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Cristal Thérapie
L'une des raisons pour lesquelles la thérapie génique a échoué jusqu'à présent est qu'il est difficile d'introduire les bons gènes dans les noyaux cellulaires en toute sécurité. Les virus génétiquement modifiés sont un véhicule courant mais loin d'être idéal pour les gènes, car les virus peuvent provoquer une réponse immunitaire mortelle. À la recherche d'un moyen de fournir les biens génétiques de manière inoffensive et efficace, la cancérologue Gayle Woloschak de la Northwestern University Medical School et les chercheurs du Argonne National Laboratory se tournent vers les nanocristaux, des particules de quelques milliardièmes de mètre de diamètre.
Les minuscules particules agissent comme un échafaudage pour le matériel génétique et permettent d'attacher d'autres molécules, telles que des peptides, qui peuvent aider à guider le complexe directement vers le noyau d'une cellule. Lors des premières expériences, Woloschak et ses collègues ont utilisé un petit stimulus électrique pour rendre la paroi cellulaire semi-perméable, permettant aux nanocristaux, qui ne sont que légèrement plus larges que l'ADN, de passer à travers. Actuellement, les scientifiques travaillent sur l'ajout d'un peptide de navigation à l'échafaudage.
Cette histoire faisait partie de notre numéro de février 2003
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Pour fabriquer les cristaux, Woloschak et ses collègues ont utilisé du dioxyde de titane, un matériau qui ne devrait pas provoquer le système immunitaire. Les nanocristaux sont également attrayants car ils peuvent porter plusieurs gènes, une propriété qui pourrait simplifier le traitement des maladies causées par plusieurs gènes défectueux, explique Woloschak. Les nanocristaux peuvent également fournir un moyen d'éliminer le matériel génétique indésirable, ajoute-t-elle. Les chercheurs attacheraient à la nanoparticule une courte portion d'ADN qui correspond à une séquence génétique défectueuse ; une fois liée au matériel génétique indésirable dans la cellule, la nanoparticule pourrait être brisée par la lumière ou les rayons X, coupant ainsi l'ADN problématique.
Bien que Woloschak affirme que le travail du groupe est à au moins deux ans des tests sur les animaux, le potentiel des nanoparticules commence définitivement à se cristalliser. L'espoir est que les nanoparticules pourront incorporer certaines des caractéristiques utiles d'un vecteur viral, comme les peptides de localisation, sans craindre qu'elles ne provoquent une réaction immunitaire négative, explique Daniel Feldheim, un chimiste de l'Université d'État de Caroline du Nord qui développer des nanoparticules d'or qui peuvent également être enrôlées dans les efforts de thérapie génique.
