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La FDA approuve une thérapie génique révolutionnaire pour le cancer
NOVARTIS
Une thérapie anticancéreuse révolutionnaire qui utilise des cellules immunitaires génétiquement modifiées a été approuvée par la Food and Drug Administration des États-Unis, inaugurant une nouvelle ère de traitement du cancer.
La FDA appelle le traitement, fabriqué par Novartis, la première thérapie génique aux États-Unis. La thérapie est conçue pour traiter un type souvent mortel de cancer du sang et de la moelle osseuse qui affecte les enfants et les jeunes adultes. Connue sous le nom de thérapie CAR-T, l'approche a montré des résultats remarquables chez les patients. Le traitement unique coûtera 475 000 $, mais Novartis affirme qu'il n'y aura pas de frais si un patient ne répond pas au traitement dans un délai d'un mois.
Nous entrons dans une nouvelle frontière de l'innovation médicale avec la capacité de reprogrammer les propres cellules d'un patient pour attaquer un cancer mortel, a déclaré le commissaire de la FDA, Scott Gottlieb, dans un déclaration .
La thérapie, qui sera commercialisée sous le nom de Kymriah, est un traitement personnalisé qui utilise les propres cellules T du patient, un type de cellule immunitaire. Les cellules T d'un patient sont extraites et cryogéniquement congelées afin de pouvoir être transportées au centre de fabrication de Novartis dans le New Jersey. Là, les cellules sont génétiquement modifiées pour avoir un nouveau gène qui code pour une protéine, appelée récepteur antigénique chimérique, ou CAR. Cette protéine dirige les lymphocytes T pour cibler et tuer les cellules leucémiques avec un antigène spécifique à leur surface. Les cellules génétiquement modifiées sont ensuite réinjectées au patient.
Dans un essai clinique portant sur 63 enfants et jeunes adultes atteints d'un type de leucémie aiguë lymphoblastique, 83 % des patients ayant reçu la thérapie CAR-T ont vu leur cancer entrer en rémission dans les trois mois. À six mois, 89 % des patients qui ont reçu la thérapie vivaient encore et à 12 mois, 79 % avaient survécu.
Selon le National Cancer Institute, environ 3 100 patients âgés de 20 ans et moins aux États-Unis reçoivent un diagnostic de leucémie aiguë lymphoblastique chaque année, ce qui en fait le cancer infantile le plus courant. Les options de traitement actuelles comprennent la chimiothérapie et les greffes de cellules souches, mais environ 600 patients pédiatriques et jeunes adultes atteints de la maladie rechutent chaque année, et beaucoup restent incurables.
David Mitchell, fondateur d'un groupe de défense appelé Patients for Affordable Drugs, dit dans un communiqué que le coût de 475 000 $ est excessif et affirme que le gouvernement fédéral a dépensé 200 millions de dollars dans les premières recherches sur la thérapie CAR-T avant que Novartis n'achète les droits sur le traitement. Le groupe a récemment rencontré la société pour demander un prix équitable pour sa thérapie. Les estimations précédentes prévoyaient un prix entre 600 000 $ et 750 000 $.
Cette approbation historique est de bon augure pour les sociétés rivales Kite Pharma et Juno Therapeutics, qui développent également des thérapies CAR-T. Kite Pharma, qui attend l'approbation de la FDA pour sa thérapie CAR-T pour traiter une forme de cancer du sang chez l'adulte, a été rachetée cette semaine par Gilead dans le cadre d'un accord d'une valeur de 11,9 milliards de dollars.
Bien que la thérapie Novartis ait montré des résultats extraordinaires chez les patients, des questions subsistent quant à la façon dont l'entreprise sera en mesure de fabriquer des thérapies personnalisées assez rapidement pour les fournir aux patients à travers le pays. Novartis indique qu'il faut en moyenne 22 jours pour créer la thérapie, à partir du moment où les cellules d'un patient sont retirées jusqu'au moment où elles sont réinjectées dans le patient. Kymriah sera initialement disponible dans 20 hôpitaux américains d'ici un mois, selon Novartis. À terme, 32 sites au total offriront la thérapie.
La thérapie CAR-T est également connue pour provoquer des effets secondaires potentiellement mortels chez certains patients, notamment des problèmes neurologiques et une réaction appelée syndrome de libération de cytokines. Juno Therapeutics a mis fin à une étude CAR-T plus tôt cette année après que des patients sont décédés d'un œdème cérébral ou d'un gonflement du cerveau. Selon la société, aucun patient traité avec la thérapie Novartis CAR-T n'est décédé des suites de cette complication.
La FDA définit la thérapie génique comme un médicament qui introduit du matériel génétique dans l'ADN d'une personne pour remplacer le matériel génétique défectueux ou manquant afin de traiter une maladie ou un état pathologique. Il s'agit de la première thérapie de ce type à être disponible aux États-Unis, selon la FDA. Deux thérapies géniques pour des maladies héréditaires rares ont déjà été approuvées en Europe.