Des cellules immunitaires génétiquement modifiées ont tué un patient, mettant fin à deux essais de pointe

Catégorie: Non classé Posté 05 sept.

Les progrès dans un domaine du traitement du cancer connu sous le nom de thérapie CAR-T ont été rapides, mais c'est un jeu de vie ou de mort. Cela n'a jamais été aussi clair que ces derniers jours.

Tard lundi, la société française de biotechnologie Cellectis a annoncé que ses essais cliniques impliquant des cellules immunitaires génétiquement modifiées pour traiter deux types de cancer différents avaient été interrompus par la FDA après la mort d'un patient (l'action Cellectis a pris une raclée à l'annonce). Les essais visaient à prouver qu'une version plus avancée de CAR-T, connue sous le nom de CAR-T 'sur étagère' ou 'universel', pouvait fonctionner. Le traitement modifie les cellules T d'un donneur pour les transformer en tueurs de cancer, puis les infuse à un patient.

Certains essais de cette technologie ont montré un succès spectaculaire, notamment en semblant guérir deux nourrissons atteints de leucémie plus tôt cette année. Et Novartis vient de recevoir l'approbation de la FDA la semaine dernière pour ce qui pourrait être considéré comme une thérapie CAR-T de première génération, dans laquelle les cellules immunitaires d'un patient sont retirées, modifiées et réinfusées.

Le CAR-T standard fonctionne un peu différemment, en utilisant des lymphocytes T provenant de donneurs plutôt que du patient lui-même. S'il s'avère sûr et efficace, il serait beaucoup plus facile à administrer que la version personnalisée de CAR-T, qui est faite sur mesure pour chaque patient.

Malheureusement, le décès dans le procès de Cellectis est loin d'être le premier dans le monde de CAR-T.

L'année dernière, des essais de CAR-T personnalisés par la société de biotechnologie Juno ont entraîné la mort d'un patient. Les chercheurs ont rapidement modifié l'essai et la FDA l'a autorisé à reprendre, mais trois autres décès ont rapidement suivi. Comme l'observe Endpoints , cette expérience peut signifier que Cellectis aura du mal à redémarrer ses essais jusqu'à ce que les régulateurs soient convaincus que l'entreprise a de meilleures chances d'éviter une issue tragique.