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La maladie de votre animal de compagnie pourrait être guérie par la thérapie génique
Courtney Seymour considérait depuis longtemps sa chienne Greta, une boxeuse chocolat et blanche de neuf ans, comme un élément essentiel de sa famille. Ainsi, lorsque Greta a reçu un diagnostic de myélopathie dégénérative, une maladie qui, comme son homologue humain la maladie de Lou Gehrig, provoque une paralysie et une mort douloureuse inévitable, Seymour a été dévasté.
Puis est venue une lueur d'espoir de l'une des nouvelles approches thérapeutiques les plus prometteuses de la médecine, bien que radicale, contre les maladies génétiques. Le vétérinaire de Seymour a mentionné qu'une étude à l'Université Tufts recrutait des chiens de compagnie atteints de la maladie pour tester un traitement expérimental appelé thérapie génique. Bien qu'il n'y ait aucune certitude de succès, Seymour a sauté sur l'occasion, parcourant 150 miles de chez elle à l'extérieur d'Albany, New York, jusqu'à Grafton, Massachusetts, afin que Greta puisse recevoir le traitement en mars.
Pendant des décennies, la thérapie génique a été envisagée comme un moyen de guérir la maladie en introduisant un nouveau matériel génétique dans l'ADN des gens. La technologie montre enfin du succès chez les patients, les traitements se rapprochant de l'approbation réglementaire aux États-Unis (voir Gene Therapy 2.0 : 10 Breakthrough Technologies 2017 ). Certaines de ces thérapies ont d'abord été testées sur des chiens de recherche, qui ont un système immunitaire similaire à celui des humains et qui contractent bon nombre des mêmes maladies. Mais alors que les humains recherchent de meilleurs soins médicaux pour les membres de leur famille à fourrure, ces thérapies pourraient bientôt être également sur le marché pour les chiens de compagnie.
Dominik Faissler, neurologue vétérinaire à l'Université Tufts qui dirige l'essai, étudie la thérapie génique pour la myélopathie dégénérative canine dans le but d'aider éventuellement les gens. Lui et ses collaborateurs de la faculté de médecine de l'Université du Massachusetts ont jusqu'à présent traité cinq chiens de compagnie atteints de la maladie, dont Greta, et prévoient d'en traiter cinq autres dans le cadre d'une petite étude pilote.
Une mutation du gène SOD1 a été liée à la maladie chez le chien, et une erreur dans le même gène est associée à la sclérose latérale amyotrophique, ou maladie de Lou Gehrig, chez l'homme. Le traitement mis au point par les chercheurs consiste en une seule injection dans le liquide céphalo-rachidien d'un virus modifié pouvant infecter le système nerveux. Le virus est conçu pour fournir du matériel génétique qui désactive l'expression du gène défectueux. Faissler espère que la thérapie pourrait être avancée dans les essais cliniques humains si elle est efficace chez les chiens.
Faissler dit que la thérapie semble jusqu'à présent sans danger chez les chiens, mais il est trop tôt pour savoir si elle arrêtera ou inversera la maladie. Cela peut prendre des mois pour que la thérapie ait un effet, et Faissler dit qu'il est possible que les chiens devront être traités plus tôt pour en bénéficier.
Les chercheurs utilisent également la thérapie génique pour traiter les chiens atteints d'hémophilie, un trouble de la coagulation chez les chiens et les humains causé par une mutation génétique. Dans l'hémophilie, un gène muté signifie que le corps ne peut pas produire suffisamment d'une protéine qui coagule le sang. La thérapie génique, comme celle développée par l'équipe de Valder Arruda à l'Université de Pennsylvanie, utilise un virus modifié contenant une version correcte du gène qui code pour les protéines de coagulation.
L'équipe d'Arruda a commencé à traiter les chiens de compagnie atteints d'hémophilie en 2012 sans frais pour les propriétaires. Après de nombreuses années de traitement des animaux de recherche, nous avons commencé à discuter de l'opportunité d'étendre le traitement aux animaux de compagnie, explique Arruda. C'est en quelque sorte boucler la boucle. Nous avons commencé à expérimenter sur des chiens pour nous aider à développer des traitements chez l'homme et maintenant nous revenons aux chiens.
Jusqu'à présent, Arruda et ses collègues ont traité quatre chiens de compagnie atteints d'hémophilie A et un cinquième chien atteint d'hémophilie B. Un propriétaire de chien a même voyagé d'Athènes, en Grèce, pour le traitement. Ce mois-ci, le groupe de recherche donnera la thérapie à un sixième chien. L'activité de coagulation de certains chiens a atteint 90%, ce qui signifie qu'ils n'ont que des saignements mineurs de temps en temps. Tous les chiens de compagnie qui ont reçu la thérapie sont toujours en vie.
En général, les chiens vivent plus longtemps, ce qui signifie qu'ils sont plus sujets aux maladies liées à l'âge, y compris les cancers. En fait, un type de thérapie génique pour chiens est déjà sur le marché pour traiter le mélanome. Appelé Oncept, il est connu sous le nom de vaccin à ADN. Il contient un gène humain qui fabrique une protéine présente sur les cellules de mélanome. Le système immunitaire du chien reconnaît la protéine humaine comme étrangère, déclenchant une réponse immunitaire contre les cellules de mélanome canin qui présentent une protéine similaire. Environ 60% des chiens atteints de mélanome en bénéficient.
Bruce Smith, chercheur en thérapie génique à l'Université Auburn en Alabama, en collaboration avec l'Université de Washington, St. Louis, et l'Institut Pasteur en France, travaille sur un type de thérapie génique appelé virus oncolytique pour l'ostéosarcome, un type de cancer des os de mauvais pronostic. Il survient couramment chez les chiens mais moins fréquemment chez les humains.
La thérapie est un virus modifié qui est conçu pour se propager dans tout le corps et infecter et tuer préférentiellement les cellules cancéreuses. Au fur et à mesure que les cellules cancéreuses infectées s'autodétruisent, elles libèrent de nouvelles particules virales infectieuses pour aider à détruire la tumeur restante.
Dans une première étude de 16 chiens de compagnie, la thérapie s'est avérée sans danger. Mais les animaux qui ont reçu la thérapie ne vivaient pas plus longtemps en moyenne que ceux qui venaient de recevoir les soins standard. C'était décevant pour Smith, mais son équipe travaille à l'amélioration de la thérapie pour la rendre plus efficace.
Le chien qui a survécu le plus longtemps était un peu plus de deux ans, mieux que la survie moyenne d'un an pour les chiens atteints de ce type de cancer. Contrairement au traitement d'un humain de 60 ans, où nous voulons qu'il vive jusqu'à 90 ans et nous devons trouver comment lui faire gagner 30 ans de plus, en médecine vétérinaire, nous ne pensons qu'à peut-être comment obtenir trois à cinq ans supplémentaires ans si c'est un vieux chien, dit Smith.
Smith est convaincu qu'il existe un marché canin pour les thérapies géniques anticancéreuses comme Oncept et celle que son équipe développe. Il dit que la qualité des médicaments pour animaux de compagnie s'améliore à un rythme rapide et que le cancer est un problème de santé majeur pour les propriétaires de chiens âgés. Les chiens font désormais partie de la famille. Les gens les considèrent comme leurs enfants. Quand il s'agit d'un membre de votre famille, vous voulez qu'il soit traité de la même manière que vous êtes traité, dit Smith.
Une question qui demeure cependant est de savoir combien coûteront ces nouvelles thérapies. Le prix d'Oncept tourne autour de 3 000 $ pour une série de quatre coups. Mais les thérapies potentiellement curatives pour les maladies héréditaires sont susceptibles d'avoir des prix beaucoup plus élevés. Strimvelis, une thérapie génique humaine approuvée en Europe pour une maladie immunitaire héréditaire, coûte plus de 600 000 dollars.
Pendant ce temps, le sort de l'animal de compagnie bien-aimé de Seymour reste incertain. Malgré le traitement de thérapie génique, Seymour n'a pas remarqué d'amélioration de l'état de Greta mais garde espoir. Je ne peux pas dire si la progression a été plus lente qu'elle ne l'aurait été sans le traitement, dit-elle.
Quoi qu'il en soit, les chercheurs affirment que des animaux de compagnie comme Greta jouent un rôle essentiel dans le développement de la technologie. Et éventuellement, la récompense pourrait profiter à la fois aux personnes et à leurs meilleurs amis. Je crois que la thérapie génique chez les humains et la thérapie génique chez les animaux de compagnie iront de pair, dit Faissler. Je pense que c'est le traitement de l'avenir.