Premier test humain de CRISPR proposé

Un comité fédéral de sécurité examinera la semaine prochaine la première utilisation humaine de la technologie d'édition de gènes CRISPR, selon les National Institutes of Health.

Le traitement proposé est une thérapie immunitaire dans laquelle les propres cellules sanguines d'un patient seront prélevées et génétiquement modifiées à l'aide de la technologie, un type de ciseaux moléculaires capables de couper avec précision l'ADN.

Le traitement contre le cancer, en cours de développement par l'Université de Pennsylvanie, est conçu pour cibler le myélome, le mélanome et les sarcomes, selon le NIH.

La technologie CRISPR a été inventée il y a moins de quatre ans mais s'est précipitée vers l'application clinique. Une société de Cambridge, Editas Medicine, avait précédemment annoncé son intention de commencer un essai en 2017 en utilisant CRISPR pour traiter une maladie oculaire rare.

La nouvelle proposition d'utiliser CRISPR pour modifier les cellules immunitaires humaines pourrait arriver plus tôt que cela. L'Université de Pennsylvanie n'a pas immédiatement répondu à une demande de commentaire et le moment de l'étude n'a pas pu être déterminé.

La même université a aidé à lancer une forme de thérapie contre le cancer dans laquelle les propres cellules sanguines d'une personne sont prélevées, génétiquement modifiées pour attaquer le cancer et réinjectées dans la circulation sanguine. Le type de cellules modifiées, appelées cellules T, a pour tâche d'attaquer et de détruire les bactéries ainsi que les cellules malsaines.

Le groupe examinant la proposition, le comité consultatif sur l'ADN recombinant, a été créé pour peser les risques des études impliquant la thérapie génique et également enquêter sur les rapports de décès et d'effets secondaires. Les cellules T modifiées peuvent être dangereuses car elles contournent les freins et contrepoids habituels qui empêchent le système immunitaire d'attaquer les propres tissus d'une personne.

Alors que l'application de nouvelles technologies d'édition de gènes dans ce domaine a un grand potentiel pour améliorer la santé humaine, ce n'est pas sans inquiétude, Carrie Wolinetz, directrice associée de la politique scientifique au NIH, a déclaré dans un article de blog .

Des cellules sanguines modifiées avec d'autres méthodes ont déjà été essayées chez l'homme pour traiter des conditions telles que le VIH et, dans un cas précédent, leucémie . Mais la technologie CRISPR est considérée comme beaucoup plus facile à utiliser. La proposition de Penn offre un exemple d'une nouvelle vague de thérapies cellulaires sur mesure impliquant un génie génétique plus poussé qu'il n'était possible auparavant.

Les chercheurs dans le domaine du transfert de gènes sont enthousiasmés par le potentiel d'utilisation de CRISPR/Cas9 pour réparer ou supprimer des mutations impliquées dans de nombreuses maladies humaines en moins de temps et à moindre coût que les systèmes d'édition de gènes antérieurs, déclare Wolinetz.

Selon un résumé publié par le NIH, Penn a l'intention d'entreprendre une petite étude chez l'homme sur les cellules T conçues pour rechercher le myélome et d'autres cancers. Ce qui est nouveau, c'est que les cellules seront également modifiées pour supprimer deux gènes.

Un gène à supprimer, PD-1, est un interrupteur clé de la réponse immunitaire du corps. Sans cela, les lymphocytes T pourraient surmonter la capacité de certaines tumeurs à éviter la détection. Cependant, la suppression de ces contrôles pourrait également présenter de nouveaux risques pour les patients.

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