L'année en biomédecine

Cellules souches

Mouvement léger : Montrant comment l'optogénétique pouvait être appliquée à des problèmes médicaux, les chercheurs ont génétiquement modifié une souris pour exprimer une protéine sensible à la lumière (en vert) dans son nerf sciatique. Ils pourraient alors déclencher un mouvement musculaire en éclairant le muscle.

En octobre, 12 ans après la première isolation des cellules souches embryonnaires humaines, une thérapie dérivée de ces cellules a été testée pour la première fois chez l'homme (First Human Tests of Embryonic Stem Cell Therapy Underway). La thérapie, développée par Geron, est conçue pour traiter les lésions de la moelle épinière avec une injection de cellules neurales différenciées dans le site de la lésion.

Parce que l'essai clinique est le premier du genre, Geron a dû tracer une nouvelle voie avec la Food and Drug Administration des États-Unis alors que l'agence découvre comment réglementer les thérapies par cellules souches embryonnaires et évaluer la sécurité de ces cellules. La société a initialement obtenu l'autorisation de commencer les tests cliniques l'année dernière, mais quelques mois plus tard, ceux-ci ont été suspendus car les tests sur les animaux ont soulevé de nouveaux problèmes de sécurité. (La FDA laisse les essais sur les cellules souches reprendre)

Une deuxième société, Advanced Cell Technology, a obtenu l'approbation de la FDA en novembre pour commencer les tests humains de sa thérapie dérivée de cellules souches embryonnaires pour une forme héréditaire de cécité.

Alors que ces deux essais sur l'homme marquent des avancées majeures dans la recherche sur les cellules souches, un juge fédéral à Washington, D.C., a peut-être fait reculer le domaine d'un pas de géant. En août, à peine 18 mois après que le président Obama a supprimé un décret de l'administration du président George W. Bush qui limitait l'utilisation des fonds fédéraux à un nombre limité de lignées de cellules souches embryonnaires, le juge Royce Lamberth a stupéfié la communauté des cellules souches. en émettant une injonction bloquant le financement fédéral de toute recherche impliquant des cellules souches embryonnaires. (Une nouvelle décision de justice pourrait paralyser la recherche sur les cellules souches)

Les chercheurs affirment que la décision, même si elle est annulée par la suite, aura un effet néfaste sur le domaine, retardant la recherche médicale prometteuse qui ne faisait que prendre de l'ampleur. Toutes les subventions examinées par la plus grande agence de financement du pays, les National Institutes of Health (NIH), qui impliquent des cellules souches embryonnaires humaines ont été suspendues pendant que le NIH et d'autres agences gouvernementales tentent de faire annuler l'injonction.

Le gouvernement fédéral a rapidement fait appel de l'injonction, et une cour d'appel l'a temporairement suspendue en septembre et a entendu la dernière série d'arguments dans l'affaire ce mois-ci. On ne sait toujours pas à quelle vitesse ce tribunal rendra sa décision ou quand le juge Lamberth rendra une décision finale.

Dans un effort continu pour éviter les batailles éthiques qui ont entravé la recherche sur les cellules souches embryonnaires, les scientifiques ont développé une nouvelle méthode pour fabriquer des cellules souches pluripotentes induites, qui sont aussi flexibles que les cellules souches embryonnaires mais peuvent être créées à partir de tissus adultes sans l'utilisation de embryons. (« Une nouvelle façon de fabriquer des cellules souches ») La nouvelle méthode, développée par Derrick Rossi et ses collaborateurs à Harvard, est très efficace et utilise de l'ARN au lieu de l'ADN pour produire les quatre protéines nécessaires à la reprogrammation de la cellule. L'élimination du besoin d'ADN permet de contourner certaines préoccupations liées à la création de ces cellules, telles que le risque de croissance de tumeurs.

Génomique

Cette année, 10 ans après l'achèvement du projet du génome humain, le séquençage du génome a finalement fait son chemin dans la pratique de la médecine. Jacques Lupski , un médecin-chercheur qui souffre d'un trouble neurologique appelé Charcot-Marie-Tooth, a trouvé la source de sa maladie après une recherche de 25 ans en séquençant son génome entier. (Un mystère familial, résolu par un génome) La recherche de Lupski a été la première à montrer comment le séquençage du génome entier peut être utilisé pour identifier la cause génétique de la maladie d'un individu

Les scientifiques utilisent également le séquençage pour étudier et traiter le cancer, en comparant les génomes des tissus sains et tumoraux d'un patient pour identifier les erreurs génétiques qui ont permis aux cellules cancéreuses de se développer de manière incontrôlable. Steven Jones, Janessa Laskin et des collaborateurs de la British Columbia Cancer Agency ont utilisé cette approche pour aider à sélectionner des médicaments pour un homme souffrant d'un adénocarcinome rare. (Traiter le cancer sur la base de son génome) Elaine Mardis et ses collaborateurs ont comparé la séquence du génome dans une tumeur primaire et une tumeur métastatique du même patient pour essayer de trouver des mutations qui ont permis aux cellules de se libérer du site cancéreux d'origine et de se propager dans le corps. ( Genetic Clues to Cancer’s Spread ) Foundation Medicine, une startup basée à Cambridge, Massachusetts, vise à capitaliser sur ces résultats en créant un test de dépistage capable de détecter des variations dans des centaines de gènes liés au cancer. (Startup pour offrir aux patients un profil génétique de leur cancer)

Contrôle du cerveau

L'optogénétique - l'utilisation de la lumière pour contrôler les neurones génétiquement modifiés - est rapidement devenue l'un des domaines les plus en vogue des neurosciences. La technologie optogénétique est maintenant utilisée dans des centaines de laboratoires à travers le monde, aidant les scientifiques à mieux comprendre le cerveau. Alors que la majeure partie de la recherche est axée sur la science fondamentale, une poignée de projets publiés cette année ouvrent la voie à des applications cliniques. Des chercheurs du Weill Cornell Medical College, à New York, ont développé une rétine prothétique plus précise pour des souris aveugles qui avait été génétiquement modifiée pour exprimer une protéine sensible à la lumière dans certaines cellules rétiniennes. (Maintenant, je vous vois) La thérapie génique pourrait un jour rendre la même chose possible pour les humains.

Karl Deisseroth et ses collègues de Stanford ont utilisé la technologie optogénétique pour contrôler le mouvement musculaire chez des souris génétiquement modifiées pour exprimer une protéine sensible à la lumière dans leur système nerveux périphérique. Un minuscule brassard à LED implantable a délivré des impulsions lumineuses d'une milliseconde au nerf, provoquant la contraction des muscles des jambes des animaux. Les chercheurs disent que les contractions déclenchées par la lumière imitaient l'activité musculaire normale de plus près que les contractions générées en délivrant des signaux électriques directement au nerf. (Les « interrupteurs de lumière » génétiques contrôlent le mouvement musculaire) Les résultats pourraient aider au développement de dispositifs de stimulation nerveuse qui aideront les personnes paralysées à cause de lésions ou de maladies de la moelle épinière.

Pour utiliser l'optogénétique dans le cerveau humain, les chercheurs doivent découvrir comment fournir de la lumière en profondeur dans le cerveau. Medtronic, l'un des plus grands fabricants d'appareils médicaux au monde, travaille là-dessus. La société fabrique actuellement des stimulateurs électriques du cerveau profond, qui sont approuvés pour traiter la maladie de Parkinson et d'autres troubles neurologiques. Un appareil similaire qui fournit de la lumière plutôt que de l'électricité pourrait aider à améliorer la conception des stimulateurs cérébraux profonds et pourrait éventuellement devenir une thérapie en soi. (Un implant cérébral qui utilise la lumière)

Ed Boyden, l'un des créateurs de l'optogénétique, a été présenté dans le numéro d'octobre de Examen de la technologie (Contrôle du cerveau) et dans une colonne d'invités en ligne, écrit plus sur la façon dont la science coopte les solutions ingénieuses de la nature. (Définition d'un algorithme pour inventer à partir de la nature)

La biologie de synthèse

Enfin, Craig Venter et ses collègues du Venter Institute ont créé la vie. (Cellule de redémarrage du génome synthétique, fabrication rapide d'un génome à partir de zéro) Au terme d'un projet de 15 ans, les chercheurs ont créé un génome synthétique, puis l'ont utilisé pour redémarrer une cellule microbienne.

En utilisant une méthode développée en 2008 , les chercheurs, dirigés par le pionnier de la génomique Craig Venter, ont synthétisé le génome d'une minuscule bactérie appelée Mycoplasme mycoïde , contenant un peu plus d'un million de paires de bases d'ADN. Ensuite, ils ont transplanté le génome synthétique dans une bactérie apparentée, Mycoplasma capricolum , dans un processus qu'ils avaient déjà perfectionné utilisant des chromosomes non synthétiques.

Une fois que les cellules receveuses ont incorporé le génome synthétique, elles ont immédiatement commencé à exécuter les instructions codées dans le génome. Les cellules fabriquées uniquement M. mycoides protéines, et en quelques cycles d'auto-réplication, toutes les traces de l'espèce réceptrice avaient disparu.

Venter et ses collègues travaillent maintenant avec Novartis et les National Institutes of Health pour adapter la technologie afin de créer rapidement des vaccins contre les nouvelles souches du virus de la grippe.

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