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De nouvelles cellules pour les patients atteints de SLA
Cette semaine, des chirurgiens de l'Université Emory à Atlanta ont implanté une deuxième dose de cellules neurales dans la moelle épinière d'un patient, dans le cadre d'un traitement expérimental visant à ralentir la progression de la SLA, ou maladie de Lou Gehrig. Le patient, Ted Harada , est la troisième personne cet été à recevoir une deuxième dose dans le cadre de l'essai. Les cellules sont produites par une société basée à Rockville, dans le Maryland, appelée Tige Neural qui isole les cellules souches du cerveau et de la moelle épinière des fœtus avortés. La société cible également d'autres affections majeures du système nerveux central avec sa plate-forme de thérapie cellulaire, notamment les lésions de la moelle épinière, la paraplégie spastique ischémique, les accidents vasculaires cérébraux chroniques et le cancer du cerveau.
La SLA détruit progressivement les connexions entre la moelle épinière et les motoneurones, privant éventuellement les patients de toute capacité de mouvement. L'espoir est que les cellules injectées dans la moelle épinière apporteront un soutien, peut-être en libérant des facteurs de croissance, et empêcheront la mort des motoneurones. Ils rétablissent la santé des motoneurones mourants ou les rendent plus sains et ralentissent le processus dégénératif, explique Richard Garr, PDG de Neuralstem.
Nous avons constaté que la procédure est extrêmement sûre, dit Eva Feldman , neurologue à l'Université du Michigan et chercheur principal de l'essai. Dans un sous-ensemble de patients, nous semblons voir que la maladie ne progresse plus, mais il est trop tôt pour savoir si le résultat de ce petit nombre de patients est significatif, dit-elle.
Lors de sa première intervention chirurgicale, Harada a reçu 10 injections, chacune contenant environ 100 000 cellules, sur les côtés de sa moelle épinière inférieure. Après la procédure, il a pu bouger ses membres avec une force et une dextérité qui dépassaient ses capacités avant le traitement. Alors que certains patients atteints de SLA peuvent voir de brèves périodes de petites améliorations ou de stabilisation, ce degré de récupération est sans précédent. Au cours des derniers mois, Harada dit que ses capacités ont lentement régressé, bien qu'à un rythme plus lent qu'avant le traitement.
Dans la procédure de cette semaine, au lieu d'injecter des cellules dans la colonne vertébrale inférieure de Harada, un chirurgien placera les cellules dans sa moelle épinière supérieure, une région qui contient les grandes cellules nerveuses qui contrôlent la respiration. Étant donné que les patients atteints de SLA meurent généralement d'un arrêt respiratoire, les chercheurs espèrent que le traitement protégera les motoneurones de la moelle épinière supérieure et empêchera ou ralentira la perte de la fonction pulmonaire.
Les cellules de neuralstem sont quelque peu différentes des cellules souches typiques, en ce sens qu'elles ont un destin défini. En prélevant des cellules d'un fœtus d'un stade de gestation particulier, l'entreprise génère des cellules qui sont toujours capables de se diviser mais qui se transforment en un type cellulaire spécifique, comme des cellules de la moelle épinière. Cette propriété unique des cellules de Neuralstem permet à la société de tester des médicaments potentiels dans des types de cellules spécifiques du système nerveux central dans des boîtes de culture. La société recherche actuellement des médicaments capables de protéger et de nourrir les neurones de l'hippocampe, une partie du cerveau essentielle à la formation et au stockage des souvenirs.
Un autre essai sur la SLA, en cours à la clinique Mayo, teste un traitement qui injecte les propres cellules souches d'un patient, isolées du tissu adipeux, dans son liquide céphalo-rachidien. Jusqu'à présent, deux patients ont subi l'intervention. Comme le procès Emory, le Étude de la clinique Mayo est axé sur la sécurité. Bien que ces traitements à base de cellules souches soient encore assez récents et comportent des risques, la situation désastreuse des patients atteints de SLA modifie l'équilibre des risques et des avantages. Lorsque vous souffrez d'une maladie comme la SLA, où la survie moyenne est de deux à trois ans après le diagnostic et elle est uniformément fatale, les enquêteurs et la FDA pensent qu'il est éthique d'essayer ces approches plus désespérées qui comportent un risque potentiellement plus élevé, dit Anthony Windebank , un neurologue qui dirige le procès Mayo.
Si la procédure s'avère sûre, l'une des prochaines étapes pour le domaine serait de modifier génétiquement les cellules pour produire des facteurs de croissance spécifiques susceptibles d'empêcher la mort des motoneurones, explique Windebank. S'il y a le moindre signe d'efficacité avec ces approches, alors la traduction en clinique se produirait très rapidement.