des médecins, ainsi que les améliorations observées dans la communication ainsi que l'irritabilité, suggèrent que la sédation n'était pas un problème, il dit. Ensuite, Seaside espère faire avancer sa recherche sur l'X fragile et mener un essai plus vaste et contrôlé par placebo sur des enfants autistes, a déclaré Wang.

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