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L'entreprise vise à guérir la cécité avec l'optogénétique
Une startup de biotechnologie veut restaurer la vision chez des patients aveugles avec une thérapie génique qui donne une sensibilité à la lumière aux neurones qui ne la possèdent normalement pas.
La tentative, par Ann Arbor, basée au Michigan Thérapeutique Retrosense , utilisera ce qu'on appelle l'optogénétique. Les scientifiques ont utilisé la technique au cours des dernières années comme outil de recherche pour étudier les circuits cérébraux et le contrôle neural du comportement en dirigeant l'activité des neurones avec des éclairs lumineux. Mais Retrosense et d'autres groupes font pression pour apporter la technique aux patients dans le cadre d'essais cliniques.
L'idée derrière la thérapie expérimentale de Retrosense est d'utiliser l'optogénétique pour traiter les patients qui ont perdu la vision en raison de maladies dégénératives de la rétine telles que la rétinite pigmentaire. Les patients atteints de rétinite pigmentaire subissent une perte de vision progressive et irréversible parce que les bâtonnets et les cônes de leurs yeux meurent en raison d'une maladie héréditaire. Si l'entreprise réussit, le traitement pourrait également aider les patients atteints de la forme la plus courante de dégénérescence maculaire, qui touche près d'un million de personnes aux États-Unis. La Food and Drug Administration des États-Unis n'a approuvé aucun traitement pour l'une ou l'autre de ces affections.
Retrosense développe un traitement dans lequel d'autres cellules de la rétine pourraient remplacer les bâtonnets et les cônes, des cellules qui convertissent la lumière en signaux électriques. La société cible un groupe de neurones de l'œil appelés cellules ganglionnaires. Normalement, les cellules ganglionnaires ne répondent pas à la lumière. Au lieu de cela, ils agissent comme un conduit pour les informations électriques envoyées par les bâtonnets et les cônes de la rétine. Les cellules ganglionnaires transmettent ensuite des informations visuelles directement au cerveau.
Les médecins injecteraient un virus non pathogène dans l'œil d'un patient. Le virus porterait l'information génétique nécessaire pour produire les protéines des canaux sensibles à la lumière dans les cellules ganglionnaires. Normalement, les bâtonnets, les cônes et d'autres cellules traduisent les informations lumineuses en un code de schémas d'activation des neurones qui est ensuite transmis via les cellules ganglionnaires au cerveau. Étant donné que la thérapie de Retrosense contournerait ce traitement de l'information, il faudra peut-être que le cerveau apprenne à interpréter les signaux.
Jusqu'à présent, Retrosense et ses collaborateurs universitaires ont montré que le traitement peut restaurer certains comportements évoqués par la vision chez les rongeurs. Le traitement semble également sans danger chez les primates non humains. Les cellules ganglionnaires modifiées de manière optogénétique de ces primates sont sensibles à la lumière, mais les tests comportementaux ne sont pas possibles, car il n'existe aucun modèle de dégénérescence rétinienne chez les primates non humains, a déclaré Sean Ainsworth, PDG de Retrosense.
Retrosense prévoit de commencer son premier essai clinique en 2013 avec neuf patients atteints de rétinite pigmentaire aveugle.