Organes d'ingénierie de production de masse

Le rein bioartificiel est l'un des exemples les plus prometteurs à ce jour d'un dispositif médical de bio-ingénierie. Le dispositif externe innovant fait passer le sang à travers une cartouche de cellules rénales humaines. Dans les premiers essais cliniques, il a été démontré qu'il améliorait la survie des patients un mois après le traitement mieux que la dialyse seule. Mais les scientifiques sont maintenant confrontés à un défi qui peut être aussi important que la conception de l'appareil lui-même : transformer une invention universitaire réussie en un appareil médical produit en série.

La question est : comment transformer 100 reins donnés en 100 000 appareils ? dit David hume , interniste à l'Université du Michigan, à Ann Arbor, et créateur de l'appareil. Vous devez isoler les cellules, les développer et vous assurer qu'elles n'ont pas perdu de leur puissance au cours du processus.

Contrairement aux médicaments à petites molécules ou aux dispositifs mécaniques tels que les stimulateurs cardiaques, les cellules se comportent de manière imprévisible. Cela rend difficile le développement de méthodes fiables pour cultiver des quantités massives d'un type de cellule spécifique. Les experts disent que ce problème s'avère être un obstacle sérieux au développement de traitements à base de cellules. Malgré l'énorme demande d'organes de remplacement, peu d'entreprises ont réussi à produire des thérapies par ingénierie tissulaire pour le marché. Et le problème risque de s'aggraver à mesure que de plus en plus d'entreprises tentent de commercialiser ces thérapies.

Aux États-Unis, 400 000 personnes souffrent de problèmes rénaux chroniques qui nécessitent une dialyse hebdomadaire, et 120 000 souffrent d'insuffisance rénale aiguë, dans laquelle la fonction rénale est assommée par des toxines ou une infection. La dialyse prolonge la vie de ces patients, mais ce n'est pas un remède : l'espérance de vie de la plupart des patients n'est que de cinq ans.

La dialyse traditionnelle filtre et élimine les déchets métaboliques du sang, puis renvoie le sang purifié au patient. Le rein artificiel de Humes, également connu sous le nom d'appareil d'assistance rénale, ajoute une étape supplémentaire à ce processus, en faisant passer le sang et le filtrat à travers une cartouche de cellules rénales humaines. Humes émet l'hypothèse que ces cellules remplissent certaines des fonctions non nettoyantes du rein, telles que la régulation de l'inflammation et des processus métaboliques, en sécrétant des produits chimiques essentiels dans le sang.

Pour fabriquer des reins bioartificiels, les scientifiques cultivent des cellules prélevées sur des reins de donneurs non adaptés à la transplantation, puis les insèrent dans un tube filtrant spécialement développé. Parce que le produit fini contient des cellules vivantes, il est traité comme un organe à greffer, transporté par hélicoptère à l'hôpital d'accueil dans un boîtier à température contrôlée. Humes a fondé une entreprise, maintenant connue sous le nom de RenaMed , pour commercialiser l'appareil, qui n'a pas encore été approuvé par la Food and Drug Administration.

Les premiers essais cliniques de l'appareil montrent qu'il peut considérablement améliorer la santé des patients atteints d'insuffisance rénale aiguë. Selon les résultats d'un essai publié l'année dernière, les patients traités avec l'appareil ont montré un taux de survie amélioré de 70 pour cent 28 jours après le traitement. (Les scientifiques de RenaMed analysent actuellement les résultats intermédiaires d'un essai ultérieur.)

Cependant, les dispositifs utilisés dans ces essais ont été fabriqués avec un processus de fabrication qui n'est approprié que pour la croissance de petits lots de cellules. Pour mener les essais cliniques à plus grande échelle requis pour l'approbation de la FDA et pour fournir les patients nécessiteux si l'appareil est approuvé, RenaMed devra trouver un moyen de fabriquer et de livrer l'appareil à une échelle beaucoup plus grande.

Lors de la culture de cellules pour des thérapies, les scientifiques doivent créer un protocole robuste qui produit de manière fiable la cellule cible, ainsi que des mesures de contrôle de la qualité pour maintenir le processus sur la bonne voie. Les gens dans les laboratoires universitaires développent des techniques basées sur leur propre pouce vert au banc, dit Michael Lysaght , ingénieur tissulaire à l'Université Brown, à Providence, RI. Mais il existe une culture totalement différente lorsqu'il s'agit de produire des choses pour la FDA. Chaque étape doit être comprise et extrêmement bien documentée et capable d'être effectuée par n'importe qui. En outre, dit-il, les tests de sécurité et de reproductibilité requis par la FDA sont beaucoup plus rigoureux que ceux requis pour les essais cliniques pilotes.

Humes et Lysaght comparent tous deux le problème à celui auquel étaient confrontés il y a vingt ans les chercheurs travaillant avec des protéines recombinantes, telles que l'insuline humaine. Les scientifiques ont réussi à fabriquer les protéines en laboratoire, mais il a fallu plusieurs années pour trouver comment étendre ce processus à une large utilisation médicale. Lysaght dit qu'il est convaincu qu'il en sera de même pour les produits d'ingénierie tissulaire une fois que les gens auront reconnu l'étendue du problème.

Si RenaMed peut surmonter l'obstacle, il pourra peut-être ouvrir la voie à d'autres dispositifs de bio-ingénierie. S'il y a jamais eu un enfant blond dans l'ingénierie tissulaire, c'était cet appareil, dit Lysaght. Tout le monde espère que ce sera un grand succès.

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