La FDA interrompt l'une des premières études CRISPR humaines avant qu'elle ne commence

Catégorie: Biotechnologie Posté 30 mai

Un essai prévoyant d'utiliser l'outil d'édition de gènes CRISPR sur des patients drépanocytaires a été suspendu en raison de questions non précisées des régulateurs américains.

Fond: CRISPR Therapeutics, qui développe la thérapie, a demandé l'approbation de la Food and Drug Administration des États-Unis en avril pour commencer l'étude. La thérapie consiste à extraire des cellules souches de la moelle osseuse d'un patient et à les éditer avec CRISPR en laboratoire. L'idée est que les cellules modifiées, une fois réinjectées dans le patient, donneraient naissance à des globules rouges sains.

Prise en charge par la FDA : Mais selon un déclaration mercredi de CRISPR Therapeutics, la FDA a ordonné à la société de ne pas poursuivre son étude jusqu'à ce qu'elle réponde aux questions sur son traitement (la société n'a cependant pas fourni plus de détails sur la nature de ces questions).

La FDA n'a pas immédiatement répondu à une demande de commentaire.

Essais prévus : CRISPR Therapeutics indique qu'un essai européen pour la bêta-thalassémie, un trouble sanguin héréditaire, qui implique une procédure similaire, ne sera pas affecté par l'ordonnance de la FDA. La société prévoit de commencer cette étude au cours du second semestre de l'année.

Par ailleurs, le premier essai CRISPR aux États-Unis, mené par l'Université de Pennsylvanie, recrute actuellement des patients.