La cure de thérapie génique a une garantie de remboursement

Une thérapie génique sera proposée à la vente en Europe avec une garantie de remboursement, selon GlaxoSmithKline, la société qui la commercialise.

Le traitement, appelé Strimvelis, est le premier traitement pur et simple d'une maladie rare à émerger de la thérapie génique, et son prix de 594 000 euros (665 000 $), annoncé la semaine dernière , en fait l'un des traitements ponctuels les plus chers jamais vendus par une firme pharmaceutique.

Maintenant, nous avons appris que c'est aussi la première solution génétique à être accompagnée d'une garantie.

Le médicament doit livrer ce que vous dites ou nous ne payons pas, déclare Luca Pani, directeur général de l'Agence italienne des médicaments, connue sous le nom d'AIFA, qui a fixé le prix et les conditions lors des négociations avec le géant britannique du médicament. Si cela ne fonctionne pas, ils retourneront l'argent.

Le traitement utilise un virus pour ajouter un gène manquant à la moelle osseuse des enfants atteints d'ADA-SCID, une incapacité parfois mortelle à combattre les infections. Dans une étude portant sur dix-huit enfants, réalisée dans un hôpital de Milan, tous sauf trois ont été guéris sur le coup.

GSK a acheté les droits du traitement en 2010 et a obtenu l'approbation plus tôt cette année pour le vendre en Europe, mais en raison de sa complexité, l'entreprise ne le proposera qu'à Milan, obligeant les familles à voyager et à y passer des semaines. Cela signifie que le prix italien s'appliquera à toute l'Europe, dit Pani.

Selon certaines mesures, le prix de Strimvelis compte comme une bonne affaire. Le coût d'une greffe de moelle osseuse d'une autre personne - la méthode établie pour traiter l'ADA-SCID - peut atteindre 1 million de dollars. Certains autres patients sont traités avec des injections d'enzymes qui coûtent 250 000 $ par an. Le coût de ces médicaments et les soins nécessaires à un enfant malade s'élèvent rapidement à des millions.

Je m'attendais à un prix plus élevé, déclare Christian Hill, directeur général de Map Biopharma, un cabinet de conseil à Cambridge, au Royaume-Uni. Mon premier sentiment était 'Hmmm, c'est vraiment surprenant'.

Selon Pani, GSK a approché l'agence italienne avec un prix presque le double de ce qui a finalement été convenu, soit environ 1 million de dollars. Mais l'AIFA était en position de force pour négocier car la thérapie avait été développée en Italie grâce à des dons caritatifs. GSK a refusé de commenter les négociations. C'est vraiment difficile, parce que les modèles [économiques] de tout le monde impliquent des médicaments réguliers et ce ne sont pas des médicaments réguliers, dit Pani. C'est un symbole du futur, absolument.

L'idée derrière la thérapie génique est qu'une correction ponctuelle de l'ADN d'un patient conduira à une guérison à vie. Strimvelis est le premier traitement commercialisé qui tient ses promesses. Mais les remèdes potentiels pour l'hémophilie, une maladie rare maladie des yeux , et une maladie cérébrale mortelle pourraient ensuite arriver sur le marché, et ils pourraient être tout aussi coûteux.

L'agence italienne est inhabituelle en ce sens qu'elle impose déjà des règles de rémunération au rendement pour certains médicaments anticancéreux. Il gère 135 registres de patients pour suivre leur bon fonctionnement et Pani affirme que l'Italie a collecté plus de 250 millions d'euros de remboursements. Les patients recevant la thérapie génique de GSK seront également suivis dans un registre, a confirmé la société. Sur la base de l'expérience acquise jusqu'à présent, GSK pourrait finir par rembourser environ un traitement sur six.

Mais la grande question n'est pas de savoir si la thérapie génique coûte trop cher, c'est de savoir si les entreprises peuvent y gagner de l'argent, en particulier en traitant des maladies ultra-rares. Seulement une douzaine d'enfants naissent avec ADA-SCID chaque année en Europe. Les traiter tous générerait environ 8 millions de dollars de revenus - à peine un coup dur pour GSK, qui vend pour 30 milliards de dollars de médicaments par an.

Traiter 12 enfants par an - ce n'est tout simplement pas commercialement viable, à tout prix, déclare Phil Reilly, partenaire de Third Rock Ventures à Boston, qui investit dans des sociétés de thérapie génique. Mais il existe des centaines, voire des milliers de troubles qui entrent dans cette catégorie. Nous avons besoin d'un nouveau modèle pour les maladies ultra-rares, car nous allons développer ces traitements. Reilly dit que les garanties de remboursement et les systèmes de paiement à l'utilisation sont deux façons de rendre acceptables les prix élevés des autocollants.

GSK dit qu'il ne gagnera pas beaucoup d'argent avec Strimvelis. Au lieu de cela, il considère le traitement comme un moyen d'aider les patients et d'acquérir de l'expérience avec des traitements impliquant des cellules et des gènes. C'est aussi travailler avec une petite entreprise, Adaptimmune, pour modifier génétiquement les cellules immunitaires afin de lutter contre le cancer. Nous ne nous attendons pas à récupérer tous les coûts de construction d'une plate-forme pour fournir une thérapie génique et cellulaire à partir de Strimvelis seul, déclare Anna Padula, porte-parole du groupe des maladies rares de GSK. Nous espérons que Strimvelis sera le premier d'un certain nombre de médicaments innovants de thérapie génique que nous apporterons aux patients. La société reconnaît, ajoute-t-elle, que l'industrie devra adapter la manière dont les médicaments sont tarifés et financés.

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