CRISPR, l'avenir de la recherche en sciences de la vie mais encore beaucoup à apprendre

Fourni par Lemelson-MIT

La science cherche à expliquer le monde qui nous entoure, et les explications les plus satisfaisantes sont celles qui permettent de prédire des phénomènes encore inconnus. Mendeleïev n'a pas seulement expliqué les modèles dans les propriétés des éléments atomiques, il a également prédit correctement l'existence de huit autres éléments. En plus d'être intellectuellement satisfaisante, la prédiction déplace la science dans le domaine de la technologie, ce qui permet des applications fiables et robustes.

Les modèles prédictifs en biologie sont souvent construits sur des observations, de Mendel déduisant les lois de l'hérédité de ses expériences de sélection de pois et Darwin postulant la théorie de l'évolution de ses études détaillées de la flore et de la faune à Franklin, Watson et Crick qui ont finalement révélé la structure de l'ADN et sa structure en double hélice. Malgré ces avancées significatives et bien d'autres, il reste difficile de distiller les règles de vie dans un cadre complet de principes de fonctionnement.

Aujourd'hui, grâce à une combinaison de nouvelles technologies et de connaissances scientifiques croissantes, les scientifiques relèvent précisément ce défi. De nombreux projets à grande échelle visant à observer la vie à haute résolution et à balayage complet sont en cours, notamment :

Feng Zhang est le lauréat 2017 du prix Lemelson-MIT de 500 000 $, qui récompense les inventeurs à mi-carrière qui se consacrent à l'amélioration du monde grâce à une invention technologique exceptionnelle. Il est membre principal du Broad Institute du MIT et de Harvard, chercheur au McGovern Institute for Brain Research, professeur James et Patricia Poitras en neurosciences au MIT et professeur agrégé dans les départements des sciences cérébrales et cognitives et du génie biologique au MIT. . Zhang est un pionnier de la technologie révolutionnaire d'édition de gènes CRISPR qui a reçu de nombreux prix pour son travail. Il prévoit d'utiliser une partie de l'argent du prix Lemelson-MIT pour soutenir les programmes d'éducation et d'innovation STEM qui développent et suscitent l'intérêt pour les sciences et l'ingénierie chez les élèves des collèges et lycées.

• 1,000 Genomes Project, qui vise à créer une base de données complète de la variation génétique humaine – les petits changements à notre ADN qui rendent chacun de nous unique ;
• Human Cell Atlas, un projet mondial visant à cartographier chaque type de cellule dans le corps, une entreprise qui sera extrêmement utile pour relier le schéma directeur de l'ADN génomique aux structures réelles construites par ces plans ;
• Brain Connectome, qui cherche à décrire le schéma de câblage complet du cerveau humain, permettant aux chercheurs de tracer la manière dont notre cerveau traite et connecte les informations.

Les données et les résultats de ces projets et de nombreux autres aident les chercheurs à élucider les mécanismes de processus biologiques complexes tels que les maladies et le vieillissement.

Ces projets mettent en évidence la profondeur d'observation dont les biologistes sont désormais capables, accélérant le rythme auquel nous sommes en mesure d'étudier l'étendue de la diversité biologique naturelle. La recherche motivée par la curiosité a conduit de manière inattendue à de nombreuses technologies et applications transformatrices. En effet, certains des outils les plus puissants pour la recherche biologique ont résulté de découvertes fondées sur la curiosité et ont été exploités à partir de la nature. Les enzymes de restriction, qui ont été recueillies à partir de bactéries, ont lancé l'ère de la biologie moléculaire et ont rendu possible la production d'insuline humaine à l'aide de bactéries. Un exemple plus récent est le développement de systèmes immunitaires adaptatifs microbiens, CRISPR, pour l'édition de gènes. Ces systèmes naturels aident les microbes à se défendre contre les virus envahisseurs grâce à un mécanisme élégant étudié par les microbiologistes depuis plus de vingt ans. Ces dernières années, les composants des systèmes CRISPR, tels que Cas9, ont été exploités pour être utilisés dans les cellules humaines et accélèrent désormais le développement dans les domaines de la thérapeutique humaine, de l'agriculture et de la recherche scientifique dans le monde entier. Bien que nous n'ayons exploré que la pointe de l'iceberg de la diversité biologique, il est clair que certains organismes ont développé de nouvelles solutions aux problèmes biologiques, et il y a beaucoup à gagner en étudiant ces mécanismes inhabituels.

Le développement rapide de nouveaux outils moléculaires élargit aussi réciproquement notre capacité à étudier l'étendue de la diversité naturelle. Depuis près d'un siècle, une grande partie de la recherche en sciences de la vie a été effectuée à l'aide d'une poignée d'organismes, choisis pour leur aptitude au travail en laboratoire. La boîte à outils moléculaire en expansion rapide peut désormais être appliquée beaucoup plus largement, ouvrant l'accès à une myriade de nouvelles espèces, des salamandres aux capacités de régénération uniques aux souches naturelles de cultures résistantes à la sécheresse. De plus, les scientifiques peuvent désormais choisir d'étudier leurs questions spécifiques en utilisant les systèmes modèles les plus appropriés plutôt que de se limiter à une poignée de souches de laboratoire dont la capacité à modéliser les maladies humaines est limitée.

Ensemble, ces deux modes d'observation alimentent l'essor des biotechnologies. Les données provenant d'observations approfondies du génome humain sont utilisées pour éclairer la conception et le développement de thérapies, tandis que de vastes enquêtes sur les communautés microbiennes identifient de nouvelles enzymes avec des applications biotechnologiques.

Compte tenu de tous ces développements passionnants dans la recherche en sciences de la vie et la biotechnologie, il est encore plus important que jamais d'offrir des opportunités de formation et de mentorat aux étudiants intéressés par les sciences et l'ingénierie, en particulier les étudiants issus de divers horizons. Je suis profondément redevable aux nombreux mentors et expériences éducatives en sciences et en génie dont j'ai eu la chance d'apprendre dans ma propre éducation. J'utiliserai une partie de l'argent du prix Lemelson-MIT pour soutenir l'éducation et l'innovation STEM, y compris des organisations de soutien, telles que le Center for Excellence in Education et la Society for Science and the Public, qui ont parrainé des programmes qui ont joué un rôle important en aidant les élèves des collèges et lycées développent et célèbrent leurs intérêts pour les sciences et l'ingénierie. C'est une période passionnante en biologie et nous pouvons faire tellement plus pour former la prochaine génération de scientifiques et d'ingénieurs qui créeront de nouvelles technologies transformatrices qui résoudront les nombreux défis importants auxquels le monde est confronté aujourd'hui.

Feng Zhang est le gagnant 2017 du Prix ​​Lemelson-MIT de 500 000 $ , qui honore les inventeurs en milieu de carrière qui se consacrent à l'amélioration du monde grâce à une invention technologique exceptionnelle. Il est membre principal du Broad Institute du MIT et de Harvard

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