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Guérison chromosomique
Chaque cellule humaine porte 46 chromosomes, les paquets d'ADN et de protéines qui transmettent les gènes de génération en génération au fur et à mesure que les cellules se divisent. Dernièrement, les scientifiques se sont demandé s'ils pouvaient tromper la machinerie de la cellule en insérant un 47e chromosome synthétique doté des gènes de leur choix. Deux entreprises, Athersys à Cleveland, OH, et Chromos Molecular Systems à Burnaby, Colombie-Britannique, commencent à trouver une réponse ; ils testent des chromosomes artificiels comme moyen sûr et efficace d'introduire des gènes thérapeutiques chez des patients souffrant de troubles génétiques mortels.
Ils espèrent que les faux chromosomes fourniront une alternative viable à la thérapie génique conventionnelle, qui utilise généralement des virus pour fournir des remplacements de gènes dans le traitement de maladies telles que l'hémophilie et la mucoviscidose. La petite taille des virus limite le nombre de gènes pouvant être délivrés, et parce que les protéines virales peuvent également provoquer des réactions immunitaires dangereuses, la stratégie est risquée. Les chromosomes artificiels pourraient épargner ces problèmes aux patients en thérapie génique. Un chromosome artificiel peut porter n'importe quel nombre de gènes, est ignoré par le système immunitaire et fonctionne indépendamment des autres chromosomes, de sorte que la technique représente potentiellement une réponse ou une réponse à ces défis, explique Huntington F. Willard, directeur du Duke University Institute. pour la science et la politique du génome. Les chercheurs Willard et Athersys ont créé les premiers chromosomes artificiels humains il y a cinq ans.
Cette histoire faisait partie de notre numéro d'avril 2003
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Athersys et Chromos essaient maintenant de donner raison à Willard. Dans des expériences sur des souris, Chromos a démontré que les faux chromosomes sont transmis des cellules mères aux cellules filles lors de la division cellulaire et d'une génération à l'autre au fur et à mesure que les animaux se reproduisent. Plus récemment, les scientifiques de Chromos ont prouvé qu'ils pouvaient augmenter le nombre de globules rouges chez la souris en injectant des cellules contenant des chromosomes artificiels portant le gène de l'érythropoïétine, une protéine qui stimule la production de globules sanguins. Si des constructions similaires fonctionnent chez l'homme, les cibles potentielles de la société incluent le diabète, l'hémophilie et divers troubles métaboliques.
Willard prévoit que les essais sur l'homme auront lieu dans un an ou plus. Mais les sceptiques abondent. Michle Calos, une généticienne de l'Université de Stanford qui avait auparavant travaillé avec des chromosomes artificiels, s'est depuis tournée vers d'autres méthodes de thérapie génique telles que l'insertion de gènes thérapeutiques à des endroits spécifiques sur les chromosomes naturels. Dit Calos, je ne suis pas sûr que cette approche parviendra à la clinique, car je pense qu'il pourrait y avoir des alternatives qui sont juste plus compétitives.
