Deux nourrissons traités avec des cellules immunitaires universelles voient leur cancer disparaître

Des médecins de Londres affirment avoir guéri deux bébés de leucémie lors de la première tentative au monde de traitement du cancer avec des cellules immunitaires génétiquement modifiées provenant d'un donneur.

Les expériences, qui ont eu lieu au Great Ormond Street Hospital de Londres, soulèvent la possibilité d'une thérapie cellulaire prête à l'emploi utilisant des fournitures peu coûteuses de cellules universelles qui pourraient être versées dans les veines des patients à tout moment.

L'approche prête à l'emploi pourrait poser un défi à des entreprises telles que Juno Therapeutics et Novartis, qui ont chacune dépensé des dizaines de millions de dollars pour mettre au point des traitements qui nécessitent de collecter les propres cellules sanguines d'un patient, de les concevoir, puis de les réinjecter.

Les deux méthodes reposent sur l'ingénierie des cellules T - les cellules prédatrices affamées du système immunitaire - afin qu'elles attaquent les cellules leucémiques.

Les nourrissons britanniques, âgés de 11 et 16 mois, souffraient chacun de leucémie et avaient subi des traitements antérieurs qui avaient échoué, selon une description de leurs cas publiée mercredi dans Science Médecine translationnelle . Waseem Qasim, un médecin et expert en thérapie génique qui a dirigé les tests, a rapporté que les deux enfants restent en rémission.

Bien que les cas aient attiré grande attention médiatique en Grande-Bretagne , certains chercheurs ont déclaré que parce que l'équipe de Londres a également administré aux enfants une chimiothérapie standard, ils n'ont pas réussi à montrer que le traitement cellulaire guérissait réellement les enfants. Il y a un soupçon d'efficacité mais aucune preuve, explique Stephan Grupp, directeur de l'immunothérapie contre le cancer à l'hôpital pour enfants de Philadelphie, qui collabore avec Novartis. Ce serait formidable si cela fonctionnait, mais cela n'a tout simplement pas encore été montré.

Les droits sur le traitement de Londres, développé par la société de biotechnologie Cellectis, ont été récemment vendus et il est actuellement développé par les sociétés pharmaceutiques Servier et Pfizer.

Les traitements utilisant des lymphocytes T modifiés, communément appelés CAR-T, sont nouveaux et ne sont pas encore commercialisés. Mais ils ont montré un succès étonnant contre les cancers du sang. Dans les études réalisées jusqu'à présent par Novartis et Juno, environ la moitié des patients sont définitivement guéris après avoir reçu des versions modifiées de leurs propres cellules sanguines.

Mais la commercialisation de tels traitements personnalisés soulève des maux de tête logistiques sans précédent. Grupp dit que Novartis a équipé un centre de fabrication dans le New Jersey et que des cellules de patients ont été transportées par avion depuis 25 hôpitaux dans 11 pays, modifiées, puis rapidement renvoyées. Novartis a déclaré qu'il demanderait l'approbation des États-Unis pour vendre son traitement à base de lymphocytes T pour les enfants cette année.

La promesse de l'immunothérapie a attiré d'énormes investissements, mais de nombreux nouveaux entrants parient plutôt sur l'approche standard. Parmi eux se trouvent géant de la biotechnologie Regeneron , Cerf-volant thérapeutique , Thérapeutique du destin , et Cellule médicale .

Le patient pourrait être traité immédiatement, au lieu de prélever des cellules sur un patient et de les fabriquer, explique Julianne Smith, vice-présidente du développement CAR-T pour Cellectis, spécialisée dans la fourniture de cellules universelles.

Dans l'approche standard, le sang est prélevé sur un donneur, puis transformé en centaines de doses qui peuvent ensuite être conservées congelées, explique Smith. Nous estimons que le coût de fabrication d'une dose serait d'environ 4 000 $, dit-elle. Cela se compare à un coût d'environ 50 000 $ pour modifier les cellules d'un patient et les restituer.

L'un ou l'autre type de traitement coûtera probablement un demi-million de dollars ou plus aux assureurs s'ils arrivent sur le marché.

Robert Nelsen, un investisseur en capital-risque et fondateur de Juno Therapeutics, qui a levé des centaines de millions pour l'approche personnalisée, dit qu'il ne s'inquiète pas du fait que les entreprises développent des alternatives universelles. Ce qu'ils peuvent faire à l'avenir est ce que nous pouvons faire aujourd'hui, a déclaré Nelsen dans une interview l'année dernière. Et je vous garantis que même si les choses étaient égales, ce qui n'est pas le cas, vous voudriez vos propres affaires, pas les cellules de quelqu'un d'autre.

Le traitement de Londres est remarquable pour impliquer les cellules les plus élaborées jamais administrées à un patient, avec un total de quatre modifications génétiques, dont deux introduites par modification génétique à l'aide d'une méthode appelée TALEN. Une modification consistait à dépouiller les cellules du donneur de leur propension à attaquer le corps d'une autre personne. Un autre leur ordonne d'attaquer les cellules cancéreuses.

Aux États-Unis et en Chine, les scientifiques se précipitent également pour appliquer l'édition de gènes afin d'améliorer les traitements contre le cancer et d'autres maladies.

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