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Des médecins américains envisagent de traiter les patients atteints de cancer à l'aide de CRISPR
Des cellules immunitaires génétiquement modifiées pourraient aider à éliminer les tumeurs mortelles. 17 janvier 2018
Penn médecine
Le premier test humain aux États-Unis impliquant l'outil d'édition de gènes CRISPR pourrait commencer à tout moment et utilisera la technique de coupe de l'ADN dans le but de lutter contre les cancers mortels.
Les médecins de l'Université de Pennsylvanie disent qu'ils utiliseront CRISPR pour modifier les cellules immunitaires humaines afin qu'elles deviennent des tueuses expertes du cancer, selon les plans posté cette semaine dans un répertoire des essais cliniques en cours.
L'étude recrutera jusqu'à 18 patients luttant contre trois types différents de cancer - myélome multiple, sarcome et mélanome - dans ce qui pourrait devenir la première utilisation médicale de CRISPR en dehors de la Chine, où des études similaires sont en cours.
Un groupe consultatif des National Institutes of Health a initialement donné son feu vert aux chercheurs de Penn en juin 2016 (voir First Human Test of CRISPR Proposed ), mais jusqu'à présent, on ne savait pas si l'essai se poursuivrait.
'Nous sommes dans les dernières étapes de la préparation de l'essai, mais nous ne pouvons pas fournir de date de début projetée précise', a déclaré un porte-parole de Penn Medicine. Examen de la technologie MIT .
Le Parker Institute for Cancer Immunotherapy, une organisation caritative créée par l'entrepreneur milliardaire Sean Parker, l'un des fondateurs du site de partage de musique Napster, a confirmé qu'il contribuait au financement de l'étude.
L'essai CRISPR, dirigé par le docteur Edward Stadtmauer, consiste à reprogrammer les cellules immunitaires d'une personne pour trouver et attaquer les tumeurs.
Pour aider à améliorer le traitement, les scientifiques de Penn ont l'intention d'utiliser CRISPR pour supprimer deux gènes dans les cellules T des patients afin d'en faire de meilleurs combattants du cancer. L'un des gènes à retirer constitue une molécule de point de contrôle, PD-1, que les cellules cancéreuses exploitent pour freiner le système immunitaire.
Une autre modification supprimera le récepteur que les cellules immunitaires utilisent normalement pour détecter le danger, comme les germes ou les tissus malades. Un récepteur modifié, ajouté à sa place, les dirigera plutôt vers des tumeurs particulières.
Dans l'étude, les médecins retireront les cellules sanguines des personnes, les modifieront avec CRISPR en laboratoire, puis les réinjecteront aux patients.
Cette approche extracorporelle, appelée thérapie génique ex vivo, est considérée comme moins risquée que l'injection de CRISPR directement dans la circulation sanguine d'une personne, ce qui pourrait provoquer des réactions immunitaires.
Un deuxième essai CRISPR qui pourrait commencer en Europe plus tard cette année poursuivra également l'approche ex vivo. CRISPR Therapeutics, une société de biotechnologie basée à Cambridge, dans le Massachusetts, a demandé en décembre aux autorités réglementaires européennes l'autorisation d'essayer de guérir la bêta-thalassémie, une maladie du sang, en modifiant génétiquement les cellules sanguines des personnes.