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Le médicament le plus cher du monde est retiré du marché
Fabrication de thérapie génique chez UniQre.
La société qui a développé la première thérapie génique du monde occidental va retirer son traitement pionnier du marché faute de demande.
Le médicament, Glybera, était le médicament sur ordonnance le plus cher de l'histoire à 1 million de dollars pour une seule série d'injections (voir Le médicament le plus cher au monde est un échec). Il contient des virus modifiés portant des copies d'un gène destiné à corriger le déficit en lipoprotéine lipase, une maladie métabolique rare.
L'approbation de Glybera par les régulateurs européens des médicaments en 2012 a marqué une étape importante pour le domaine de la thérapie génique après une série de revers et de problèmes de sécurité. Mais la faible demande pour la thérapie et les questions sur son efficacité ont tourmenté le fabricant de Glybera, UniQure, basé à Amsterdam et Lexington, Massachusetts.
Ce n'était pas seulement que cela coûtait 1 million de dollars; c'est qu'il est arrivé sur le marché sans beaucoup de preuves qu'il valait 1 million de dollars, explique Casey Quinn, économiste de la santé au MIT Center for Biomedical Innovation, spécialisé dans la tarification européenne des médicaments.
UniQure a déclaré cette semaine qu'il ne renouvellera pas l'autorisation de mise sur le marché du médicament en Europe alors qu'il doit expirer en octobre. La société continuera à mettre le médicament à la disposition des patients jusqu'à cette date.
L'utilisation du médicament a été extrêmement limitée et nous ne prévoyons pas d'augmentation significative de la demande des patients dans les années à venir, a déclaré le PDG d'UniQure, Matthew Kapusta, dans un communiqué de la société.
Quinn dit qu'il ne pense pas que l'échec de Glybera laisse présager des problèmes pour d'autres thérapies géniques, mais la déception commerciale survient alors que des questions tourbillonnent sur la tarification future de ces traitements.
Plusieurs produits de thérapie génique seront examinés pour approbation par la Food and Drug Administration des États-Unis cette année, notamment un traitement de la cécité héréditaire développé par Spark Therapeutics et une nouvelle forme de traitement du cancer, appelée thérapie CAR-T, en cours de développement par Novartis et Kite Therapeutics. .