Un gros pari que l'édition de gènes guérira la maladie humaine

Blottie avec des banquiers d'investissement de Wall Street devant la salle de bal d'un hôtel du centre-ville de New York en janvier dernier, Katrine Bosley recevait des nouvelles qui donnent à réfléchir. La Bourse, en baisse depuis début décembre, continuait de plonger, avec son industrie, la biotechnologie, particulièrement touchée. L'année précédente avait été la pire pour les nouvelles offres d'actions de l'histoire du Nasdaq, très technologique, et maintenant Bosley devait persuader la salle remplie d'investisseurs déjeunant de l'autre côté du mur que sa société, Editas Medicine, pourrait briser la tendance. .

Editas est spécialisé dans un processus appelé édition de gènes utilisant une technologie connue sous le nom de CRISPR/Cas9. Parce que cette technologie permet d'éditer l'ADN avec précision et plus facilement que les méthodes précédentes, elle est rapidement devenue populaire auprès des scientifiques au cours des quatre années qui ont suivi sa première description. Editas a été cofondée par plusieurs des premiers développeurs de CRISPR. Maintenant, il vise à trouver des moyens de transformer cet outil en une méthode de traitement des maladies génétiques qui, pour la plupart, n'ont pas de traitements aujourd'hui. Editas recherche des thérapies visant entre autres les maladies oculaires, le cancer, la drépanocytose et la myopathie de Duchenne.

En dehors des cercles scientifiques, CRISPR est encore loin d'être largement compris, et Bosley a passé une grande partie de son temps depuis qu'elle a rejoint Editas en juin 2014 à présenter son potentiel aux investisseurs en capital-risque et éventuels. Même ainsi, les investisseurs de cet hôtel new-yorkais avaient beaucoup de questions sur l'entreprise, et certaines restent même après l'introduction en bourse très réussie d'Editas, qui a levé 109 millions de dollars en février.

La société ne tire aucun revenu de la vente de produits et n'en attend aucun dans un avenir prévisible. Il dispose de plus de 200 millions de dollars en espèces, assez pour durer deux ans, mais doit pendant ce temps créer un produit qui n'a jamais existé auparavant. Et il ne commencera pas à tester ses traitements sur les humains avant l'année prochaine. Même si c'est un succès, on ne sait pas quand il sera commercialisé.

Ce qu'Editas a pour lui, en plus de Bosley et d'un groupe de fondateurs scientifiques de premier plan, c'est le potentiel de l'édition de gènes pour changer fondamentalement la médecine.

La scientifique Jennifer Gori est dans le laboratoire d'Editas Medicine.

C'est un outil tellement puissant, déclare Jim Flynn, directeur général de Deerfield Management, qui gère 5 milliards de dollars d'investissements dans les soins de santé, y compris une participation dans Editas. Il y a des gens ici qui croient que lorsque nous regarderons en arrière dans 10 ans, nous verrons une démarcation : avant l'édition génétique et après.

Émis par les cofondateurs Église Saint-Georges et Feng Zhang ont été les premiers à montrer que CRISPR pouvait fonctionner avec des cellules humaines. Dans l'espoir d'exploiter les possibilités commerciales de la technologie, un trio de sociétés de capital-risque axées sur la santé dans la région de Boston a convaincu Church, Zhang et d'autres de former Editas quelques mois seulement après la publication de leurs articles dans des revues scientifiques. Editas n'est pas la seule entreprise à vouloir développer des traitements d'édition de gènes. Son concurrent Intellia Therapeutics, avec lequel Editas est impliqué dans un litige de brevet, est entré en bourse trois mois seulement après Editas. En décembre dernier, Bayer a accepté d'investir 335 millions de dollars dans une joint-venture avec une autre société, CRISPR Therapeutics.

Bosley a déclaré qu'Editas serait suffisamment avancé pour commencer les tests sur l'homme l'année prochaine. Le plan est d'injecter un virus contenant Cas9 dans les yeux de personnes souffrant d'une forme rare de cécité progressive causée par une mutation génétique spécifique. L'enzyme couperait alors la séquence défectueuse, déclenchant une réponse naturelle de l'ADN dans laquelle la cellule répare elle-même le déficit. Commencer par cette maladie oculaire présente certains avantages, car sa base génétique est clairement comprise et le traitement peut être délivré localement à une cible.

Pourtant, d'importants défis technologiques demeurent. Editas doit mettre au point un traitement efficace, s'assurer qu'il peut atteindre le site de la maladie en toute sécurité et éditer correctement l'ADN, le tout sans effets secondaires dangereux.

L'entreprise doit également espérer que les questions éthiques sur certaines utilisations potentielles de CRISPR n'obscurciront pas la technologie et ne retarderont pas l'approbation réglementaire. Par exemple, certains scientifiques craignent que la technologie ne soit utilisée pour concevoir des embryons humains . Bien que ce ne soit pas quelque chose sur lequel Editas travaille, Bosley a rencontré des groupes allant de députés français à des bioéthiciens britanniques pour discuter de cela et d'autres sujets.

Elle dit que les meilleurs défenseurs de la technologie sont les patients atteints de maladies génétiques incurables qu'Editas espère traiter. Pour eux, une édition efficace des gènes pourrait être une percée médicale cruciale. Maintenant, Bosley doit prouver qu'Editas peut développer quelque chose qui correspond à cette description.

cacher