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La thérapie génique peut-elle guérir le VIH ?
Selon les chercheurs, les cellules immunitaires des patients atteints du VIH peuvent être génétiquement modifiées pour résister à l'infection. Dans une petite étude chez l'homme, les scientifiques rapportent qu'en créant une mutation bénéfique dans les cellules T, ils pourraient presque guérir les patients du VIH.
Dans une étude publiée dans le Journal de médecine de la Nouvelle-Angleterre Mercredi, des chercheurs rapportent qu'ils peuvent utiliser l'édition du génome pour recréer les mutations rares responsables de la protection d'environ 1% de la population contre le virus chez les patients infectés. Ils rapportent que certains des patients recevant le traitement de modification du génome ont présenté une diminution de la charge virale lors d'un arrêt temporaire de leurs médicaments antirétroviraux. Chez un patient, le virus n'a plus pu être détecté dans son sang.
Les nucléases à doigts de zinc sont l'un des rares outils d'édition du génome que les chercheurs utilisent pour créer des modifications spécifiques des génomes des organismes vivants et des cellules (voir Chirurgie du génome). Les scientifiques ont déjà utilisé des techniques d'édition du génome pour modifier l'ADN dans les cellules humaines et les animaux non humains, y compris les singes (voir Monkeys Modified with Genome Editing ). Maintenant le NEJM L'étude suggère que la méthode peut également être utilisée en toute sécurité chez l'homme.
De chaque patient participant, l'équipe a récolté des cellules immunitaires dans le sang des patients. Ils ont ensuite utilisé une nucléase à doigt de zinc pour casser des copies du gène CCR5 qui code pour des protéines à la surface des cellules immunitaires qui sont un point d'entrée critique du VIH. Les cellules ont ensuite été réinjectées dans la circulation sanguine de chaque patient. Le processus de modification n'est pas parfait, donc seules certaines des cellules finissent par porter la modification. Environ 25 pour cent des cellules ont au moins un des gènes CCR5 interrompu, explique Edward Lanphier, PDG de Sangamo Biosciences, la société de biotechnologie de Richmond, en Californie, qui fabrique des nucléases à doigt de zinc.
Étant donné que les cellules appartiennent au patient, il n'y a aucun risque de rejet de tissu. Les cellules T modifiées sont plus résistantes à l'infection par le VIH, affirment les chercheurs.
Une semaine après la perfusion, les chercheurs ont pu trouver des cellules T modifiées dans le sang des patients. Quatre semaines après la perfusion, six des 12 patients de l'étude ont temporairement arrêté de prendre leurs médicaments antirétroviraux afin que les chercheurs puissent évaluer l'effet du traitement de modification du génome sur la quantité de virus dans le corps des patients. Chez quatre de ces patients, la quantité de VIH dans le sang a diminué. Chez un patient, le virus n'a plus pu être détecté du tout. L'équipe a découvert plus tard que ce meilleur répondeur avait naturellement déjà une copie mutée du gène CCR5.
Les patients qui portent une copie cassée du CCR5 évoluent vers le SIDA plus lentement que ceux qui n'en ont pas, dit Bruce Levine , chercheur en thérapie cellulaire et génique à la faculté de médecine de l'Université de Pennsylvanie et co-auteur de l'étude. Étant donné que toutes les cellules de ce patient le mieux répondeur portaient déjà une copie perturbée de CCR5, la modification par la nucléase à doigt de zinc a conduit à des cellules T sans copies fonctionnelles du gène. Cela signifie que les cellules sont totalement résistantes à l'infection par le VIH. L'équipe travaille maintenant à augmenter le nombre de cellules immunitaires qui finissent par porter deux copies cassées de CCR5.