Les cellules souches semblent sûres dans le traitement des maladies oculaires

Lorsque les cellules souches ont été extraites pour la première fois d'embryons humains il y a 16 ans, les scientifiques imaginaient qu'ils traiteraient bientôt le diabète, les maladies cardiaques, les accidents vasculaires cérébraux et de nombreuses autres maladies avec des cellules fabriquées en laboratoire.

Les cellules transplantées apparaissent comme une tache sombre sur la rétine d'une personne atteinte de dégénérescence maculaire.

Tout a pris plus de temps qu'ils ne le pensaient. Mais aujourd'hui, une société de biotechnologie du Massachusetts a rapporté les résultats du test humain le plus vaste et le plus long d'un traitement à base de cellules souches embryonnaires, affirmant qu'il semble sûr et pourrait avoir partiellement restauré la vision des patients devenus aveugles à cause de maladies dégénératives.

Les résultats de l'étude de trois ans ont été décrits aujourd'hui dans le Lancette par Technologie cellulaire avancée et des ophtalmologues collaborateurs du Jules Stein Eye Institute de Los Angeles, qui ont transplanté des cellules cultivées en laboratoire dans les yeux de neuf personnes atteintes de dégénérescence maculaire et de neuf atteintes de la dystrophie maculaire de Stargardt.

L'idée derrière le traitement d'Advanced Cell est de remplacer les cellules de l'épithélium pigmentaire rétinien (appelées cellules RPE), un type de tissu de gardien sans lequel les photorécepteurs d'une personne meurent également, par des fournitures cultivées en laboratoire. Il utilise des cellules souches embryonnaires comme point de départ, les incitant à générer des millions de cellules rétiniennes spécialisées. Dans l'étude, chaque patient a reçu une greffe de 50 000 à 150 000 de ces cellules dans un œil.

L'objectif principal de l'étude était de prouver que les cellules étaient sûres. Au-delà de ne voir aucun effet secondaire inquiétant, les chercheurs ont également noté des améliorations chez les patients. Selon les chercheurs, la moitié d'entre eux se sont suffisamment améliorés pour lire deux à trois lignes supplémentaires sur une carte des yeux. Robert Lanza, directeur scientifique d'Advanced Cell, a qualifié ces résultats de remarquables.

Nous avons des gens qui disent des choses que personne n'inventerait, comme 'Oh, je peux voir le motif sur mes meubles' ou 'Maintenant, je vais à l'aéroport', dit-il. De toute évidence, il se passe quelque chose ici.

Lanza souligne la nécessité d'une étude plus vaste, qu'il dit que la société espère lancer plus tard cette année chez les patients de Stargardt. Mais si les résultats de vision observés jusqu'à présent se poursuivent, dit Lanza, ce serait une thérapie.

Certains spécialistes de la vue ont déclaré qu'il était trop tôt pour dire si les améliorations de la vision étaient réelles. Les patients n'ont pas été examinés par des spécialistes indépendants, ont-ils déclaré, et la vue des patients malvoyants est notoirement difficile à mesurer. Cela laisse beaucoup de place aux effets placebo ou aux préjugés inconscients de la part des médecins.

Quand quelqu'un reçoit un traitement, il essaie vraiment de lire le tableau des yeux, dit Stephen Tsang , un médecin de l'Université de Columbia qui voit des patients perdre la vue à cause des deux maladies. Il est courant que les patients montrent des améliorations rapides, dit-il, bien que généralement pas aussi importantes que ce que rapporte Advanced Cell.

Tsang remet également en question certaines des preuves photographiques selon lesquelles Advanced Cell a montré que les cellules transplantées avaient survécu. C'est une preuve de concept que c'est sûr, mais sinon, il est difficile de tirer une conclusion, dit-il.

Mais des résultats favorables sont essentiels pour Advanced Cell, une petite entreprise de biotechnologie de Marlborough, dans le Massachusetts, qui connaît des difficultés financières. Cette année, elle a été condamnée à une amende par les régulateurs boursiers et son PDG a démissionné au milieu d'un scandale de vente d'actions. Lanza dit qu'une étude plus large pour prouver si le traitement fonctionne coûterait des dizaines de millions.

Peut-être parce qu'elle a besoin de lever des fonds, Advanced Cell a précédemment vanté les résultats préliminaires de l'étude, affirmant notamment qu'un patient, un éleveur, essentiellement retrouvé sa vision . Mais pour chacune de ces anecdotes, il y a un autre patient qui dit que le traitement n'a rien fait. Un, Maurie Hill, qui a Stargardt et a totalement perdu la partie centrale de sa vision, dit sur son blog qu'elle était déçue de n'avoir subi aucun changement fonctionnel de la vision.

Les études oculaires d'Advanced Cell sont importantes car ce sont les seuls essais cliniques basés sur des cellules souches embryonnaires aux États-Unis. cinq patients (voir Geron Shuts Down Pioneering Stem-Cell Program ).

Mais parce que l'œil est plus facile à traiter, il pourrait bientôt y avoir un petit boom dans les études sur la rétine utilisant des cellules souches embryonnaires. La société de biotechnologie BioTime mentionné ce mois-ci qu'il avait demandé à la Food and Drug Administration des États-Unis l'autorisation de mener un petit essai clinique. Le géant pharmaceutique Pfizer prévoit de lancer sa propre étude, dans laquelle il transplanterait de plus grandes plaques de cellules rétiniennes. Si cet essai se poursuit, ce serait le premier d'une grande entreprise pharmaceutique à utiliser des cellules souches embryonnaires.

La justification est claire, dit Madeleine Seiler , chercheur à l'Université de Californie à Irvine. Si vous pouvez remplacer les cellules RPE, vous pouvez sauver les photorécepteurs. Cela a été démontré maintes et maintes fois dans les expériences sur les animaux.

En septembre, des médecins japonais ont pratiqué le première greffe de tissu rétinien dérivé de cellules dites iPS, qui sont des cellules souches qui peuvent être créées à partir des propres tissus d'une personne et leur correspondre génétiquement.

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