Traitement par cellules souches de la cécité en passant par les tests sur les patients

Un nouveau traitement contre la dégénérescence maculaire est proche de la prochaine étape des tests humains - un événement remarquable non seulement pour les millions de patients qu'il pourrait aider, mais pour son potentiel à devenir la première thérapie basée sur les cellules souches embryonnaires.

Accompagnement visuel : Les cellules utilisées dans les essais cliniques d'Advanced Cell Technology produisent des pigments sombres et des motifs semblables à des pavés qui peuvent être facilement reconnus dans les cultures.

Cette année, la société de la région de Boston Technologie cellulaire avancée prévoit de déplacer son traitement par cellules souches pour deux formes de perte de vision dans des essais humains avancés. La société a déjà signalé que le traitement est sûr (voir Eye Study Is a Small but Crucial Advance for Stem-Cell Therapy ), bien qu'un rapport complet des résultats des premiers tests axés sur la sécurité n'ait pas encore été publié. Les essais prévus testeront son efficacité. Le traitement sera testé à la fois sur des patients atteints de la maladie de Stargardt (une forme héréditaire de perte de vision progressive qui peut affecter les enfants) et sur des patients atteints de dégénérescence maculaire liée à l'âge, principale cause de perte de vision chez les personnes de 65 ans et plus.

Le traitement est basé sur des cellules de l'épithélium pigmentaire rétinien (EPR) qui ont été cultivées à partir de cellules souches embryonnaires. Un chirurgien injecte 150 microlitres de cellules RPE - à peu près la quantité de liquide dans trois gouttes de pluie - sous la rétine d'un patient, qui est temporairement détachée pour la procédure. Les cellules RPE soutiennent les photorécepteurs de la rétine, qui sont les cellules qui détectent la lumière entrante et transmettent l'information au cerveau.

Bien que les données complètes des essais des traitements ACT n'aient pas encore été publiées, le l'entreprise a signalé des résultats impressionnants avec un patient, qui a récupéré la vision après avoir été jugé légalement aveugle. Maintenant, la société prévoit de publier les données de deux essais cliniques en cours aux États-Unis et dans l'UE. dans une revue académique à comité de lecture. Chacun de ces essais à un stade précoce comprend 12 patients atteints de dégénérescence maculaire ou de la maladie de Stargardt.

Les essais les plus avancés auront des dizaines de participants, a déclaré le responsable du développement clinique d'ACT, Eddy Anglade. Si elle s'avère sûre et efficace, la thérapie cellulaire pourrait préserver la vision de millions de personnes touchées par la dégénérescence maculaire liée à l'âge. D'ici 2020, alors que la population vieillit, près de 200 millions de personnes dans le monde seront atteintes de la maladie, estimer les chercheurs . Actuellement, il n'existe aucun traitement disponible pour la forme la plus courante, la dégénérescence maculaire sèche liée à l'âge.

Le traitement expérimental d'ACT trouve son origine dans une découverte fortuite qu'Irina Klimanskaya, directrice de la biologie des cellules souches de l'entreprise, a faite en travaillant avec des cellules souches embryonnaires à l'Université Harvard. Ces cellules ont le pouvoir de se développer en n'importe quel type cellulaire et, en culture, elles changent souvent d'elles-mêmes. Un neurone ici, une cellule adipeuse là-bas – les cellules individuelles d'une assiette ont tendance à parcourir au hasard diverses voies de développement. En fournissant aux cultures des nutriments frais mais en les laissant à elles-mêmes pendant plusieurs semaines, Klimanskaya a découvert que les cellules souches se développaient souvent en cellules à pigmentation foncée qui se développaient selon un motif semblable à un pavé. Elle soupçonnait qu'elles se développaient en cellules RPE, et des tests moléculaires l'ont confirmée.

Maintenant que sa découverte est devenue un traitement expérimental, Klimanskaya dit qu'elle est enthousiasmée par les indices selon lesquels il pourrait être en mesure de préserver, et peut-être de restaurer, la vue. Elle se souvient d'un message vocal qu'elle a reçu au cours de sa deuxième année à l'ACT : une personne aveuglée par une maladie héréditaire l'a remerciée pour son travail, qu'il y ait ou non un traitement disponible pour lui. Quand vous recevez un message comme celui-ci, vous avez l'impression de ne pas le faire en vain, dit-elle.

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