Nouvelles tranches de protéines CRISPR à travers les génomes, problèmes de brevets

Des scientifiques de Boston ont mis au point une méthode importante d'édition des génomes qui pourrait donner aux chercheurs un contrôle accru sur l'ADN des êtres vivants et influencer un différend de brevet qui fait rage sur les techniques puissantes.

Feng Zhang

Feng Zhang, chercheur au Broad Institute du MIT et de Harvard, a rapporté aujourd'hui dans la revue Cellule qu'il avait développé un remplacement pour un composant clé du système d'ingénierie du génome communément appelé CRISPR-Cas9.

La technologie d'édition de gènes, qui coupe l'ADN à des endroits précis, a balayé les laboratoires scientifiques car elle offre un moyen polyvalent et puissant de modifier l'ADN des bactéries, des plantes et des humains. Cela permet aux scientifiques de réinventer largement la façon dont ils étudient tout, de la maladie d'Alzheimer aux cultures biotechnologiques.

Les travaux de l'équipe de Zhang, menés cette année, montrent que la protéine de coupure Cas9 peut être remplacée par une protéine différente, Cpf1, qui, selon lui, fonctionnera également comme un outil d'édition polyvalent. Dans une confection soignée communiqué de presse , le chef de Broad, Eric Lander, a déclaré que le système représente une nouvelle génération de technologie d'édition du génome qui a un potentiel considérable pour faire progresser le génie génétique.

Le contexte de l'annonce de Broad est une bataille de brevets meurtrière avec l'Université de Californie à Berkeley, pour savoir qui a inventé les premiers outils d'édition CRISPR, en particulier Cas9 (voir À qui appartient la plus grande découverte biotechnologique du siècle ? ). L'Office américain des brevets évalue la décision d'intervenir dans l'affaire (voir CRISPR Patent Fight Now a Winner-Take-All Match ).

Le nouveau système, parce qu'il a une protéine de coupe différente, pourrait offrir un moyen de contourner le bourbier juridique. Selon Dan Voytas, chercheur en édition du génome à l'Université du Minnesota, la plus grande valeur réside peut-être davantage en termes de paysage des brevets qu'en termes d'avancement scientifique.

Les enjeux sont importants alors que les startups se précipitent pour développer l'édition de gènes comme base d'éventuels traitements médicaux. Editas Medicine, qui est liée au laboratoire de Feng, a levé 120 millions de dollars supplémentaires en août. Intellia, un concurrent lié à l'équipe de Berkeley, a levé 70 millions de dollars ce mois-ci.

CRISPR est basé sur un système naturel que certaines bactéries utilisent pour se défendre contre les virus en déchiquetant leurs gènes envahisseurs. En laboratoire, il a été adapté en tant qu'outil composé de deux composants clés : une courte portion d'ARN qui s'aligne avec un gène spécifique, puis une protéine coupante qui se déplace pour ouvrir le gène.

Eugene Koonin, chercheur aux National Institutes of Health qui a co-écrit le papier dans Cellule , a déclaré que les travaux en cours ont commencé par des prédictions informatiques des protéines dans les bactéries qui pourraient jouer un rôle de coupe similaire à celui de Cas9. Il s'agit en effet d'un nouveau système sensiblement différent de celui connu auparavant, dit-il.

Les scientifiques non impliqués dans le travail ont déclaré que le nouveau système était susceptible de remplir un rôle limité dans ce qui est une boîte à outils croissante de techniques d'édition d'ADN. George Church, qui développe la technologie génomique à l'Université de Harvard, affirme que le système possède des fonctionnalités qui pourraient être utiles dans les cellules qui ne se divisent pas, y compris les nerfs et la plupart des autres cellules de notre corps, qui sont généralement plus difficiles à modifier. Il existe un marché de niche pour une collection de différentes protéines afin que les coupes puissent être placées n'importe où dans le génome, dit-il.

Broad et Feng ont remporté plus de 10 brevets clés sur l'édition du génome CRISPR à l'aide de Cas9. Cependant, ils ont perdu le combat pour gagner le crédit public pour l'invention, que les médias et les organisations de remise de prix ont plutôt remis à Jennifer Doudna de Berkeley et Emmanuelle Charpentier du Centre Helmholtz pour la recherche sur les infections en Allemagne pour des travaux initialement publiés dans 2012.

Cette semaine, Reuters nommé Doudna et Charpentier parmi les lauréats probables d'un prix Nobel en octobre.

Broad et le MIT continuent de faire pression pour une vision différente des événements scientifiques. Ce mois-ci, Robert Desimone, directeur du McGovern Institute for Brain Research du MIT, où Feng occupe un poste, a écrit au Économiste corrigeant le récit de ce magazine sur la façon dont CRISPR-Cas9 a été inventé, affirmant que l'équipe de Berkeley n'avait utilisé aucune cellule, aucun génome et aucune édition.

La découverte de la façon de manipuler le système CRISPR n'est probablement que le début d'une nouvelle ère d'édition de précision du génome, dit Feng, avec de nombreuses nouvelles approches en cours de développement. La nature a eu des milliards d'années pour créer ces outils, dit-il. Nous aimerions retourner autant de roches que nous pouvons trouver.

Des demandes de brevet ont été déposées sur la nouvelle technologie. Dans son communiqué, le Broad Institute a déclaré que la nouvelle forme d'édition CRISPR serait disponible pour les scientifiques et largement concédée sous licence aux entreprises qui vendent des systèmes et des produits chimiques pour la recherche. L'organisation n'a pas précisé quelle entreprise pourrait recevoir les droits d'utilisation de la technologie pour développer de nouveaux traitements médicaux.

Feng a déclaré qu'il était trop tôt pour connaître les détails, mais a déclaré que les droits sur la nouvelle technologie n'appartiendraient pas nécessairement à Editas, la société qu'il a cofondée.

cacher