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Les essais cliniques sont meilleurs, plus rapides, moins chers avec le big data
En association avec Médidonnées
Les essais cliniques n'ont jamais été aussi connus du public que l'année dernière, alors que le monde regardait le développement de vaccins contre le covid-19, la maladie au centre de la pandémie de coronavirus de 2020. Les discussions sur les phases d'étude, l'efficacité et les effets secondaires ont dominé l'actualité. La caractéristique la plus distinctive des essais de vaccins était leur rapidité. Parce que les vaccins sont destinés à une distribution universelle, la population étudiée est, fondamentalement, tout le monde. Cette caractéristique unique signifie que recruter suffisamment de personnes pour les essais n'a pas été l'obstacle qu'il est généralement.
Les essais cliniques sont meilleurs, plus rapides, moins chers avec le big data
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L'une des parties les plus difficiles de mon travail consiste à inscrire des patients à des études, explique Nicholas Borys, médecin-chef de Lawrenceville, NJ, société de biotechnologie Celsion, qui développe des agents de chimiothérapie et d'immunothérapie de nouvelle génération pour les cancers du foie et des ovaires et certains types de cerveau. tumeurs. Borys estime que moins de 10 % des patients atteints de cancer participent à des essais cliniques. Si nous pouvions atteindre 20 % ou 30 %, nous aurions probablement déjà pu vaincre plusieurs cancers.
Les essais cliniques testent de nouveaux médicaments, dispositifs et procédures pour déterminer s'ils sont sûrs et efficaces avant qu'ils ne soient approuvés pour un usage général. Mais le chemin de la conception de l'étude à l'approbation est long, sinueux et coûteux. Aujourd'hui, les chercheurs utilisent l'intelligence artificielle et l'analyse avancée des données pour accélérer le processus, réduire les coûts et fournir plus rapidement des traitements efficaces à ceux qui en ont besoin. Et ils puisent dans une ressource sous-utilisée mais en croissance rapide : les données sur les patients des essais antérieurs
Construire des contrôles externes
Les essais cliniques impliquent généralement au moins deux groupes, ou bras : un bras test ou expérimental qui reçoit le traitement à l'étude, et un bras témoin qui ne le reçoit pas. Un bras témoin peut ne recevoir aucun traitement, un placebo ou la norme de soins actuelle pour la maladie traitée, selon le type de traitement étudié et ce à quoi il est comparé dans le cadre du protocole d'étude. Il est facile de voir le problème de recrutement des chercheurs qui étudient les thérapies contre le cancer et d'autres maladies mortelles : les patients atteints d'une maladie potentiellement mortelle ont besoin d'aide maintenant. Bien qu'ils soient prêts à prendre un risque avec un nouveau traitement, la dernière chose qu'ils veulent est d'être randomisés dans un groupe témoin, dit Borys. Combinez cette réticence avec la nécessité de recruter des patients atteints de maladies relativement rares - par exemple, une forme de cancer du sein caractérisée par un marqueur génétique spécifique - et le temps nécessaire pour recruter suffisamment de personnes peut s'étendre sur des mois, voire des années. Neuf essais cliniques sur 10 dans le monde, pas seulement pour le cancer mais pour tous les types de pathologies, ne parviennent pas à recruter suffisamment de personnes dans les délais impartis. Certains essais échouent complètement faute d'un nombre suffisant de participants.
Et si les chercheurs n'avaient pas du tout besoin de recruter un groupe témoin et pouvaient offrir le traitement expérimental à tous ceux qui acceptaient de participer à l'étude ? Celsion explore une telle approche avec Medidata, dont le siège est à New York, qui fournit des logiciels de gestion et de capture de données électroniques pour plus de la moitié des essais cliniques mondiaux, desservant la plupart des grandes sociétés pharmaceutiques et de dispositifs médicaux, ainsi que des centres médicaux universitaires. Acquise par la société française de logiciels Dassault Systèmes en 2019, Medidata a compilé une énorme ressource de mégadonnées : des informations détaillées provenant de plus de 23 000 essais et de près de 7 millions de patients remontant à environ 10 ans.
L'idée est de réutiliser les données des patients lors d'essais antérieurs pour créer des bras de contrôle externes. Ces groupes remplissent la même fonction que les bras de contrôle traditionnels, mais ils peuvent être utilisés dans des contextes où un groupe de contrôle est difficile à recruter : pour des maladies extrêmement rares, par exemple, ou des conditions telles que le cancer, qui mettent la vie en danger de manière imminente. Ils peuvent également être utilisés efficacement pour des essais à un seul bras, qui rendent un groupe témoin peu pratique : par exemple, pour mesurer l'efficacité d'un dispositif implanté ou d'une intervention chirurgicale. Peut-être que leur utilisation immédiate la plus précieuse est de faire des essais préliminaires rapides, pour évaluer si un traitement vaut la peine d'être poursuivi jusqu'au point d'un essai clinique complet.
Medidata utilise l'intelligence artificielle pour sonder sa base de données et trouver des patients qui ont servi de témoins lors d'essais antérieurs de traitements pour une certaine condition afin de créer sa version exclusive des bras de contrôle externes. Nous pouvons soigneusement sélectionner ces patients historiques et faire correspondre le bras expérimental actuel avec les données d'essai historiques, déclare Arnaub Chatterjee, vice-président senior pour les produits, Acorn AI chez Medidata. (Acorn AI est la division de données et d'analyse de Medidata.) Les essais et les patients sont appariés pour les objectifs de l'étude - les soi-disant critères d'évaluation, tels que la réduction de la mortalité ou la durée pendant laquelle les patients restent sans cancer - et pour d'autres aspects de la les plans d'étude, tels que le type de données collectées au début de l'étude et en cours de route.
Lors de la création d'un bras de contrôle externe, nous faisons tout notre possible pour imiter un essai contrôlé randomisé idéal, déclare Ruthie Davi, vice-présidente de la science des données, Acorn AI chez Medidata. La première étape consiste à rechercher dans la base de données d'éventuels candidats au groupe témoin à l'aide des principaux critères d'éligibilité de l'essai expérimental : par exemple, le type de cancer, les principales caractéristiques de la maladie et son degré d'avancement, et s'il s'agit de la première fois du patient. être traité. C'est essentiellement le même processus que celui utilisé pour sélectionner les patients témoins dans un essai clinique standard, sauf que les données enregistrées au début de l'essai précédent, plutôt que l'essai en cours, sont utilisées pour déterminer l'éligibilité, explique Davi. Nous trouvons des patients historiques qui se qualifieraient pour l'essai s'ils existaient aujourd'hui.
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Ce contenu a été produit par Insights, la branche de contenu personnalisé de MIT Technology Review. Il n'a pas été écrit par la rédaction de MIT Technology Review.