Il a fallu une pandémie, mais les États-Unis ont enfin (quelques) données médicales centralisées

Des véhicules font la queue sur un site de test covid-19 au Dodger Stadium à Los Angeles Mario Tama/Getty Images

• 6,3 millions de dossiers anonymisés sont actuellement dans la base de données N3C des NIH
• C'est devenu l'une des plus grandes collections de dossiers de patients covid au monde
• Le système évite les silos de données et les problèmes de confidentialité qui perturbent le système de santé américain

Tout au long de la pandémie, il y a eu de sérieuses tensions entre ce que le public veut savoir et ce que les scientifiques ont pu dire avec certitude.

Les scientifiques ont pu en savoir plus sur le covid, plus rapidement, que sur toute autre maladie de l'histoire, mais en même temps, le public a été choqué lorsque les médecins ne peuvent pas répondre à des questions apparemment fondamentales : quels sont les symptômes du covid-19 ? Comment se propage-t-il ? Qui est le plus sensible ? Quelle est la meilleure façon de le traiter ?

Nulle part ce conflit n'a été plus clair qu'aux États-Unis, qui dépensent près d'un cinquième de leur produit intérieur brut en soins de santé, mais obtiennent de moins bons résultats que tout autre pays riche. Trouver les réponses a été compliqué non seulement parce que la science est difficile, mais parce que les soins de santé américains sont construits sur un patchwork de systèmes incompatibles et archaïques.

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Les États-Unis n'ont aucune idée de la façon de gérer toutes les données de test qu'ils collectent Aux États-Unis, chaque État décide de la manière dont il rapporte les résultats des tests covid-19. Le résultat est un système chaotique qui nuit à notre réponse à la pandémie.

Partout au pays, les lois fédérales, étatiques et locales sur la protection de la vie privée se chevauchent et se contredisent parfois. Les dossiers médicaux, quant à eux, sont désordonnés, fragmentés et intensément cloisonnés par les institutions qui les possèdent, à la fois pour des raisons de confidentialité et parce que la vente de données médicales anonymisées est incroyablement rentable.

Mais accéder aux données piégées dans ces silos est le seul moyen de répondre aux questions sur le covid. C'est pourquoi tant de recherches vitales ont été menées à l'étranger, dans des pays dotés de systèmes de santé nationaux, même si les États-Unis comptent un grand nombre de patients covid et d'instituts de recherche. Certaines des données les plus solides sur facteurs de risque de mortalité par covid et les caractéristiques de longue convoitise sont venus du Royaume-Uni, par exemple. Là, les chercheurs en santé publique ont accès aux données des dossiers médicaux de 56 millions de patients du NHS.

Au début de la pandémie, un groupe de chercheurs financé par les National Institutes of Health des États-Unis, ou NIH, s'est rendu compte qu'il serait impossible de répondre à de nombreuses questions sur le covid-19 sans faire tomber les barrières au partage des données. Ils ont donc développé un cadre pour combiner les dossiers réels des patients de différentes institutions d'une manière qui pourrait être à la fois privée et utile.

Le résultat est le Collaboratif national de cohorte COVID (N3C) , qui recueille les dossiers médicaux de millions de patients à travers le pays, les nettoie, puis accorde l'accès à des groupes qui étudient tout, du moment où utiliser un ventilateur à la façon dont covid affecte les cycles menstruels.

Il est tout simplement choquant que nous n'ayons pas de données de santé agrégées et harmonisées pour la recherche face à une pandémie, déclare Melissa Haendel, professeur d'informatique de recherche au campus médical d'Anschutz de l'Université du Colorado et l'une des co-responsables du N3C. Nous n'aurions jamais amené tout le monde à nous fournir ce degré de données en dehors du contexte d'une pandémie, mais maintenant que nous l'avons fait, c'est une démonstration que les données cliniques peuvent être harmonisées et partagées à grande échelle de manière sécurisée et transparente. .

La base de données est désormais l'une des plus grandes collections de dossiers de covid au monde, avec 6,3 millions de dossiers de patients provenant de 56 institutions et comptant, y compris les dossiers de 2,1 millions de patients atteints du virus. La plupart des enregistrements remontent à 2018 et les organisations contributrices se sont engagées à continuer à les mettre à jour pendant cinq ans. Cela fait du N3C non seulement l'une des ressources les plus utiles pour étudier la maladie aujourd'hui, mais l'un des moyens les plus prometteurs d'étudier le long covid.

Un système où les institutions envoient des dossiers, en vrac, à un gouvernement fédéral centralisé est une anomalie dans les soins de santé américains. Utilisé à bon escient, il a le potentiel de répondre à des questions détaillées longtemps après la pandémie. Et cela pourrait même servir de preuve de concept pour des efforts similaires à l'avenir.

Données open source

Pour apporter des informations à la base de données, les prestataires participants choisissent d'abord deux groupes de patients : les personnes qui ont été testées positives pour le covid et les autres qui serviront de groupe de contrôle. Ils suppriment ensuite tout ce qui rend les données personnellement identifiables, à l'exception du code postal et des dates de service, et les transmettent en toute sécurité à N3C. Là, les techniciens nettoient les données, ce qui n'est pas toujours une tâche facile, et les saisissent dans la base de données.

N'importe qui peut soumettre une proposition de recherche par l'intermédiaire de N3C tableau de bord , qu'ils soient affiliés ou non à un établissement demandeur. Même les scientifiques citoyens peuvent demander l'accès à une version anonymisée de l'ensemble de données.

un NIH le comité examine chaque proposition et décide à quelle version des données les chercheurs pourront accéder. Il existe plusieurs niveaux d'informations : un ensemble de données limité, un deuxième niveau contenant des enregistrements réels avec des codes postaux et des dates masqués, et un troisième composé d'enregistrements synthétiques générés par ordinateur, qui tentent de conserver les mêmes attributs que les enregistrements réels sans en contenir données réelles des patients. Tout le monde doit suivre une formation sur la sécurité des données avant d'avoir accès.

Jusqu'à présent, 215 projets de recherche ont été approuvés, y compris des études pour suivre les résultats des patients qui ont reçu différents vaccins covid et examiner les taux de complications des chirurgies électives chez les patients non covid pendant la pandémie. La première publication du collectif était une analyse de facteurs de risque de mortalité chez les patients cancéreux qui ont contracté le SRAS CoV2, et plusieurs pré-impressions ont été publiées sur des sujets tels que les résultats de covid dans malades du foie et les personnes vivant avec le VIH .

Plus de responsabilité, une meilleure science

Des données propres et précises sont essentielles pour de telles études, mais elles ont été difficiles à obtenir dans le chaos de la pandémie. En juin dernier, deux revues majeures, le BMJ et Le Lancet, articles rétractés basés sur les données de Surgisphere, une société de données médicales peu connue avec une poignée d'employés. Il a affirmé avoir accès aux dossiers médicaux en temps réel de près de 100 000 patients covid dans 700 hôpitaux à travers le monde. Dans certains cas, les chiffres représentaient plus de patients que le nombre de patients effectivement diagnostiqués dans un pays donné.

Avant d'être rétractés, les articles ont conduit à la décision d'arrêter les essais cliniques et de modifier les pratiques médicales. Mais lorsque les chercheurs sont devenus méfiants, d'autant plus que même un seul accord sur le transfert de données médicales prend énormément de temps et de travail, l'entreprise a refusé de laisser quiconque auditer les données. En fait, il n'y a aucune preuve que la base de données ait jamais existé .

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Les données Covid-19 sont un bien public. Le gouvernement américain doit commencer à le traiter comme tel. Les États-Unis n'ont pas donné la priorité à une intervention hautement efficace et économique, offrant un accès rapide et facile aux données sur les coronavirus.

Le N3C, d'autre part, est auditable et responsable devant des milliers de chercheurs dans des centaines d'institutions participantes, avec un accent particulier sur la transparence et la reproductibilité. Tout ce que les utilisateurs font via l'interface, qui utilise GovCloud de Palantir plate-forme, est soigneusement conservée, afin que toute personne y ayant accès puisse revenir sur ses pas.

Ce n'est pas sorcier, et ce n'est pas vraiment nouveau. C'est juste un travail acharné. C'est fastidieux, cela doit être fait avec soin et nous devons valider chaque étape, explique Christopher Chute, professeur de médecine à Johns Hopkins qui codirige également N3C. La pire chose que nous puissions faire est de transformer méthodiquement des données en déchets qui nous donneraient de mauvaises réponses.

Force brute

Haendel souligne que ces efforts n'ont pas été faciles. La diversité de l'expertise qu'il a fallu pour y arriver - la persévérance, le dévouement et, franchement, la force brute - est tout simplement sans précédent, dit-elle.

Cette force brute est venue de nombreux domaines différents au-delà de la simple médecine.

Avoir tout le monde à bord de tous les aspects de la science a vraiment aidé. Pendant le covid, les gens étaient beaucoup plus disposés à collaborer, explique Mary Boland, professeur d'informatique à l'Université de Pennsylvanie. Vous pourriez avoir des ingénieurs, vous pourriez avoir des informaticiens, des physiciens—toutes ces personnes qui ne participeraient peut-être pas normalement à la recherche en santé publique.

Boland fait partie d'un groupe utilisant les données N3C pour déterminer si le covid augmente les saignements irréguliers chez les femmes atteintes du syndrome des ovaires polykystiques. Habituellement, la plupart des chercheurs doivent utiliser les données des réclamations d'assurance pour obtenir une base de données suffisamment grande pour les analyses au niveau de la population, dit-elle.

Les données sur les réclamations peuvent répondre à certaines questions sur l'efficacité des médicaments dans le monde réel, par exemple. Mais ces bases de données manquent d'énormes quantités d'informations, y compris les résultats de laboratoire, les symptômes signalés par les gens et même des données indiquant si les patients survivent ou meurent.

Collecte et nettoyage

En dehors des bases de données de réclamations d'assurance, la plupart des collaborations de données de santé aux États-Unis utilisent un modèle fédéré. Les participants à ces études conviennent tous de formater leurs propres ensembles de données dans un format commun, puis d'exécuter des requêtes du collectif, telles que la proportion de cas graves de covid par groupe d'âge. Plusieurs collectifs internationaux de recherche sur le covid, dont le Sciences et informatique observationnelles des données de santé (OHDSI, prononcé Odyssey), fonctionnent de cette manière, en évitant les problèmes juridiques et politiques liés aux données transfrontières des patients.

L'OHDSI, qui a été fondée en 2014, compte des chercheurs de 30 pays et détient des records pour 600 millions de patients.

Cela permet à chaque institution de conserver ses données derrière ses propres pare-feu, avec ses propres protections de données en place. Il ne nécessite aucune donnée patient pour aller et venir, dit Boland. C'est réconfortant pour beaucoup d'endroits, surtout avec tout le piratage qui a eu lieu ces derniers temps.

Mais compter sur chaque institution pour préparer ses propres données pour un tel système comporte beaucoup de risques.

Mettre les données dans un format de données commun est le plus grand défi, car même les noms de médicaments - on pourrait penser que cela serait normalisé à travers les États-Unis, mais ce n'est vraiment pas le cas, dit Boland. Les pharmacies auront souvent leur médicament générique, et il pourrait avoir des ingrédients légèrement différents en raison des lois sur les brevets. Chacun de ceux-ci est son propre nom de médicament.

N3C, d'autre part, demande à tous les participants d'envoyer leurs enregistrements bruts et désordonnés à un seul endroit et de laisser l'organisme central le nettoyer et le normaliser. Bien qu'il existe de nombreux avantages évidents, il existe d'importants obstacles juridiques et sociaux à participer de cette manière, tant en Amérique qu'à l'étranger ; de nombreuses institutions, par exemple, ne peuvent pas contribuer au N3C en raison des lois sur la confidentialité dans leurs États.

C'est aussi un défi technologique. Combiner ne serait-ce que deux ensembles de dossiers médicaux électroniques est extrêmement difficile et demande beaucoup de travail; la qualité des données est souvent médiocre et il y a peu de normalisation. Dans les organisations de soins de santé multi-sites, jusqu'à 1 dossier médical sur 5 sont des fichiers en double, principalement en raison d'erreurs de saisie de données lors de rendez-vous ou d'enregistrements, selon un article Pew de 2018.

Les défenseurs des modèles fédérés prétendent souvent faire leur propre contrôle qualité derrière leur pare-feu. Mais les chercheurs du N3C ont été choqués de découvrir à quel point les données étaient désordonnées.

Il y avait un certain scepticisme de la part des sites, du genre : 'Nous n'avons pas vraiment besoin de ce type de cadre de qualité des données - nous le faisons déjà sur nos propres sites de manière confidentielle, derrière notre pare-feu'. Nous n'avons pas besoin de vos outils d'harmonisation puants », déclare Haendel. Mais nous avons appris que ces mesures de qualité sont insuffisantes lorsque vous examinez les données agrégées.

Certains des problèmes de qualité des données ont frôlé l'absurde.

Dans certains cas, les organisations n'ont pas mis en place des unités de mesure. Il y avait donc un poids, mais il n'y avait pas d'unité, comme nous étions censés le savoir, dit Chute. Mais avoir un si grand nombre d'enregistrements leur a donné un avantage et leur a permis de sauvegarder de nombreux points de données qui, autrement, auraient été rejetés.

Nous avons pu examiner les distributions de données pour lesquelles nous avions des unités et voir où se situaient les données mystérieuses, dit-il. Vous pouvez simplement le regarder - oh, il s'agit évidemment de livres ou de kilogrammes.

Un gros poisson dans un océan beaucoup plus grand

Aussi vaste soit-elle, la base de données N3C est éclipsée par l'ampleur des données collectées et conservées ailleurs dans le système de santé américain, des agences gouvernementales aux hôpitaux, aux laboratoires de test, aux assureurs et autres. Le ministère de la Santé et des Services sociaux suit plus de 2 000 ensembles de données liées à la santé des agences fédérales, étatiques et locales uniquement.

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Leçons du data scientist superstar de la pandémie, Youyang Gu

Il a créé un modèle d'apprentissage automatique en une semaine et l'a exécuté quotidiennement sur son ordinateur portable (cela n'a pris qu'une heure), générant des prédictions covid-19 remarquablement précises.

L'utilité de chacun est limitée par cloisonnement : il est essentiellement impossible pour les chercheurs travaillant seuls de connecter les demandes d'assurance-maladie, les enregistrements des registres de vaccins, les données raciales et ethniques des États pour les vaccinations ou les bases de données sur les variantes de covid-19 séquencées à partir d'échantillons de patients à travers le pays. En effet, transformer des enregistrements bruts en informations utiles est si difficile que c'est devenu une industrie privée florissante : les courtiers en données achètent des enregistrements anonymisés en vrac, analysent les corrélations entre les variables et vendent leurs analyses - ou les données elles-mêmes - aux chercheurs et aux gouvernements.

Nous sommes prêts à donner toutes nos données à une entité commerciale et à les laisser nous les revendre, mais nous ne sommes pas disposés à payer pour l'infrastructure de santé publique la plus élémentaire, déclare Haendel. Cet effort bénévole face à une pandémie est incroyable, mais ce n'est pas une solution durable à long terme pour faire face aux futures pandémies, ou simplement aux soins de santé en général.

L'approche N3C évite certains de ces problèmes, mais ses données comportent des lacunes importantes, notamment des informations sur les vaccinations. La plupart des vaccins sont administrés sur des sites communautaires, tandis que les dossiers de la collaboration proviennent de visites de soins primaires et d'hospitalisations, ce qui signifie que seuls 245 000 vaccins Pfizer et 104 000 vaccins Moderna ont été enregistrés dans les dossiers. Une société d'analyse des soins de santé développe un outil pour intégrer en toute sécurité les dossiers des patients provenant de plusieurs sources, mais il ne sera pas disponible avant au moins quelques mois.

Même avec ces lacunes, cependant, l'énorme base de données de N3C offre l'une des meilleures ressources pour les chercheurs qui cherchent à répondre aux nombreuses questions non résolues sur le covid.

C'est un peu là où nous sommes coincés maintenant, dit Haendel. Nous avons vraiment besoin d'experts du domaine dans tous les différents aspects des soins cliniques, et de la science qui les sous-tend, pour nous aider à trouver toutes les aiguilles dans les meules de foin.

Note de l'éditeur : Une version antérieure de cette histoire identifiait à tort le comité qui examine les propositions d'utilisation des données N3C. Il fait partie du NIH, pas de Johns Hopkins.

Cette histoire fait partie du Pandemic Technology Project, soutenu par la Fondation Rockefeller.

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