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Quatre choses étonnantes que l'édition de gènes a faites en 2017
Illustration par Evah Fan
L'édition de gènes n'a pas encore guéri la maladie chez un être humain, mais elle se rapproche. Avec les débuts de CRISPR il y a quelques années, les progrès de la technologie se sont produits à un rythme effréné. Voici quelques-unes des choses remarquables que l'édition de gènes a faites en 2017.
1. Les premiers embryons humains aux États-Unis ont été modifiés avec CRISPR.
En août, des chercheurs de l'Oregon Health and Science University, dirigés par Shoukhrat Mitalipov, ont signalé la première tentative connue de modification génétique d'embryons humains aux États-Unis. Ils ont injecté CRISPR dans des embryons porteurs d'une mutation génétique responsable d'une maladie cardiaque héréditaire souvent mortelle. CRISPR a pu corriger la mutation dans environ les trois quarts des embryons. Des chercheurs en Chine avaient déjà modifié des embryons humains avec CRISPR, mais il s'agissait de la plus grande tentative de modification d'embryons à ce jour.
2. CRISPR est devenu plus précis.
CRISPR et d'autres méthodes d'édition du génome fonctionnent en créant des cassures double brin dans l'ADN, ce qui est particulièrement utile si vous souhaitez insérer ou supprimer des gènes entiers. Mais certaines aberrations génétiques se produisent à un niveau encore plus infime du génome. Parfois, vous ne voudrez peut-être modifier, supprimer ou insérer qu'une seule lettre d'ADN, pas un gène entier. Cette idée, appelée édition de base, s'est rapprochée de la réalité en 2017. Les chercheurs ont modifié CRISPR pour cibler une seule lettre de base au lieu d'un gène dans les cellules humaines. Avec le nouvel outil, ils ont pu convertir une paire de bases A-T en une paire G-C. L'exploit est remarquable car les erreurs dans une seule paire de bases représentent environ la moitié des 32 000 mutations connues pour être liées à des maladies humaines.
3. Les scientifiques ont utilisé CRISPR pour préparer les porcs comme future source d'organes humains.
Cette année, la startup eGenesis, une spin-out du laboratoire du généticien de la Harvard Medical School George Church, a fait un pas en avant dans la modification des porcs à l'aide de CRISPR. La société souhaite répondre à un énorme besoin de greffes d'organes en rendant les organes de porc suffisamment sûrs pour être utilisés chez les humains souffrant d'insuffisance cardiaque, hépatique, rénale ou pulmonaire. Un problème est que les porcs hébergent des virus innés dans leur ADN qui pourraient être transférés à des receveurs humains et provoquer des maladies. Les chercheurs d'eGenesis ont utilisé CRISPR pour désactiver ces virus dans les embryons de porc. Lorsque les porcs sont nés, tous les 37 étaient en bonne santé et exempts de virus.
4. Un traitement d'édition de gènes a été injecté directement à un patient.
Un homme de 44 ans est devenu la première personne à recevoir un traitement de modification génétique conçu pour modifier directement ses cellules. La thérapie utilise une approche d'édition d'ADN plus ancienne appelée nucléases à doigts de zinc, plutôt que CRISPR. L'approche vise à corriger une erreur dans un gène qui provoque un trouble métabolique rare qui détruit lentement les cellules du corps. Sangamo Therapeutics, la société qui fabrique la thérapie expérimentale, utilisait auparavant la même technologie pour éditer les cellules des patients atteints du VIH à l'extérieur du corps, puis les réinfuser aux patients dans le but d'éliminer le virus. Le traitement n'a pas eu d'effet durable, mais Sangamo espère que l'injection directe des outils d'édition de gènes dans le corps aura de meilleures chances de fonctionner.