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Guérir la cécité chez la souris
Selon de nouvelles recherches, les virus peuvent fournir des protéines sensibles à la lumière à des cellules spécifiques de la rétine de souris aveugles, permettant une vision rudimentaire. Bien que des études antérieures aient montré que les protéines photosensibles peuvent être bénéfiques, les méthodes d'administration n'étaient pas pratiques pour les humains. La méthode d'administration virale est similaire à celles déjà utilisées en thérapie génique humaine.
Transformer la vue : L'administration d'une protéine sensible à la lumière (surlignée en vert) à des cellules spécifiques de la rétine (surlignées en rouge) d'une souris aveugle rend ces cellules sensibles à la lumière, rétablissant une certaine vision. (Les autres cellules rétiniennes apparaissent en bleu.)
Les nouvelles protéines photosensibles ont été actives pendant toute la durée de l'étude, environ 10 mois, suggérant que le traitement fonctionnerait à long terme. De plus, la thérapie semblait sûre; les protéines, dérivées d'algues, sont restées dans l'œil et n'ont pas déclenché d'inflammation.
À mon avis, le plus grand pas en avant dans cet article est l'utilisation de techniques d'administration virale, les mêmes techniques d'administration qui devraient être utilisées si la technique passait au traitement humain, dit Thomas Münch , chercheur à l'université de Tübingen, qui n'a pas participé à l'étude mais a mené des recherches similaires. Des études récentes de thérapie génique, qui ont utilisé des virus similaires pour délivrer différentes protéines, ont montré un succès préliminaire dans le traitement d'une forme génétique rare de cécité chez les patients. Mais l'approche actuelle pourrait être appliquée à un groupe de personnes beaucoup plus large car elle pourrait restaurer la lumière. sensibilité à la rétine quelle que soit la cause de la dégénérescence.
Pour restaurer la vision, Alain Horsager , chercheur à l'Université de Californie du Sud, et ses collaborateurs ont capitalisé sur l'optogénétique, un type de génie génétique qui rend les neurones sensibles à la lumière. Ils ont utilisé un virus spécialement conçu pour délivrer de nombreuses copies du gène qui produit une protéine appelée channelrhodopsin à l'œil. La protéine forme un canal qui se trouve sur la membrane d'une cellule et s'ouvre lorsqu'elle est exposée à la lumière. Les ions chargés positivement se précipitent alors dans la cellule, déclenchant un message électrique qui est transféré aux autres cellules de la rétine.
Le gène a été modifié de sorte qu'il ne devienne actif que dans des cellules rétiniennes spécifiques appelées cellules bipolaires. Dans un œil sain, ces cellules sont activées lorsque les cellules photoréceptrices adjacentes détectent la lumière. Les chercheurs espèrent que rendre les cellules bipolaires directement sensibles à la lumière dans un œil atteint de maladies dégénératives rétiniennes, telles que la rétinite pigmentaire ou la dégénérescence maculaire, pourrait permettre aux cellules altérées de remplacer les photorécepteurs morts. Horsager a cofondé une startup appelée Eos Neurosciences , avec le neuroscientifique du MIT Ed Boyden, pour commercialiser l'approche.
L'approche optogénétique est conceptuellement similaire à la prothèse rétinienne, dans laquelle des électrodes implantées stimulent la rétine en réponse à la lumière capturée par une caméra. (L'un de ces appareils a récemment été approuvé pour une utilisation clinique en Europe.) Mais les chercheurs affirment que la restauration de la sensibilité à la lumière des cellules rétiniennes individuelles devrait permettre une vision plus précise que la stimulation électrique directe, qui active de nombreuses cellules simultanément. Bien que la rétine soit un morceau de tissu cérébral assez fin et petit, elle est extrêmement complexe, explique Horsager. Si nous voulons nous interfacer avec des tissus, nous voulons le faire d'une manière spécifique et précise au circuit.
Dans un test de labyrinthe aquatique dans lequel la bonne direction pour nager était éclairée par la lumière, les animaux traités ont trouvé la voie d'évacuation beaucoup plus rapidement que leurs homologues non traités. Sous une lumière très vive, ils se sont comportés presque aussi bien que les souris normales. La recherche était publié en ligne la semaine dernière dans le journal Thérapie moléculaire .
Bien que les résultats soient prometteurs, on ne sait pas encore à quelle résolution les animaux peuvent voir. La tâche nécessite une détection générale de la lumière, plutôt qu'une détection fine. Horsager prédit qu'un patient humain recevant un traitement similaire serait capable de marcher à l'extérieur et, espérons-le, de sentir la lumière et de naviguer dans l'environnement dans une certaine mesure.
Les chercheurs prévoient de bricoler davantage la thérapie avant de passer aux études cliniques. Ils explorent d'autres protéines qui pourraient fournir une plus grande sensibilité à la lumière, ainsi que des protéines qui désactiveraient l'activité dans un autre sous-ensemble de cellules de la rétine. La capacité d'allumer et d'éteindre certaines cellules en réponse à la lumière orchestrerait théoriquement une réponse qui ressemble davantage à celle de la rétine fonctionnant normalement. Étant donné que les signaux lumineux subissent un traitement important dans les circuits rétiniens avant d'être transmis au cerveau, plus les scientifiques peuvent imiter l'activité dans la rétine intacte, meilleure est la vision qui en résulte.