CRISPR est utilisé pour traiter un patient atteint d'une maladie du sang dangereuse

Catégorie: Biotechnologie Posté 25 février

Une entreprise suisse de biotechnologie dit il a utilisé CRISPR pour traiter un patient atteint de bêta-thalassémie, marquant le premier essai de la technologie d'édition de gènes mené par l'industrie pharmaceutique occidentale.

Le traitement: CRISPR Therapeutics, de Zoug, en Suisse, a déclaré avoir utilisé CRISPR pour tenter de guérir un seul patient de la bêta-thalassémie, une maladie du sang dangereuse qui rend les gens dépendants des transfusions. Vertex Pharmaceuticals de Boston parraine l'effort.

Le problème: Les personnes atteintes de bêta-thalassémie héritent de copies défectueuses du gène qui fabrique l'hémoglobine, la molécule que les globules rouges utilisent pour transporter l'oxygène. Cependant, le corps de tout le monde possède une deuxième copie du gène, appelée hémoglobine fœtale, qui s'éteint après notre naissance. Dans l'essai clinique , les scientifiques utilisent l'édition CRISPR pour tenter de réactiver le gène fœtal.

Hors du corps : Le traitement consiste à collecter des cellules souches de la moelle osseuse d'un patient, puis à fixer leur ADN en laboratoire à l'aide de CRISPR. Après cela, les cellules sont réinjectées dans la circulation sanguine. En théorie, le traitement ponctuel pourrait guérir la maladie, mais il est trop tôt pour connaître le résultat. CRISPR Therapeutics dit qu'il attendra de voir comment son premier patient réagit avant de traiter plus de personnes. La société prévoit également de traiter les patients atteints d'anémie falciforme en utilisant la même stratégie.

Une première commerciale ? CRISPR Therapeutics et Vertex affirment être les premières entreprises à traiter un patient atteint de CRISPR. Cependant, la technologie a déjà été utilisée en Chine sur des patients atteints de cancer, certains participant à des études soutenues par des sociétés de biotechnologie là-bas .