La thérapie génique aux États-Unis est sur la bonne voie pour être approuvée dès l'année prochaine

La première thérapie génique pour une maladie héréditaire aux États-Unis est plus proche de la réalité que jamais.

Spark Therapeutics n'est que la deuxième entreprise à déposer une demande auprès de la Food and Drug Administration des États-Unis pour un tel traitement, mais elle sera probablement la première à arriver sur le marché.

S'exprimant mardi à EmTech MIT 2016, Katherine High, cofondatrice de Spark, a confirmé que la société était sur la bonne voie pour lancer son premier produit l'année prochaine. La thérapie génique, connue sous le nom de SPK-RPE65, cible les mutations dans les yeux des personnes qui conduisent souvent à la cécité. Actuellement, il n'existe aucun médicament disponible pour traiter ces troubles, connus sous le nom de dystrophies rétiniennes héréditaires.

Katherine High, cofondatrice de Spark Therapeutics, s'entretient avec Antonio Regalado du MIT Technology Review.

Spark prévoit de terminer sa demande auprès de la FDA au début de 2017. Si elle est approuvée l'année prochaine, la thérapie deviendrait la première pour une maladie héréditaire à recevoir le feu vert aux États-Unis. Deux de ces thérapies géniques, Strimvelis et Glybera, ont déjà été approuvées en Europe. .

Le fabricant de Glybera, UniQure, a initialement demandé l'approbation de la FDA pour sa thérapie génique, qui traite une maladie génétique rare appelée déficit en lipoprotéine lipase (LPLD). Mais la société a abandonné ces plans en décembre 2015 après que la FDA a contré la demande en demandant d'effectuer des essais cliniques supplémentaires pour prouver l'efficacité de la thérapie.

Le domaine de la thérapie génique a connu son lot d'échecs cliniques, dont un décès de patient en 1999 suite à des complications d'un traitement expérimental. High dit que les échecs précédents se sont produits en partie parce que les modèles animaux n'ont pas suffisamment exposé les problèmes potentiels de la thérapie génique.

Vous devez résoudre une masse critique de problèmes avant de pouvoir commencer sérieusement le développement thérapeutique, a-t-elle déclaré.

Spark a sans doute résolu ces problèmes avec SPK-RPE65. Cette semaine, la société a présenté des données de phase III lors de la réunion annuelle de l'American Academy of Ophthalmology montrant que 27 des 29 sujets qui étaient pratiquement aveugles ont connu une augmentation de la fonction visuelle pendant plus d'un an après la procédure. Aucun patient n'a eu d'effet indésirable grave associé au traitement, selon la société. High a déclaré que la thérapie est administrée au cours d'une intervention chirurgicale de 45 minutes sous anesthésie et qu'un changement de vision peut être observé dans les 30 jours.

High a déclaré mardi dans une interview que la société avait conclu l'essai et ne prévoyait pas d'effectuer de tests supplémentaires avant de demander l'approbation de la FDA, signe que Spark est confiant quant à sa demande auprès de la FDA.

Spark a commencé à tester SPK-RPE65 en 2007 et a depuis rejoint un petit groupe d'entreprises qui ont fait progresser les thérapies géniques expérimentales au-delà des essais de sécurité initiaux et des tests de stade avancé. Pendant ce temps, Spark travaille également sur une thérapie génique pour l'hémophilie, qui montre déjà des résultats prometteurs .

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