La thérapie génique pourrait avoir son premier blockbuster

Une image d'un bâtiment avec un logo Novartis Novartis

Un nouveau-né. Un diagnostic mortel. Et bientôt, une cure de remplacement génique unique dans les premières semaines de vie.

Le coût? Vous ne voulez pas savoir.

La thérapie génique est sur le point de franchir une étape importante. Dès demain, le géant pharmaceutique Novartis s'attend à obtenir l'approbation pour lancer ce qui, selon lui, sera le premier traitement de remplacement de gènes à succès. Un blockbuster est un médicament dont les ventes annuelles dépassent 1 milliard de dollars.

Le traitement, appelé Zolgensma, est capable de sauver les nourrissons nés avec une amyotrophie spinale (SMA) de type 1, une maladie dégénérative qui tue généralement dans les deux ans. Mais son coût prévu est également choquant : entre 1,5 et 2 millions de dollars, ce qui en ferait le médicament unique le plus cher jamais vendu.

Novartis annoncera le prix dès qu'il aura obtenu l'approbation finale de la Food and Drug Administration des États-Unis, ce que la société prévoit de se produire cette semaine. .

[Mise à jour : le vendredi 24 mai, Novartis a obtenu l'approbation du médicament et a fixé le prix à 2,125 millions de dollars , ce qui en fait le médicament à usage unique le plus cher au monde.]

La thérapie génique utilise des virus pour insérer des gènes sains dans les cellules des patients, mais le succès croissant du concept pourrait amener un bilan pour les soins de santé américains.

La FDA prévoit que d'ici 2025 entre 10 et 20 les traitements géniques ou cellulaires arriveront sur le marché chaque année, ce qui pourrait bouleverser le marché américain de l'assurance si des traitements coûteux contre l'hémophilie et la dystrophie musculaire sont approuvés.

Le problème avec bon nombre de ces médicaments est qu'ils sont chers mais qu'ils changent la vie de ceux qui en ont besoin, explique Michael Sherman, médecin-chef de l'assureur Harvard Pilgrim Health Care, qui a négocié avec Novartis. Pour cela et d'autres thérapies géniques qui arrivent, il ne s'agit pas de dire non, mais comment dire oui sans mettre le système en faillite ?

Les dirigeants de Novartis affirment que leur lancement de médicaments SMA comprendra des programmes pour aider les assureurs à payer, y compris un prototype de plan de paiement à l'utilisation ainsi que des offres de remboursement d'une fraction du prix du médicament si les patients décèdent ou se retrouvent sous ventilateur.

Nous aimerions payer au fil du temps, dit Sherman, et arrêter de payer si cela cesse de fonctionner. À ces prix en constante augmentation, je pense qu'il est juste de demander.

Sherman affirme que ces nouveaux concepts de paiement ne peuvent pas être pleinement mis en œuvre tant que les assureurs n'acceptent pas de prendre en charge les factures impayées des patients lorsqu'ils changent de plan. De plus, une règle garantissant aux agences d'État Medicaid le meilleur prix pour tous les médicaments signifie que Novartis ne peut pas offrir une garantie de remboursement intégral.

Le traitement a été créé par une équipe de l'Ohio, où des scientifiques et des cliniciens du Nationwide Children's Hospital l'ont testé sur des enfants atteints de des résultats spectaculaires . Les enfants ont reçu des injections de milliards de virus porteurs d'une copie correcte d'un gène appelé SMN1 , qu'ils ont sous une forme mutée qui provoque la perte de motoneurones dans la moelle épinière.

Le chercheur de Nationwide qui a perfectionné l'idée, Brian Kaspar, a formé une startup appelée AveXis, que Novartis a acquise pour 8,7 milliards de dollars l'année dernière. Un autre chercheur, Arthur Burghes de l'Ohio State University, a également joué un rôle essentiel en développant une souris atteinte de SMA, et le médecin Jerry Mendell a dirigé les premières études sur l'homme.

Étant donné que seulement environ 400 enfants par an aux États-Unis naissent avec la SMA, le prix d'acquisition garantissait un prix exorbitant pour le médicament. Ils peuvent faire le calcul, dit Sherman.

Zolgensma, lorsqu'il obtiendra le feu vert attendu, deviendra la sixième thérapie génique approuvée aux États-Unis ou en Europe. Mais certains d'entre eux ont eu du mal à atteindre les patients. L'un, Glybera, a été retiré du marché après avoir été acheté une seule fois. Un autre, Strimvelis, qui traite l'immunodéficience, a été utilisé par moins d'une douzaine de clients payants, en partie parce qu'il s'agit d'une greffe de moelle osseuse. Un troisième, Luxturna, traite d'une maladie des yeux qui touche très peu de personnes.

En revanche, selon Novartis, le traitement SMA est déjà très demandé. Jusqu'à présent, 150 patients ont reçu la thérapie génique dans le cadre d'essais cliniques ou par le biais de programmes d'accès spéciaux, explique David Lennon, président d'AveXis. Dans certains cas, le traitement est administré aux enfants à l'âge de six semaines, ce qui montre combien de temps après la naissance les gènes d'un enfant peuvent être réparés.

Des États comme le Minnesota et la Pennsylvanie ont récemment ajouté la SMA à un panel de maladies dont les enfants sont contrôlés dans les maternités. Au fur et à mesure que d'autres États emboîteront le pas, cela ajoutera probablement un nombre constant de nouveaux candidats au médicament.

L'approbation prochaine du remplacement du gène ne vient que trois ans après une percée différente, l'utilisation d'un type de médicament génétique appelé antisens, a conduit au premier traitement hautement efficace de la SMA. Ce médicament, Spinraza, est vendu par Biogen et coûte 375 000 $ par an, mais il doit être pris en continu, année après année, avec des coûts qui augmentent rapidement.

Les deux traitements concurrents sont désormais attendus en duel sur le marché. Mais les assureurs s'attendent à ce que la solution génétique unique coûte moins cher à long terme pour les patients éligibles, malgré le prix initial. Je m'attends à ce que les plans de santé ne couvrent pas Spinraza pour ce groupe à l'avenir, dit Sherman.

Les espoirs des parents et les calculs des assureurs dépendent tous de l'hypothèse que la solution de remplacement des gènes sera durable. Jusqu'à présent, c'est le cas : certains enfants qui ont été traités ont maintenant cinq ans et se portent bien. Nous pensons que c'est un bon indicateur de quelque chose qui ne revient pas, dit Lennon . Mais il n'y a aucune preuve que le traitement ne s'estompera pas ou qu'il devra être réadministré plus tard.

On ne sait pas non plus si la thérapie génique atteindra un jour les pays pauvres dont les systèmes médicaux ne sont pas en mesure de prendre en charge les enfants atteints de SMA et qui n'en ont pas les moyens. Lennon dit que Novartis n'a pas de plans spécifiques pour vendre le traitement dans les régions les plus pauvres du monde.

cacher