Texas Woman est la première personne à subir une thérapie optogénétique

Une femme aveugle au Texas est la première personne à suivre une thérapie basée sur une technologie émergente appelée optogénétique. En cas de succès, la thérapie créera des cellules photosensibles dans l'un de ses yeux et lui permettra de voir à nouveau.

Ce patient et d'autres recrutés pour un essai clinique souffrez d'une maladie dégénérative appelée rétinite pigmentaire. Dans cette maladie, les cellules sensibles à la lumière de la rétine meurent progressivement. Ces cellules transmettent des signaux électriques aux nerfs qui les transmettent au cerveau.

La thérapie utilise l'optogénétique, une technologie qui utilise une combinaison de thérapie génique et de lumière pour contrôler avec précision les nerfs. La thérapie doit rendre certaines cellules nerveuses de l'œil de la femme, appelées cellules ganglionnaires, sensibles à la lumière. L'œil a été injecté avec des virus porteurs d'ADN d'algues sensibles à la lumière. Si cela fonctionne, les cellules feront ce que font les cônes et les bâtonnets de la rétine saine : déclencher un signal électrique en réponse à la lumière, rétablissant une certaine vision.

Le patient a été soigné fin février à Dallas par des médecins dirigés par David Bouleau du Fondation Retina du Sud-Ouest . La thérapie a été développée par Thérapeutique RetroSense d'Ann Arbor, Michigan.

Au-delà des implications pour le traitement des personnes aveugles, cet essai est également suivi par la communauté des neurosciences. Si cela réussit, cela suggère que l'optogénétique est prometteuse non seulement comme outil de laboratoire pour étudier les circuits cérébraux qui sous-tendent des maladies comme la maladie de Parkinson et la schizophrénie, mais aussi comme thérapie potentielle pour traiter les personnes qui en sont atteintes.

Il s'agit d'un excellent test précoce d'optogénétique, car l'œil est si facilement accessible, dit Todd Sherer , neuroscientifique et PDG de la Fondation Michael J. Fox pour la recherche sur la maladie de Parkinson. La fondation finance des recherches sur l'utilisation de l'optogénétique pour étudier les circuits sous-jacents de la maladie de Parkinson.

Au cours de l'année prochaine, les médecins de la Retina Foundation surveilleront la sensibilité à la lumière de l'œil du premier patient, car ils lui administreront potentiellement trois doses supplémentaires de la thérapie génique.

Ils la suivent pour tout effet secondaire et la surveillent également pour toute vision dans l'œil traité.

Le but n'est pas de lui faire voir avec une vision 20/20 en couleur, mais de doter l'œil qui n'a actuellement aucune perception de la lumière d'une certaine vision. De petites choses comme être capable de savoir que quelqu'un est dans la pièce avec eux, ou être capable de traverser la route, sont un gros problème, dit Birch.

C'est particulièrement excitant car il n'existe actuellement aucun traitement contre la rétinite pigmentaire à l'exception d'une prothèse rétinienne qui utilise une puce implantée pour stimuler les cellules à l'arrière de l'œil, note Jacque Duncan, professeur d'ophtalmologie clinique à l'Université de Californie à San Francisco.

La vision qui fonctionne à travers les cellules ganglionnaires sensibles à la lumière sera probablement différente de la vision qui repose sur une rétine saine. Lorsque vous sortez, par exemple, il peut être environ 10 000 fois plus lumineux qu'à l'intérieur. Les rétines saines adaptent rapidement leur sensibilité pour s'adapter à cela, mais les cellules sensibles à la lumière créées par la thérapie génique ne seront probablement pas capables de s'adapter. Pour cette raison, il peut être nécessaire que la thérapie RetroSense, si elle fonctionne, soit couplée à une sorte de lunettes de vidéoprojection capables d'effectuer ces ajustements et d'adapter la lumière entrante à l'œil traité, en envoyant un signal plus lumineux à l'intérieur qu'il ne le fait. à l'extérieur, par exemple.

Pendant ce temps, l'essai continue de recruter d'autres patients atteints de rétinite pigmentaire, avec un objectif de 15 au total. La fondation recrute des patients qui ne sont pas seulement malvoyants ou légalement aveugles, mais profondément aveugles, avec une sensibilité à la lumière nulle ou minime dans un ou plusieurs yeux.

Je dis aux patients que c'est comme la mission Apollo - c'est potentiellement un grand pas en avant mais c'est entièrement expérimental, dit Birch. Ce sont des pionniers.

cacher