Suivi du coût de la thérapie génique

La thérapie génique, qui introduit du nouveau matériel génétique dans l'ADN d'une personne, a été développée comme un moyen révolutionnaire de traiter certains des syndromes les plus rares sur terre.

Les compagnies pharmaceutiques ont attaché des prix astronomiques à ces traitements étroitement ciblés. En fait, les prix sont si élevés que l'un a déjà été retiré du marché en Europe, et l'autre a du mal à attirer les patients.

Un traitement approuvé la semaine dernière pourrait changer l'équation. Yescarta est le deuxième exemple de thérapie génique qui modifie l'ADN des cellules immunitaires d'une personne pour lutter contre le cancer. Ce qui est différent avec Yescarta, c'est qu'il pourrait traiter beaucoup plus de patients que les autres thérapies géniques approuvées jusqu'à présent.

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Pour voir s'il existe un lien entre le prix d'une thérapie génique et le nombre estimé de patients qu'elle traitera par an, nous avons décidé de tracer ces chiffres pour les thérapies géniques approuvées aux États-Unis et en Europe et celle qui est en attente d'approbation aux États-Unis.

Herman Sanchez, associé directeur de la société de conseil en sciences de la vie Trinity Partners, affirme qu'il existe une corrélation entre la population de patients et le prix de la thérapie : moins il y a de patients éligibles, plus elle est chère. Comme vous pouvez le voir, les prix varient de 373 000 $ à 1 million de dollars, tandis que le nombre de patients par an est aussi faible que quelques-uns à 7 500.

Les plus petites maladies ont plus de pouvoir de fixation des prix sur le marché, dit-il. Cela est généralement dû au fait que les payeurs n'ont pas à traiter avec beaucoup de patients.

Jusqu'à présent, Yescarta est la valeur aberrante. Cela pourrait aider jusqu'à 7 500 personnes, selon Gilead, le géant de la biotechnologie qui a acquis le fabricant du médicament, Kite Pharma en août. Comparez cela avec les minuscules populations éligibles pour les deux thérapies géniques approuvées en Europe, Glybera et Strimvelis. Pendant ce temps, aux États-Unis, Novartis affirme qu'environ 300 patients par an seront éligibles pour sa thérapie génique Kymriah, qui traite un type de leucémie infantile. Avec plus de patients, Gilead a pu fixer un prix inférieur, mais pourrait voir des revenus globaux plus élevés à la fin.

Bien que le prix de Yescarta reste a provoqué des cris de la part des défenseurs des patients , c'est de bon augure pour les thérapies géniques en préparation pour les maladies avec plus de patients, comme l'hémophilie et la drépanocytose, qui touchent respectivement environ 20 000 personnes et 100 000 aux États-Unis.

Si la maladie ciblée est plus courante, il y aura plus de pression sur les prix, dit Sanchez.

La prochaine approbation est une thérapie génique appelée Luxturna qui restaure une certaine vision chez les patients atteints d'un type de cécité héréditaire. Plus tôt ce mois-ci, un panel d'experts externes a recommandé à l'unanimité que la Food and Drug Administration des États-Unis approuve Luxturna, qui est fabriqué par Spark Therapeutics. L'agence rendra sa décision d'ici le 12 janvier.

Spark dit qu'environ 1 000 à 2 000 personnes au total aux États-Unis pourraient être éligibles à sa thérapie, qui améliore la vue en remplaçant un gène muté dans les cellules rétiniennes. La société a refusé de donner des projections sur le nombre de patients qu'elle pourrait traiter par an, nous avons donc basé nos chiffres sur l'incidence estimée de la forme de cécité que Luxturna traite. Les analystes ont estimé que la thérapie pourrait coûter entre 800 000 et 1 million de dollars pour traiter les deux yeux.

Ce que tout cela signifie pour les entreprises, les assureurs et les patients est incertain. Des entreprises comme Spark seront confrontées à un dilemme de tarification lorsque leurs thérapies obtiendront l'approbation réglementaire. Les assureurs aux États-Unis sont jusqu'à présent restés muets quant à savoir s'ils les couvriraient. Pendant ce temps, les patients souffrant de problèmes médicaux graves espèrent qu'ils ne seront pas exclus d'un traitement.

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