Est-ce que 850 000 $ pour un traitement contre la cécité en valent la peine ?

Catégorie: Biotechnologie Posté 03 janvier

Spark Therapeutics, qui fabrique la thérapie, a annoncé aujourd'hui le prix exorbitant. Appelé Luxturna, il a été approuvé par la FDA en décembre , mais Spark n'a pas divulgué le prix à l'époque.

Maintenant c'est le cas. Et c'est beaucoup.

Dans une classe à part. La seule thérapie génique approuvée pour un type de cécité héréditaire coûtera 425 000 $ par œil - la dose unique la plus chère d'un médicament aux États-Unis. À 850 000 $ pour les deux yeux, ce serait plus de 10 fois la valeur nette médiane d'une famille américaine.

Qui en bénéficiera ? La thérapie est destinée à restaurer la vue chez les personnes qui ont une mutation génétique spécifique qui provoque une dégénérescence de la rétine. Spark n'a pas précisé le nombre de personnes, mais selon nos propres estimations, il pourrait s'agir de moins de 30 patients par an.

Est-ce que ça vaut le coup? Bien que la thérapie empêche la vue des patients de s'aggraver et restaure même une partie de la vue, ce n'est pas un remède, et personne ne sait combien de temps les effets durent. En revanche, une thérapie génique sur le marché en Europe, appelée Strimvelis, guérit efficacement les patients atteints d'un type rare de déficit immunitaire pour le prix modique de 714 000 $.