Les biohackers piratent une version bon marché d'une thérapie génique d'un million de dollars

illustration photo de Robin Hood tirant une seringue d'un arc Mr + Mme technicien

Citant le coût énorme des nouveaux médicaments, un groupe international de biohackers affirme qu'ils sont en train de créer une contrefaçon d'une thérapie génique d'un million de dollars.

Le médicament copié est le Glybera, une thérapie génique qui était le médicament le plus cher au monde lorsqu'il est arrivé sur le marché en Europe en 2015 avec un prix de 1 million de dollars par traitement. Glybera a été la première thérapie génique jamais approuvée pour traiter une maladie héréditaire.

Aujourd'hui, un groupe de biologistes indépendants et amateurs déclarent avoir conçu un prototype d'une version plus simple et peu coûteuse de Glybera, et ils prévoient de faire appel à des scientifiques universitaires et d'entreprises pour les aider à le vérifier, l'améliorer et le tester sur des animaux.

Le groupe dit qu'il commencera à partager les matériaux et à décrire ses activités ce week-end à Biohack the Planet, une conférence à Las Vegas qui accueille des scientifiques citoyens, des journalistes et des chercheurs pour deux jours de présentations sur les implants corporels, la biosécurité et les hallucinogènes.

Glybera / wikipédia

Cela a été développé dans un hangar au Mississippi, un entrepôt en Floride, une chambre à coucher dans l'Indiana et sur un ordinateur en Autriche, explique Gabriel Licina, un biohacker basé à South Bend, Indiana. Il dit que le prototype de thérapie génique a coûté moins de 7 000 $ à créer.

Les experts informés du projet de biohacking étaient divisés, certains le qualifiant d'égaré et peu susceptible de fonctionner. D'autres disent que le coût excessif des traitements génétiques a laissé les patients sans options et a créé une incitation à pirater les percées génétiques.

C'est assez important de voir les biohackers se concentrer sur les thérapies géniques, car les conséquences potentielles peuvent être assez importantes, a déclaré Rachel Sachs, professeure agrégée de droit à l'Université de Washington à Saint-Louis et experte en tarification des médicaments. Ils peuvent se considérer comme servant les intérêts de la communauté des patients.

Cette année, la société pharmaceutique suisse Novartis a introduit une autre thérapie génique, Zolgesma, pour l'amyotrophie spinale, avec un prix de 2,1 millions de dollars. En raison du coût, certains parents ont eu du mal à l'obtenir pour leurs enfants et il est peu probable que le traitement soit disponible dans la majeure partie du monde.

Interrompre le récit

La thérapie génique que les biohackers disent copier, Glybera, a été approuvée pour les personnes atteintes d'une maladie du sang ultra-rare appelée déficit en lipoprotéine lipase. Mais il ne s'est pas avéré rentable et a été retiré du marché en 2017 par son fabricant, UniQure. À ce jour, un seul assureur, en Allemagne, est connu pour avoir payé le traitement.

Andreas Stürmer, un biotechnologue et ingénieur environnemental basé à Linz, en Autriche, dit qu'après avoir eu l'idée de rétro-ingénierie du traitement, il a apporté le concept à Licina. Leur collaboration, qui s'est déroulée via des messages Facebook et des appels Skype, comprenait l'aide de David Ishee, un biohacker du Mississippi.

Andreas Stürmer

Dans un autre exemple récent de thérapie génique imitatrice, en 2018, un biohacker de Floride a produit et consommé une thérapie génique orale pour l'intolérance au lactose en utilisant comme recette un article scientifique vieux de 20 ans.

Il s'agit de perturber le récit, explique Licina, également cofondatrice de SciMaison , un laboratoire de biotechnologie communautaire dans l'Indiana. C'était comme: 'Eh bien, pourquoi pas putain?'

david ishee

L'une des raisons de ne pas le faire est que la copie et la vente du médicament pourraient enfreindre la propriété intellectuelle d'UniQure. Tom Malone, porte-parole d'UniQure, a déclaré que l'entreprise n'avait pas été informée de la tentative de biohacking. Il dit qu'il détient toujours un brevet sur le médicament mais ne pense pas qu'il y ait une forte demande pour le traitement. À cette fin, une version «imitée» de Glybera serait probablement confrontée à d'importants obstacles réglementaires et commerciaux, déclare Malone.

En outre, la Food and Drug Administration des États-Unis a déclaré qu'il était illégal de vendre des fournitures de thérapie génique à faire soi-même. Pourtant, certains biohackers se sentent en confiance pour récupérer des informations dans des articles publiés, même si certaines d'entre elles ont été brevetées. Cette chose est protégée de 10 façons différentes, dit Ishee. Je m'en fous. Parce que je ne le vends pas.

Finis le travail

Pour faire leur contrefaçon, les biohackers ont vérifié les papiers originaux de Glybera pour obtenir des informations sur la séquence génétique du gène dont les patients ont besoin de copies corrigées. Ils ont passé une commande auprès d'une société de synthèse de gènes pour une copie de l'ADN, qui a été ajoutée à une construction génétique circulaire appelée minicercle. Lorsqu'il est ajouté à une cellule, le mincircle commencera à fabriquer de petites quantités de l'enzyme lipoprotéine lipase.

C'est une différence importante par rapport au Glybera original, qui utilisait une injection de virus dans le muscle de la jambe pour délivrer le gène. La délivrance virale est une entreprise complexe, mais c'est la stratégie la plus couramment utilisée en thérapie génique. Les biohackers n'ont pas accès aux virus en raison de leur coût élevé, mais ils disent que les minicercles peuvent également être injectés.

Robert Kotin, un expert en production de thérapie génique, qualifie la technologie du minicercle de controversée et dit qu'elle a montré des résultats contradictoires. Bien que les minicercles, contrairement aux virus, puissent être réadministrés à maintes reprises, ils ne sont pas aussi efficaces pour amener les cellules à suivre les instructions génétiques.

Ce n'est pas la même chose, [mais] cela peut faire le travail. C'est juste moins efficace, dit Ishee à propos des minicercles, qui sont basés sur sa conception. Il pense qu'ils pourraient être injectés sur une période de six mois. C'est comme si vous vouliez creuser une piscine ou un étang, vous pourriez acheter une rétrocaveuse et creuser en une journée, ou vous pourriez le faire avec une pelle sans frais pendant plusieurs mois.

Revendications de biohacking

Ce n'est pas la première fois que le groupe fait sensation avec des allégations de bricolage génétique. Ishee a tenté (sans succès) de modifier l'ADN des chiens, et Licina et Stürmer étaient impliqués dans une start-up appelée Ascendance Biomedical dont le PDG, Aaron Traywick, s'est injecté un vaccin contre l'herpès non testé en 2018, provoquant une vague de critiques.

Traywick était plus tard trouvé mort dans un bassin de flottation. Sa noyade a été jugé accidentel et non lié à ses expériences sur les gènes.

Gabriel Licine

Cette fois, l'équipe prend des mesures pour montrer que leur invention génétique, qu'ils appellent Slybera, doit être prise au sérieux. Lors de l'événement de Las Vegas ce week-end, ils appelleront à l'aide pour tester leur version du traitement sur les animaux, ce qu'ils disent être trop coûteux à faire eux-mêmes.

Je ne dis pas que nous avons une thérapie génique achevée, dit Licina. Seulement que nous avons une pièce. Actuellement, le groupe affirme que Slybera n'est pas prêt pour les patients et doit être développé davantage.

Maladie douloureuse

Depuis que Glybera a été retiré du marché européen il y a deux ans, les patients atteints de la maladie du stockage des graisses qu'il traite, connue sous l'abréviation LPLD, n'ont pas eu beaucoup d'options.

Généralement diagnostiquée dans l'enfance, la LPLD se caractérise par la présence de particules de graisse dans le sang, lui donnant un aspect blanc crémeux. Les patients sont confrontés à une vie de régimes stricts et doivent s'abstenir d'alcool et de sucre ou faire face à des effets secondaires comme une douleur atroce due à une pancréatite. De nombreuses patientes sont incapables d'avoir des enfants.

Ces restrictions alimentaires sévères sont très isolantes, explique Jill Prawer, fondatrice de LPLD Alliance, un groupe de défense des patients au Royaume-Uni. J'ai été extrêmement déçu lorsque Glybera a été retiré du marché… mais je n'en sais pas assez sur le biohacking, en particulier sur sa sécurité et son efficacité, ou sa légalité.

Prawer se demande à quel point la sécurité, le bien-être et le bien-être du patient seraient centraux pour les biohackers, qui travaillent tous sur la biotechnologie comme passe-temps, et quelles garanties seraient en place si quelque chose tournait mal.

Justice sociale

Daniel Gaudet, un médecin à Montréal qui traite des patients souffrant de la carence (dont 19 ont reçu du Glybera lors d'essais cliniques), estime que le plan des biohackers est naïf. Bien qu'il reconnaisse que Glybera était trop cher, il pense que le développement d'une thérapie génique est trop complexe et risqué pour les amateurs.

L'accès et l'abordabilité sont de vrais défis, dit Gaudet. Nous devons être créatifs, mais le biohacking n'est pas la solution.

D'autres ne sont pas aussi sûrs que les biohackers doivent être radiés. Le généticien Michael Hayden a dirigé l'équipe de recherche originale sur Glybera à l'Université de la Colombie-Britannique. Il se souvient du frisson lorsque le traitement a fonctionné sur les animaux et de l'espoir qu'il avait ressenti que les patients pourraient être aidés. Pour montrer cela, une société appelée AMT (qui est devenue plus tard UniQure) a été créée pour mener une étude définitive sur les patients.

C'est à ce moment-là que les problèmes ont commencé, dit Hayden. En tant que cliniciens-chercheurs, nous avons complètement perdu le contrôle du projet... Ils ont décidé qu'ils allaient facturer un million de dollars par injection. En 2012, en Europe, c'était scandaleux.

Le droit d'accéder à la médecine est une question de justice sociale, dit Hayden. Toute façon de fournir des avantages potentiels aux patients est tout à fait significative, et je ne ferais jamais obstacle [aux biohackers]. En fait, il dit qu'il serait intéressé à être connecté à l'équipe qui tente de pirater sa drogue.

Nous aimerions en savoir plus, dit-il.

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