CRISPR pourrait nous aider à guérir la drépanocytose. Mais les patients se méfient.

Micrographie de cellules falciformes Wikimédia commons

Une technique d'édition de gènes qui s'est révélée prometteuse comme remède potentiel contre la drépanocytose est maintenant testé chez l'homme . Mais si cela fonctionne, les personnes qui en ont besoin pourront-elles même l'obtenir ? Maintenant qu'un remède est peut-être en vue, c'est une question urgente, dit gagner bonham , conseiller principal du directeur de l'Institut national de recherche sur le génome humain.

Drépanocytose (SCD) est une maladie génétique du sang qui affecte des millions de personnes dans le monde. Il provoque la production de globules rouges anormaux et peut entraîner des douleurs intenses, des accidents vasculaires cérébraux et des lésions des organes et des tissus.

D'un point de vue scientifique, c'est une période passionnante pour les personnes qui souffrent de la maladie, a déclaré Bonham aujourd'hui lors de la conférence EmTech du MIT Technology Review. Les chercheurs testent une technique qui utilise l'outil d'édition de gènes précis CRISPR pour modifier un seul gène associé à la maladie.

Justin Saglio

Mais d'un point de vue sociologique, a fait valoir Bonham, le travail ne fait que commencer. La drépanocytose est plus fréquente dans certains groupes ethniques, en particulier les personnes d'ascendance africaine. Et bien qu'il y ait environ 100 000 personnes atteintes de la maladie aux États-Unis, la grande majorité vit en Afrique subsaharienne et en Inde, a déclaré Bonham.

Lui et ses collègues ont récemment effectué une étude destiné à explorer les attitudes et les croyances envers la technique prometteuse chez les personnes atteintes de SCD, les membres de leur famille et leurs médecins. De nombreuses personnes avec lesquelles Bonham et ses collègues se sont entretenus ont exprimé leur scepticisme quant au fait qu'un traitement potentiel basé sur CRISPR serait abordable et accessible à ceux qui en ont besoin. Bien qu'ils aient trouvé un espoir renouvelé, ils ont également observé des nuances prudentes et appréhensives à cet espoir, qui, selon eux, découlaient en partie de décennies de privation de droits médicaux de la communauté SCD.

Selon un médecin interrogé dans le cadre de l'étude, il existe un risque que d'autres maladies rares qui ont tendance à affecter les personnes disposant de plus de ressources reçoivent plus d'attention et, éventuellement, de financement. En conséquence, on craint que la population SCD ne soit laissée pour compte. Cette population est déjà sceptique, car elle a été laissée dans la poussière avec tant d'autres choses, a ajouté le médecin.

Outre un remède lui-même, nous avons également besoin de moyens meilleurs et moins chers pour étendre les avantages de cette nouvelle technologie, a déclaré Bonham. Le potentiel est grand, mais il faut se poser la question : qui en profitera ?

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