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Même à 500 000 $, la thérapie génique pourrait être une aubaine pour certaines maladies
Novartis
La Food and Drug Administration des États-Unis a récemment approuvé ce qu'elle a appelé la première thérapie génique du pays. La thérapie, appelée Kymriah et fabriquée par Novartis, utilise les propres cellules d'un patient - qui sont génétiquement modifiées à l'extérieur du corps - pour traiter un type mortel de leucémie infantile. La thérapie a eu des effets étonnants, entraînant une rémission complète du cancer chez certains patients.
L'idée derrière la thérapie génique est que le matériel génétique est utilisé comme un médicament vivant pour traiter la maladie. Les scientifiques essaient de faire fonctionner les thérapies géniques depuis des décennies, donc l'approbation de Kymriah est historique. Mais le prix de 475 000 $ de la thérapie a immédiatement été alarmé et critiqué par les défenseurs des patients. D'autres thérapies géniques sont en cours de développement, et celles-ci pourraient également coûter des centaines de milliers de dollars. Et tandis que certains voient un choc autocollant, d'autres voient une bonne affaire.
En effet, de nombreuses thérapies géniques promettent d'être des remèdes purs et simples avec une injection unique, une approche fondamentalement différente de la médecine. La question de savoir si et combien les assureurs paieront pour ces thérapies sont des questions majeures auxquelles le système de santé américain devra faire face à mesure que de plus en plus d'entre elles arriveront sur le marché. Les compagnies d'assurance n'ont pas encore précisé si elles couvriront Kymriah.
Un total de 504 thérapies géniques pour les cancers, les troubles génétiques et les maladies infectieuses sont actuellement en cours d'essais cliniques, dont 34 sont au stade le plus avancé des tests, selon l'Alliance pour la médecine régénérative, un groupe industriel. Certains pourraient en fait être une meilleure affaire que les traitements actuellement disponibles. Le coût du traitement de certaines conditions médicales graves au cours de la vie d'une personne, ou même pendant quelques années seulement, peut rapidement s'accumuler. Nous avons calculé les chiffres de quelques-uns d'entre eux.
Drépanocytose. Les patients atteints de drépanocytose, une maladie du sang incroyablement douloureuse, se retrouvent fréquemment dans les salles d'urgence des hôpitaux, ce qui coûte au système de santé américain des millions de dollars par an. Une étude de 2009 dans le Journal américain d'hématologie a examiné les données du programme Florida Medicaid et a constaté que le coût annuel moyen des soins de santé pour les patients drépanocytaires variait de 10 704 $ pour les enfants jusqu'à neuf ans à 34 266 $ pour ceux âgés de 30 à 39 ans. Les coûts des soins de santé à vie pour un homme de 45 ans atteint de drépanocytose ont atteint 953 640 $. Plus tôt cette année, la société de biotechnologie Bluebird Bio signalé que sa thérapie génique expérimentale a guéri un adolescent en France.
Hémophilie. Les personnes atteintes d'hémophilie, principalement des hommes, manquent des protéines dont le corps a besoin pour coaguler le sang. En conséquence, les patients ont besoin d'injections régulières de facteur de coagulation, ce qui peut coûter des dizaines à des centaines de milliers de dollars par an en fonction du poids d'une personne. Une analyse de 2016 dans le Journal américain des soins gérés ont constaté que le coût annuel moyen par patient pour les hommes atteints d'hémophilie était de 155 136 $. Les personnes atteintes d'hémophilie A avaient des coûts de soins de santé légèrement plus élevés - à 162 054 $ par an - que ceux atteints d'hémophilie B, qui étaient d'environ 127 194 $ par an. Les premiers résultats des essais cliniques de Spark Therapeutics ont montré que la thérapie génique peut essentiellement guérir l'hémophilie B . UniQure et Baxalta testent également des thérapies géniques pour l'hémophilie, tandis que BioMarin en étudie une pour l'hémophilie A.
Troubles d'immunodéficience. L'immunodéficience combinée sévère, également connue sous le nom de SCID, ou maladie du garçon à bulles, est une maladie héréditaire rare qui rend le système immunitaire pratiquement inutile contre les agents pathogènes. Cela rend les bébés nés avec elle extrêmement vulnérables aux maladies infectieuses et, sans traitement, les enfants meurent souvent au cours des deux premières années de leur vie. Une thérapie génique est déjà disponible en Europe, commercialisée sous le nom de Strimvelis par GlaxoSmithKline. Il coûte 594 000 euros, soit environ 712 000 dollars, mais est assorti d'une garantie de remboursement si les patients ne sont pas guéris. Une greffe de moelle osseuse offre également un remède, et la maladie peut être gérée avec des thérapies de remplacement enzymatique. Mais GlaxoSmithKline a déclaré que ceux-ci peuvent coûter plus de 4 millions de dollars pour un seul patient au cours d'une décennie. Des essais de thérapie génique pour le SCID sont en cours aux États-Unis et la société britannique Orchard Therapeutics développe une thérapie qui rivaliserait avec celle de GlaxoSmithKline.
Certains cancers. Certains types de cancer sont déjà extrêmement coûteux à traiter et nécessitent que les patients prennent des médicaments pour tenir les cellules cancéreuses à distance et gérer les effets secondaires de la maladie. David Mitchell, fondateur du groupe de défense Patients for Affordable Drugs, est atteint de myélome multiple, qui est incurable mais traitable. Pour rester en bonne santé, il se rend chez son médecin 22 fois par an pour une injection de médicaments d'une valeur de 20 000 $. Sur un an, cela revient à environ 440 000 $. Plusieurs nouveaux médicaments anticancéreux coûtent plus de 100 000 $ par année.
Michael Werner, directeur exécutif de l'Alliance for Regenerative Medicine, affirme qu'une thérapie génique devrait être tarifée en fonction de sa valeur pour le patient et pour la société, ce qui, selon lui, inclut des améliorations de la qualité de vie du patient et des économies potentielles.
Si nous pouvons empêcher les gens de se rendre à l'avenir à l'hôpital et éviter des coûts futurs importants pour le système de santé, donner à quelqu'un une thérapie génique est à coup sûr un moyen rentable de lui fournir des soins de santé et peut-être le moyen le plus rentable façon, dit-il.
Ed Schoonveld, expert en tarification des médicaments et en accès au marché au cabinet de conseil ZS Associates, affirme qu'il est difficile d'attribuer une valeur monétaire à un médicament qui pourrait changer complètement la vie ou sauver des vies. Une question qui restera même après l'approbation de certaines de ces thérapies est la durée de leurs effets. À la minute où nous lançons un médicament, nous n'avons généralement pas une image complète de l'effet à long terme du médicament, dit Schoonveld.
Les essais de thérapie génique ont suivi des patients pendant quelques années seulement après le traitement, on ne sait donc pas encore s'ils offrent une guérison à long terme.