Deux patients subissent un traitement contre la cécité des cellules souches

Dans le but d'exploiter le potentiel des cellules souches embryonnaires, des chirurgiens californiens ont implanté des cellules rétiniennes cultivées en laboratoire dans les yeux de deux patients devenus aveugles à cause de la dégénérescence maculaire.

Ouvre les yeux : Image au microscope confocal d'une rétine de rat après injection de cellules d'épithélium pigmentaire rétinien humain.

Les procédures ont été effectuées mardi par Steven Schwartz , chef de la division rétine au Jules Stein Eye Institute de l'Université de Californie à Los Angeles. Ils ont été financés par Technologie cellulaire avancée , une société de biotechnologie avec des laboratoires à Marlborough, Massachusetts, qui a récemment obtenu l'approbation de la Food and Drug Administration des États-Unis pour tester le traitement chez 24 patients souffrant de dégénérescence maculaire avancée sèche ou d'une forme juvénile de la maladie connue sous le nom de Stargardt.

Les deux patients, dont les noms n'ont pas été divulgués, sont parmi les premiers volontaires à recevoir un traitement créé à l'aide de cellules souches embryonnaires. L'année dernière, une autre société de biotechnologie, Geron, a lancé une petite étude utilisant des cellules souches dans le but de réparer les lésions de la moelle épinière.

Les chercheurs voient le début d'une deuxième série de tests, en cécité, comme un jalon important pour le domaine des cellules souches. C'est également une étape majeure pour Advanced Cell, une petite entreprise qui a longtemps été au centre des controverses sur les cellules souches. Des manifestants anti-avortement ont déjà manifesté devant l'entreprise et les investisseurs ont eu peur. À deux reprises, l'entreprise a licencié la quasi-totalité de son personnel lorsque ses comptes bancaires ont atteint zéro.

Les choses ont été folles pendant longtemps, dit Robert Lanza , directeur médical chez Advanced Cell, et l'un des 22 employés à temps plein. Les temps ont vraiment changé. Le terrain est beaucoup plus dompté maintenant.

Le début des essais cliniques devrait susciter l'espoir d'un gros salaire parmi les investisseurs. Cellules avancées prix de l'action a augmenté de 170% au cours de la dernière année, valorisant l'entreprise à 285 millions de dollars sur la base du cours de l'action de mardi. Les investisseurs espèrent qu'il pourrait valoir plusieurs milliards si la thérapie réussissait. Près de 10 millions d'Américains souffrent d'une forme de dégénérescence maculaire.

Jusqu'à présent, cependant, la recherche sur les cellules souches embryonnaires a été une perdante d'argent. Advanced Cell a enregistré des pertes de plus de 180 millions de dollars depuis sa création au milieu des années 90. Ces dernières années, il a vendu des programmes de clonage de bétail et abandonné les efforts controversés visant à cloner des embryons humains au profit d'une approche plus étroite.

Nous sommes enthousiasmés par ce traitement, car nous pensons qu'il a le potentiel de ralentir la progression de la maladie, a déclaré Steve Rose, directeur de recherche du Fondation Combattre la Cécité , une organisation à but non lucratif qui a investi environ 2 millions de dollars dans les premiers tests sur les animaux du traitement, mais n'est plus directement impliquée. Cette entreprise a connu des hauts et des bas, et je suis vraiment heureux de voir qu'ils sont entrés dans la clinique. Nous avons croisé les doigts.

Lors d'une récente visite dans les laboratoires d'Advanced Cell, un technicien de recherche a ajusté un microscope pour montrer le produit phare de l'entreprise : des cellules épithéliales pigmentaires rétiniennes en forme de cube poussant dans une boîte de Pétri. Certains étaient translucides, tandis que d'autres avaient déjà la coloration brunâtre d'une cellule mature. (Le pigment absorbe la lumière parasite dans l'œil, agissant comme une sorte de bouclier anti-éblouissant.)

Ces cellules rétiniennes sont du type qui sont tuées dans la dégénérescence maculaire, entraînant éventuellement la mort des photorécepteurs et la perte progressive de la vision centrale. Advanced Cell pense que l'injection de nouvelles cellules cultivées en laboratoire dans l'œil peut guérir la maladie.

Les cellules souches embryonnaires peuvent se développer dans tout autre type de tissu humain. C'est pourquoi ils ont été présentés comme un remède potentiel pour tout, de la maladie d'Alzheimer à l'alopécie. Mais la réalité est que les applications seront probablement beaucoup plus limitées, du moins à court terme, estime Lanza.

Ce n'est pas un hasard, par exemple, si les deux premières études sur les thérapies par cellules souches embryonnaires - celles de Geron et Advanced Cell - impliquaient des cellules du système nerveux. La raison en est que les cellules souches embryonnaires veulent naturellement fabriquer du neuroectoderme, une lignée cellulaire de l'embryon qui forme le système nerveux.

Les cellules souches embryonnaires ont leur propre esprit et elles veulent faire certaines choses, dit Lanza. Les efforts pour produire d'autres types de cellules, telles que les cellules hépatiques, se sont avérés beaucoup plus difficiles, dit-il.

Un autre obstacle qui n'est pas toujours pleinement pris en compte est le rejet immunitaire. Beaucoup ont suggéré que les cellules souches embryonnaires pourraient guérir le diabète de type 1 si les chercheurs pouvaient transplanter des cellules d'îlots de Langerhans cultivées en laboratoire. Mais un tel traitement pourrait nécessiter de puissants médicaments immunosuppresseurs dont les effets secondaires, tels que l'infection et le cancer, peuvent être aussi graves que la maladie qu'ils sont censés traiter, voire pire.

Lanza dit que c'est pourquoi tous les premiers essais sur les cellules souches embryonnaires ciblent des zones du corps telles que la colonne vertébrale, le cerveau et des parties de l'œil, où les défenses du corps contre les envahisseurs sont bloquées, au moins partiellement, dans un phénomène connu sous le nom de privilège immunitaire. . La nature doit coopérer, dit Lanza. C'est pourquoi beaucoup d'entreprises ont fait faillite, et pas nous.

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