Un médicament génique salvateur pourrait prendre des familles en otage avec un prix de 4 millions de dollars

Catégorie: Biotechnologie Posté 5 novembre

La société pharmaceutique suisse Novartis a laissé entendre qu'elle pourrait facturer jusqu'à 4 à 5 millions de dollars pour une nouvelle thérapie génique, selon Reuters .

Maladie rare: Le traitement de remplacement de gène, non encore approuvé, concerne l'amyotrophie spinale de type 1, une maladie héréditaire mortelle qui frappe 1 enfant sur 20 000. Une dose unique de la thérapie semble prévenir la maladie si elle est administrée peu de temps après la naissance. En d'autres termes, cela ressemble à un véritable remède.

Faire fortune: La technologie de thérapie génique a été transformée par le Nationwide Children's Hospital en une startup, AveXis, qui l'a testée sur une douzaine d'enfants. Plus tôt cette année, Novartis a acquis AveXis pour près de 9 milliards de dollars. L'accord a rendu quelques personnes très riches. Cela garantissait également à peu près un prix exorbitant.

Payer: Novartis n'a pas annoncé de prix final, mais selon Reuters, Dave Lennon, président d'AveXis, a déclaré lors d'une conférence téléphonique que quatre millions de dollars représentent une somme d'argent importante, mais nous pensons que c'est un point rentable. Le prix record précédent pour un médicament était d'environ 1 million de dollars pour Glybera, également une thérapie génique.

Pourquoi tant ? Les maladies rares sont, eh bien, vraiment rares. Et les compagnies pharmaceutiques pensent en termes de blockbusters. La seule façon de transformer un traitement contre une maladie rare administré une seule fois en source de profit est de facturer des prix ultra-élevés.

Vie ou mort: Attendez-vous à ce que Novartis soit confronté à des questions difficiles à l'avenir. Un critique sur Twitter a noté que les rançons versées aux gangs criminels pour libérer des otages ne sont souvent que d'environ 2 millions de dollars.