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Des cellules souches humaines trouvées pour restaurer la mémoire
La semaine dernière, une société de biotechnologie californienne a annoncé que ses cellules souches humaines avaient restauré la mémoire chez des rongeurs élevés pour souffrir d'une maladie semblable à celle d'Alzheimer, la première preuve que les cellules souches neurales humaines peuvent améliorer la mémoire.
La société, appelée Cellules souches , fait le pari que sa préparation exclusive de cellules souches de tissu cérébral fœtal jouera de nombreux rôles différents dans le système nerveux central. La société et ses collaborateurs ont déjà montré que son produit à base de cellules souches avait le potentiel de protéger la vision des yeux malades, d'agir comme des cellules de soutien du cerveau ou d'améliorer la capacité de marche des rongeurs atteints de lésions de la moelle épinière.
Cette capacité métamorphique n'est pas si surprenante - ce sont des cellules souches, après tout. Mais les experts disent que la qualité des scientifiques impliqués dans StemCells et les propriétés intéressantes de ses cellules distinguent l'entreprise. Ils ont vraiment été inébranlables dans leur travail pour amener ces cellules dans les essais cliniques. C'est une route difficile et ils l'ont fait, dit Larry Goldstein , chercheur sur les cellules souches neuronales et directeur du programme de cellules souches de l'UC San Diego.
La société a découvert la technique pour isoler ces cellules du tissu cérébral en 1999 et a depuis dépensé quelque 200 millions de dollars pour améliorer la technologie. Nous sommes maintenant vraiment dans une phase passionnante, car nous examinons maintenant des données cliniques humaines, par opposition aux seuls petits animaux, déclare Martin McGlynn, PDG de StemCells.
Son entreprise n'est pas le seul groupe à apporter des cellules souches en clinique. Alors qu'une grande attention a été accordée au départ de Geron du premier essai mondial sur les cellules souches embryonnaires (voir Geron Shuts Down Pioneering Stem-Cell Program ), de nombreux autres groupes ont continué à faire avancer leurs thérapies à base de cellules souches non embryonnaires pour leucémie, colite, accident vasculaire cérébral , et plus. Pendant ce temps, Technologie cellulaire avancée poursuit ses essais de thérapie par cellules souches embryonnaires pour la cécité au Royaume-Uni. Les cellules souches non embryonnaires peuvent provenir de diverses sources : moelle osseuse, sang, ainsi que don de tissu fœtal avorté, comme c'est le cas avec StemCells et Tige Neural , une autre société spécialisée dans les cellules souches neuronales. Ces dernières années, les scientifiques ont également développé des méthodes pour transformer des cellules adultes normales en cellules souches (appelées cellules souches pluripotentes induites), mais leur sécurité n'a pas encore été testée chez l'homme.
Ainsi, bien que StemCells ne soit pas un loup solitaire, il pourrait bien être un chef de meute. L'une des premières études humaines de StemCells impliquait un petit essai sur de jeunes enfants atteints d'une maladie neurodégénérative rare et mortelle appelée maladie de Batten. En 2006, la société a lancé le premier essai autorisé par la Food and Drug Administration des États-Unis sur les cellules souches neurales humaines à Université de la santé et des sciences de l'Oregon . À travers de petits trous de forage dans le crâne, un neurochirurgien a implanté jusqu'à un milliard de cellules souches neurales dans différents endroits du cerveau de six patients de Batten.
L'essai a depuis suggéré que les cellules sont sûres et s'intègrent dans le cerveau. Au début, les enfants ont reçu des médicaments suppresseurs du système immunitaire pour empêcher leur corps de rejeter les cellules. Mais après un an, ce traitement a été arrêté. Une grande question que nous nous posions, que la science se posait, que la FDA se posait, était qu'arrive-t-il à ces cellules lorsque vous arrêtez l'immunosuppression ? dit McGlynn.
Le traitement, cependant, n'a pas sauvé les enfants des effets de la maladie, et certains ont depuis succombé à la maladie. Certains des parents des enfants décédés ont autorisé une autopsie, permettant aux scientifiques de constater que même après un an et demi sans immunosuppression, les cellules transplantées avaient survécu. La société voulait essayer la thérapie cellulaire chez les enfants à un stade précoce de la maladie, mais n'a pas pu trouver de patients éligibles à un tel stade de l'évolution de la maladie et a annulé l'essai.
Dans un autre petit essai, les cellules ont montré leur capacité à apporter des changements fonctionnels dans le cerveau humain. Au Université de Californie, San Francisco , quatre enfants atteints d'une maladie génétique qui empêche leur cerveau de produire de la myéline, la gaine isolante des neurones nécessaire à une bonne signalisation électrique, ont reçu le traitement cellulaire. Dans l'étude de StemCells, trois des garçons traités ont présenté des gains faibles mais mesurables de la fonction neurologique, tandis que le quatrième est resté stable. Les IRM indiquent que les neurones des garçons ont gagné plus de gaines de myéline, qui restent même après la suppression de l'immunosuppression.
La société a également initié des essais chez des patients atteints de lésions de la moelle épinière et de dégénérescence maculaire, une maladie de l'œil qui détruit progressivement la vision centrale. Son essai basé en Suisse avec des patients atteints de lésions de la moelle épinière, commencé en 2011 à l'Université de Zurich, a jusqu'à présent recruté trois patients, dont deux ont signalé des changements dans leur sensibilité au toucher. Ces patients ont chacun reçu une greffe directe de 20 millions de cellules souches dans la moelle épinière. Le mois dernier, la société a également annoncé le début d'un essai sur la dégénérescence maculaire sèche liée à l'âge, pour laquelle il n'existe actuellement aucun traitement approuvé par la FDA. Un procès au Fondation Retina du Sud-Ouest à Dallas testera les cellules souches dans les yeux de jusqu'à 16 patients.
Mais même avec des années de données solides sur les animaux de laboratoire et des premiers démarrages prometteurs chez l'homme, le succès n'est pas une garantie. Les animaux ne vous disent qu'un sous-ensemble, dit Goldstein. Qui sait ce qui fonctionnera pour quelle maladie. Lorsque vous arrivez aux essais cliniques pour les gens, tous les paris sont ouverts.