Des décès inattendus suspendent une immunothérapie prometteuse

La Food and Drug Administration des États-Unis a interrompu jeudi une importante étude sur l'immunothérapie après la mort de trois patients suite à des réactions toxiques.

L'essai, mené par Juno Therapeutics de Seattle, est l'un des plus avancés explorant l'utilisation de cellules T génétiquement modifiées pour traiter le cancer.

Juno a déclaré qu'il croyait que les décès, le résultat d'un gonflement du cerveau, avaient été causés par un traitement de préconditionnement, la fludarabine, et non par les cellules T elles-mêmes. Selon Forbes , qui signalé pour la première fois l'action de la FDA , l'étude devrait reprendre avec des modifications.

Hans Bishop, PDG de Juno Therapeutics.

Tout le monde ici vient travailler pour développer des remèdes, mais c'est une leçon d'humilité pour nous tous, a déclaré le PDG de Juno, Hans Bishop, lors d'une conférence téléphonique avec des analystes boursiers hier après-midi.

L'essai de Juno, appelé ROCKET, cherchait à effacer les cancers du corps des adultes atteints de leucémie aiguë lymphoblastique. Cela se fait en modifiant génétiquement les cellules T immunitaires d'un patient pour attaquer le cancer.

Dans l'ensemble, environ huit patients sur 10 traités dans les études sur la leucémie de Juno ont vu leurs tumeurs disparaître. Mais les traitements sont extrêmement puissants. Le même programme Juno a été suspendu en 2014 après deux autres patients sont décédés de réactions immunitaires causée par les lymphocytes T.

En fait, selon certaines mesures, les décès de patients dans les essais sur les lymphocytes T ont été presque routiniers, y compris les décès dans les études du National Cancer Institute et de l'Université de Pennsylvanie.

La nouvelle de la suspension du procès a fait chuter les actions de Juno de plus de 30 %. La société est devenue publique en 2014 dans l'une des plus grandes introductions en bourse jamais réalisées dans le domaine de la biotechnologie et espérait obtenir l'approbation d'ici 2017, une date limite qu'il est désormais peu probable qu'elle respecte.

Au lieu de cela, des concurrents tels que Kite Pharma et Novartis pourraient devenir les premiers à commercialiser une telle thérapie. Le traitement de Kite est testé dans le lymphome non hodgkinien, un autre cancer du sang, tandis que Novartis étudie la leucémie infantile.

Le traitement de Juno, connu sous le nom de JCAR015, était testé chez des adultes confrontés à leur troisième ou quatrième épisode de leucémie. Ces patients ont de très faibles chances de vaincre le cancer, ce qui rend acceptable le test de traitements à risque.

Michel Sadelain, le scientifique du Memorial Sloan Kettering Cancer Center à New York qui a initialement développé le traitement par cellules T testé par Juno, dit qu'il n'a appris les décès que cette semaine. Il dit que les décès ne se sont pas produits à New York mais dans d'autres centres participant au procès.

Nous n'avons pas vu cette complication particulière chez plus de 50 patients adultes [leucémiques] traités au MSK, dit-il. Ces nouveaux médicaments sont puissants et le domaine apprend encore à exploiter ce pouvoir. Je ne pense pas que ces événements changent en aucune façon le potentiel à long terme des lymphocytes T modifiés.

(Lire la suite: Forbes , Déclaration de Juno Therapeutics , le prochain remède contre le cancer de la biotechnologie)

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